Uniwersytet Medyczny w Poznaniu
CAR-T w Poznaniu
Autor: Krystian Lurka
Data: 20.12.2019
| Tagi: | CAR, Michał Kaźmierski, Lidia Gil |
W Klinice Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu w listopadzie po raz pierwszy w Polsce zastosowano innowacyjną, spersonalizowaną terapię CAR-T u pacjenta ze zdiagnozowanym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL), dla którego uprzednio wykorzystano już wszystkie dostępne opcje leczenia. Koszt leku pokryła firma Gilead Sciences Poland. Pacjent, który jako pierwszy w Polsce przyjął terapię CAR-T, czuje się dobrze.
Ale na realne wyniki leczenia trzeba jeszcze poczekać. Kluczowym momentem będzie ocena, czy zmiany nowotworowe ustąpiły. Jeśli tak się stanie, pacjent nie będzie wymagał kolejnej terapii. Zastosowanie terapii CAR-T może doprowadzić do całkowitej remisji choroby i wyleczenia pacjentów, którzy byli oporni na dotychczasowe leczenie.
- Lek opracowany na bazie własnych limfocytów T pacjenta to przełom w leczeniu chłoniaków rozlanych z dużych komórek B dla pacjentów, którzy przestali reagować na dotychczasowe leczenie, i niejednokrotnie ostatnia szansa na uratowanie ich życia. Lekarze otrzymali przełomową i wielce obiecującą terapię w walce z chłoniakiem. Dzięki uprzejmości firmy Gilead, możemy stosować to wysokospecjalistyczne, ratujące życie leczenie, niestety dla ograniczonej liczby pacjentów. Dlatego wyzwaniem jest dla nas wprowadzenie terapii CAR-T do publicznego systemu ochrony zdrowia, by z tej możliwości korzystać mogli inni potrzebujący pacjenci, dla których dziś nie mamy ratunku. Wspólnie z grupą ekspertów opracowaliśmy i złożyliśmy do ministra zdrowia projekt adekwatnego Programu Polityki Zdrowotnej, który poddawany jest wnikliwej ocenie. Program zakłada nie tylko finansowanie technologii CAR-T, ale również rozwój polskiej hematoonkologii, podniesienie poziomu wiedzy personelu medycznego oraz wprowadzenie rejestru pacjentów. Jest więc nadzieja na przyszłość – przyznała prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
Wdrożenie terapii CAR-T do praktyki klinicznej polskich hematologów może nie tylko realnie przyczynić się do poprawy stanu zdrowia, a nawet wyleczenia pacjentów z DLBCL, pozbawianych skutecznej opcji terapeutycznej, może mieć również ogromne znaczenie dla rozwoju hematoonkologii w Polsce. CAR-T to przełom i przyszłość światowej hematoonkologii, jednak nie każdy oddział hematologiczny może te terapię stosować. Aby tak się stało, ośrodki muszą przejść proces odpowiedniej certyfikacji i spełnić szczegółowe wymogi dotyczące warunków lokalowych i sprzętowych, a nade wszystko przygotowania personelu medycznego. Polskie kliniki hematoonkologiczne są na to gotowe, a pierwsze ośrodki uzyskały już niezbędne certyfikaty.
- Umożliwienie polskim klinikom bezpośredniego stosowania terapii CAR-T nie tylko pozycjonuje je w grupie najnowocześniejszych na świecie ośrodków hematoonkologicznych, ale z pewnością otwiera możliwości działań naukowo-edukacyjnych w zakresie rozwijania potencjału immunoterapii – przyznał Michał Kaźmierski, dyrektor generalny Gilead Sciences Poland. To element wsparcia rozwoju polskiej medycyny, który wpisuje się w misję naszej organizacji, dlatego firma zdecydowała o sfinansowaniu pierwszych terapii CAR T jeszcze w tym roku. Terapie udostępnione nieodpłatnie otrzymają pacjenci dwóch certyfikowanych ośrodków klinicznych: w Poznaniu i w Gliwicach.
Terapia CAR-T jest innowacyjną i jak potwierdzają najnowsze badania, przedstawione podczas tegorocznego kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) w Orlando, wysoce skuteczną terapią w leczeniu chłoniaków rozlanych z dużych komórek B (DLBCL) wśród pacjentów, którzy nie reagują na inne metody leczenia i mają złe rokowania. Technologia CAR T to rodzaj immunoterapii, która wykorzystuje komórki układu immunologicznego i polega na opracowaniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów. W listopadzie spersonalizowana terapia CAR T została po podana pierwszemu polskiemu pacjentowi w Klinice Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
Jak działa?
Immunoterapia CAR-T zaczyna się od specjalistycznego procesu filtrowania krwi pacjenta tzw. leukaferezy, podczas którego następuje izolowanie leukocytów - komórek układu odpornościowego. Następnie są one zamrażane i przesyłane do specjalistycznego laboratorium, gdzie następuje ich modyfikacja genetyczna. Do DNA limfocytu pacjenta wprowadza się fragment materiału genetycznego, który koduje chimerowy receptor rozpoznający antygen specyficzny dla nowotworu, z którym ta komórka ma walczyć. W ten sposób wskazuje się zmodyfikowanemu limfocytowi, co jest jego celem, jakie komórki w organizmie ma rozpoznawać i eliminować. Opracowane w ten sposób zmodyfikowane limfocyty są namnażane do liczby zdolnej zwalczyć nowotwór, mrożone i przesyłane z powrotem do szpitala, w którym oczekuje na nie pacjent. Ostatni etap terapii polega na podaniu preparatu pacjentowi podczas jednorazowej infuzji.
Badanie ZUMA-1 - potwierdzona skuteczność leczenia
7 grudnia 2019 r. w Orlando w czasie kongresu American Society of Hematology przedstawiono dane z badania ZUMA-1 dotyczące wyników leczenia z zastosowaniem substancji aksykabtagen cyloleucel po trzyletniej obserwacji oraz dodatkowo wyniki dotyczące bezpieczeństwa leczenia po wcześniejszym zastosowaniu steroidów. Według najnowszych danych przedstawionych przez firmę Kite/Gilead, przy minimalnym okresie obserwacji wynoszącym trzy lata po podaniu pojedynczej infuzji leku (mediana czasu obserwacji 39,1 miesiąca), niemal połowa (n = 47/101; 47 procent) pacjentów z opornym na dotychczasowe leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL) żyje nadal, a mediana całkowitego czasu przeżycia (OS) wynosi 25,8 miesiąca. Tym samym potwierdzono niespotykaną dotychczas skuteczność leczenia tej choroby w długotrwałej obserwacji. Ponadto wyniki potwierdziły zmniejszone ryzyko wystąpienia takich działań niepożądanych, jak ciężki zespół wyrzutu cytokin i zdarzeń neurologicznych przy wcześniejszym zastosowaniu steroidów, co dodatkowo może poprawić bezpieczeństwo leczenia chorych z DLBCL w przyszłości.
- Lek opracowany na bazie własnych limfocytów T pacjenta to przełom w leczeniu chłoniaków rozlanych z dużych komórek B dla pacjentów, którzy przestali reagować na dotychczasowe leczenie, i niejednokrotnie ostatnia szansa na uratowanie ich życia. Lekarze otrzymali przełomową i wielce obiecującą terapię w walce z chłoniakiem. Dzięki uprzejmości firmy Gilead, możemy stosować to wysokospecjalistyczne, ratujące życie leczenie, niestety dla ograniczonej liczby pacjentów. Dlatego wyzwaniem jest dla nas wprowadzenie terapii CAR-T do publicznego systemu ochrony zdrowia, by z tej możliwości korzystać mogli inni potrzebujący pacjenci, dla których dziś nie mamy ratunku. Wspólnie z grupą ekspertów opracowaliśmy i złożyliśmy do ministra zdrowia projekt adekwatnego Programu Polityki Zdrowotnej, który poddawany jest wnikliwej ocenie. Program zakłada nie tylko finansowanie technologii CAR-T, ale również rozwój polskiej hematoonkologii, podniesienie poziomu wiedzy personelu medycznego oraz wprowadzenie rejestru pacjentów. Jest więc nadzieja na przyszłość – przyznała prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
Wdrożenie terapii CAR-T do praktyki klinicznej polskich hematologów może nie tylko realnie przyczynić się do poprawy stanu zdrowia, a nawet wyleczenia pacjentów z DLBCL, pozbawianych skutecznej opcji terapeutycznej, może mieć również ogromne znaczenie dla rozwoju hematoonkologii w Polsce. CAR-T to przełom i przyszłość światowej hematoonkologii, jednak nie każdy oddział hematologiczny może te terapię stosować. Aby tak się stało, ośrodki muszą przejść proces odpowiedniej certyfikacji i spełnić szczegółowe wymogi dotyczące warunków lokalowych i sprzętowych, a nade wszystko przygotowania personelu medycznego. Polskie kliniki hematoonkologiczne są na to gotowe, a pierwsze ośrodki uzyskały już niezbędne certyfikaty.
- Umożliwienie polskim klinikom bezpośredniego stosowania terapii CAR-T nie tylko pozycjonuje je w grupie najnowocześniejszych na świecie ośrodków hematoonkologicznych, ale z pewnością otwiera możliwości działań naukowo-edukacyjnych w zakresie rozwijania potencjału immunoterapii – przyznał Michał Kaźmierski, dyrektor generalny Gilead Sciences Poland. To element wsparcia rozwoju polskiej medycyny, który wpisuje się w misję naszej organizacji, dlatego firma zdecydowała o sfinansowaniu pierwszych terapii CAR T jeszcze w tym roku. Terapie udostępnione nieodpłatnie otrzymają pacjenci dwóch certyfikowanych ośrodków klinicznych: w Poznaniu i w Gliwicach.
Terapia CAR-T jest innowacyjną i jak potwierdzają najnowsze badania, przedstawione podczas tegorocznego kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) w Orlando, wysoce skuteczną terapią w leczeniu chłoniaków rozlanych z dużych komórek B (DLBCL) wśród pacjentów, którzy nie reagują na inne metody leczenia i mają złe rokowania. Technologia CAR T to rodzaj immunoterapii, która wykorzystuje komórki układu immunologicznego i polega na opracowaniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów. W listopadzie spersonalizowana terapia CAR T została po podana pierwszemu polskiemu pacjentowi w Klinice Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
Jak działa?
Immunoterapia CAR-T zaczyna się od specjalistycznego procesu filtrowania krwi pacjenta tzw. leukaferezy, podczas którego następuje izolowanie leukocytów - komórek układu odpornościowego. Następnie są one zamrażane i przesyłane do specjalistycznego laboratorium, gdzie następuje ich modyfikacja genetyczna. Do DNA limfocytu pacjenta wprowadza się fragment materiału genetycznego, który koduje chimerowy receptor rozpoznający antygen specyficzny dla nowotworu, z którym ta komórka ma walczyć. W ten sposób wskazuje się zmodyfikowanemu limfocytowi, co jest jego celem, jakie komórki w organizmie ma rozpoznawać i eliminować. Opracowane w ten sposób zmodyfikowane limfocyty są namnażane do liczby zdolnej zwalczyć nowotwór, mrożone i przesyłane z powrotem do szpitala, w którym oczekuje na nie pacjent. Ostatni etap terapii polega na podaniu preparatu pacjentowi podczas jednorazowej infuzji.
Badanie ZUMA-1 - potwierdzona skuteczność leczenia
7 grudnia 2019 r. w Orlando w czasie kongresu American Society of Hematology przedstawiono dane z badania ZUMA-1 dotyczące wyników leczenia z zastosowaniem substancji aksykabtagen cyloleucel po trzyletniej obserwacji oraz dodatkowo wyniki dotyczące bezpieczeństwa leczenia po wcześniejszym zastosowaniu steroidów. Według najnowszych danych przedstawionych przez firmę Kite/Gilead, przy minimalnym okresie obserwacji wynoszącym trzy lata po podaniu pojedynczej infuzji leku (mediana czasu obserwacji 39,1 miesiąca), niemal połowa (n = 47/101; 47 procent) pacjentów z opornym na dotychczasowe leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL) żyje nadal, a mediana całkowitego czasu przeżycia (OS) wynosi 25,8 miesiąca. Tym samym potwierdzono niespotykaną dotychczas skuteczność leczenia tej choroby w długotrwałej obserwacji. Ponadto wyniki potwierdziły zmniejszone ryzyko wystąpienia takich działań niepożądanych, jak ciężki zespół wyrzutu cytokin i zdarzeń neurologicznych przy wcześniejszym zastosowaniu steroidów, co dodatkowo może poprawić bezpieczeństwo leczenia chorych z DLBCL w przyszłości.
