Powinniśmy przyspieszyć tempo prac nad projektem ustawy o badaniach klinicznych ►

„Menedżer Zdrowia” dowiedział się, że „projekt ustawy o badaniach klinicznych w najbliższym czasie zostanie skierowany pod obrady Stałego Komitetu Rady Ministrów”. Co o tempie prac – a także o możliwości prowadzenia badań w Polsce i zaproponowanych zmianach w przepisach – sądzi Marta Winiarska, prezes Polskiego Związku Innowacyjnych Firm Biotechnologii Medycznej BioInMed?

W projekcie ustawy o badaniach klinicznych zapisano chęć zwiększenia atrakcyjności prowadzenia badań klinicznych. W uzasadnieniu informuje się, że wskaźniki dotyczące prowadzonych badań w stosunku do liczby mieszkańców są niesatysfakcjonujące w porównaniu z innymi krajami europejskimi, jak Czechy czy Węgry, dlatego konieczne jest zwiększenie konkurencyjności i innowacyjności przemysłu farmaceutycznego przez stymulację rozwoju leków oraz poprawę realizacji badań klinicznych. Czy zgadza się pani z tym stwierdzeniem – jak pani ocenia możliwości prowadzenia badań klinicznych w Polsce?
– Rynek badań klinicznych w Polsce, mimo dynamicznego rozwoju od lat 90., ciągle pozostaje w fazie rozwoju. Myślę, że spokojnie możemy powiedzieć, że pozostajemy daleko w tyle za krajami Europy Zachodniej, ale również za krajami naszego regionu. Mowa tu nie tylko o przeliczeniu na jednego mieszkańca, lecz także na jednego pacjenta. Uważam, że ciągle nie jest wykorzystany potencjał polskiego rynku jako miejsca prowadzenia badań klinicznych. Absolutnie konieczne są działania, które rzeczywiście tę sytuację poprawią. Natomiast na pewno na przestrzeni ostatnich lat ta sytuacja się zmieniała i poprawiała – o ile jeszcze kilka lat temu w Polsce były prowadzone głównie badania kliniczne późnych faz, o tyle zaczęły powstawać ośrodki badań wczesnych faz klinicznych i krok po kroku Polska staje się coraz atrakcyjniejszym miejscem do prowadzenia badań klinicznych. W naszym kraju jest duża populacja, zróżnicowana pod względem epidemiologicznym, a firmy poszukujące rynków do prowadzenia badań klinicznych myślą nie tylko o kwestiach formalnych, które można uregulować różnymi przepisami, lecz również o tym, jak sprawnie będzie można przeprowadzić rekrutację pacjentów, np. z zakresu onkologii. Niestety, poziom opieki zdrowotnej w naszym kraju, brak dostępu do innowacyjnego leczenia, mimo czarnego PR-u wokół badań klinicznych, sprawia, że pacjenci ich poszukują. Poszukują też często drugiej, trzeciej opinii lekarskiej w przypadku poważnych schorzeń i wtedy nierzadko trafiają na badania kliniczne. Polscy pacjenci wciąż nie mają dostępu do wielu opcji terapeutycznych, które są standardem leczenia w Europie, dlatego też dość chętnie korzystają z badań klinicznych. Czasami nie ta najnowsza terapia, ale komparator, z którym jest porównywany dany lek, już jest atrakcyjną opcją terapeutyczną dla danego pacjenta. Ta łatwość rekrutacji z pewnością wpływa na atrakcyjność Polski jako kraju do prowadzenia badań klinicznych. Natomiast ciągle wiele do życzenia pozostawia bardzo duża biurokracja związana z procesem badań klinicznych. W związku z tym, że od końca stycznia przyszłego roku będzie zaimplementowane rozporządzenie unijne związane z badaniami klinicznymi, wiele krajów ma już teraz elektroniczne systemy zgłoszeń badań klinicznych i usprawnione pewne procedury. U nas ustawa o badaniach klinicznych cały czas jest w fazie opracowywania. Przeszła przez konsultacje publiczne, a w tej chwili jest w gestii Ministerstwa Zdrowia po ustaleniach międzyresortowych i czekamy na informację o tym, jaki będzie miała ostateczny kształt. Wszyscy natomiast liczą – co było podkreślane podczas konsultacji publicznych – na to, że proces zgłaszania i prowadzenia badań klinicznych przestanie być tak bardzo sformalizowany, że będzie nacisk na kwestie merytoryczne, na współpracę między urzędem, który jest odpowiedzialny za prowadzenie badań klinicznych, a podmiotami odpowiedzialnymi, i że bardziej będziemy się skupiać na meritum, a nie na kwestiach formalnych i usztywnieniach procedury.

Jak zaproponowane w nowelizacji przepisy mogą wpłynąć na przeprowadzanie badań klinicznych w Polsce? Czy te zaproponowane zmiany spowodują „upaństwowienie” badań klinicznych – niektórzy eksperci zdrowotni tego się obawiają?
– Kierunek zmian, które zostały zaproponowane na poziomie powstałego projektu, i o których dyskutowano w trakcie konsultacji publicznych, był oceniany raczej pozytywnie. Propozycje głównie dotyczyły odformalizowania procesu, ograniczenia pewnych barier biurokratycznych, które wpływały na to, że dosyć ciężko było rozpocząć proces badań klinicznych. Nie do końca jednak jestem sobie w stanie wyobrazić upaństwowienie badań klinicznych. Oczywiście Agencja Badań Medycznych, która jest agendą rządową, przejęła część odpowiedzialności za badania kliniczne, w szczególności za niekomercyjne badania kliniczne, co można interpretować jako częściowe upaństwowienie. Natomiast całkowite upaństwowienie jest trudne do wyobrażenia, ponieważ większość badań finansowana jest przez przemysł i podmioty prywatne, więc każda tego typu próba miałaby skutek odwrotny od deklarowanego w ustawie o badaniach klinicznych i sprawiłaby, że Polska przestałaby być rynkiem atrakcyjnym. Myślę, że równoległy rozwój badań komercyjnych, prowadzonych przez podmioty prywatne, i badań niekomercyjnych, prowadzonych przez takie podmioty jak ABM, jest zrównoważonym podejściem do prowadzenia badań klinicznych. Nie mogę sobie w żaden sposób wyobrazić, że ktoś po stronie rządowej podjąłby decyzję o całkowitym upaństwowieniu badań klinicznych.

Jak pani ocenia nowelizację – z perspektywy Polskiego Związku Innowacyjnych Firm Biotechnologii Medycznej BioInMed?
– Rozporządzenie unijne, które w krajach członkowskich jest implementowane wprost, już reguluje wiele kwestii. Ono już usprawnia proces prowadzenia badań klinicznych, wprowadza chociażby rejestrację centralną badań klinicznych, która standaryzuje pewne kwestie. Natomiast to, co dzieje się na poziomie krajowym, to doprecyzowanie, doszczegółowienie pewnych elementów, które nie zostały ujęte na poziomie unijnym. Tutaj jest to związane np. z kwestią rozliczeń między podmiotem odpowiedzialnym a Narodowym Funduszem Zdrowia, jeśli chodzi o świadczenia skierowane do pacjentów objętych badaniami klinicznymi, z drugiej strony jest to również kwestia ubezpieczenia badań klinicznych, która do tej pory była nie najlepiej uregulowana i istniała duża dowolność oraz możliwość interpretacji po stronie ubezpieczyciela, w jaki sposób ubezpieczenie tych badań wyceniać. Jestem zdania, że nowa ustawa na pewno ma na celu – i miejmy nadzieję, że to przełoży się też na realne efekty – uporządkowanie tej kwestii. Biotechnologiczne firmy – tak polskie, jak i międzynarodowe – podkreślają, że ciągle brakuje tzw. scientific advice, czyli takiego doradztwa urzędu czy ustaleń z urzędem jeszcze przed rozpoczęciem formalnego procesu zgłoszenia do badania klinicznego, dyskusji o tym, jak badanie powinno być sformułowane, zaplanowane, by miało szansę jak najszybszego uruchomienia. Kolejnym elementem, który powinien się pojawić, jest compassionate use, czyli humanitarny dostęp do terapii – powstaje bowiem pytanie: co dzieje się z pacjentem, który odnosił korzyść z leku podawanego mu w ramach badania klinicznego, badanie się skończyło, a lek jeszcze nie został zarejestrowany? Być może nieco mniejszy problem etyczny dotyczy niektórych chorób, lecz w przypadku chorób onkologicznych czy na przykład poważnych chorób zapalnych jest to bardzo często kwestia życia i śmierci. Moim zdaniem te tematy należy przyszłościowo uregulować. Myślę, że kierunek nowelizacji jest właściwy. Warto, aby wszystko odbywało się w porozumieniu z przemysłem, a projektowane rozwiązania były omawiane ze stroną, która najlepiej wie, jak się w praktyce prowadzi badania kliniczne, i będzie w stanie czasem podpowiedzieć, że jakieś rozwiązanie z punktu widzenia sprawności procesu jest lepsze czy gorsze. Wiele elementów procesu w Polsce już działa całkiem nieźle, a w ramach URPL powstało wiele ciekawych mechanizmów współpracy z branżą i szkoda byłoby zaprzepaścić coś, co już jest sprawdzone. Dlatego tak ważny jest dialog z branżą i podmiotami prowadzącymi badania kliniczne.

„Menedżer Zdrowia” dowiedział się od jednego z przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia, że „prace nad ustawą o badaniach klinicznych są cały czas prowadzone”. – W związku z bardzo dużą liczbą uwag zgłoszonych do projektu ustawy na etapie uzgodnień i konsultacji publicznych, prace trwają dłużej, niż zakładano, niemniej jednak w najbliższym czasie projekt zostanie skierowany pod obrady Stałego Komitetu Rady Ministrów – poinformowano nas. Jak pani ocenia tempo prac nad dokumentem?
– Rzeczywiście, był moment dużego przyspieszenia – bardzo dużo stron było zaangażowanych w proces ustaleń w ramach konsultacji publicznych. Warto podkreślić, że to best practice, jeśli chodzi o procedowanie ustawy z bardzo dużym zaangażowaniem wszystkich interesariuszy i wzięciem pod uwagę know-how po stronie przemysłu. Pewnie wiele osób zgodzi się ze mną, że to wymarzony model współpracy z administracją publiczną w kontekście prac legislacyjnych. Niestety, ta ustawa „utknęła” w procesie konsultacji międzyresortowych. Biorąc pod uwagę czas przewidziany na wejście w życie ustawy unijnej, czyli koniec stycznia 2022 r., wydaje się, że powinniśmy przyspieszyć tempo prac, żeby zdążyć przed wejściem w życie tego rozporządzenia. Z drugiej strony jednak, uwzględniając fakt, że rozporządzenie jest implementowane wprost – nawet jeżeli trochę się rozminiemy czasowo – a ustawa jest uszczegółowieniem elementów, które w rozporządzeniu się pojawiają, to nie powinno to spowodować jakiegoś paraliżu. Na pewno jest to pewna motywacja, że rozporządzenie wchodzi w życie, ale ja byłabym zwolenniczką skoncentrowania się również na merytoryce, a nie wyłącznie na czasie. Chciałabym, żeby ostateczna forma tej polskiej ustawy pozwalała na sprawne prowadzenie badań klinicznych. Czy to będzie miesiąc po wprowadzeniu rozporządzenia, czy od razu – to być może mniej istotne. Najistotniejsze jest, żeby proponowane rozwiązania pozwoliły osiągnąć cel zadeklarowany w uzasadnieniu do ustawy.

Rozmowa w całości do obejrzenia poniżej.

Jeśli chcesz ściągnąć dokument, kliknij w: Projekt ustawy o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi.

Przeczytaj także: „Projekt ustawy o badaniach klinicznych”.