pexels.com
Emicizumab – przełom w leczeniu hemofilii?
Autor: Alicja Wesołowska
Data: 12.07.2017
Źródło: New England Journal of Medicine/eurekalert.org/AW
Działy:
Doniesienia naukowe
Aktualności
| Tagi: | hemofilia, emicizumab |
W trzecim etapie obszernego badania o nazwie HAVEN 1 wykazano, że pacjenci z hemofilią typu A z inhibitorem, którzy zostali poddani leczeniu emicizumabem, mieli o 87 proc. obniżone ryzyko wystąpienia epizodów krwawienia. Rezultaty badania zostały opublikowane w New England Journal of Medicine.
Emicizumab to monoklonalne przeciwciało, które budową i działaniem naśladuje czynnik VIII, ale utrzymuje się od niego dłużej w krwiobiegu i nie jest hamowane przez inhibitor.
W badaniu wzięło udział 109 uczestników płci męskiej powyżej 12 roku życia ze stwierdzoną hemofilią typu A z inhibitorem. Część z nich (grupa A, licząca 35 osób) była leczona emicizumabem; w ujęciu rocznym zaobserwowano u uczestników 2,9 epizodów krwawienia (95 proc. przedział ufności, 1,7-5,0). Aż 22 uczestników z grupy a nie miało żadnego epizodu krwawienia U badanych z grupy B (18 osób), którzy nie przyjmowali emicizumabu, średnia ta wynosiła 23,3 (przedział ufności 95 proc., 12,3-43,9), tylko jedna osoba nie miała epizodu krwawienia.
Badani leczeni emicizumabem mieli 87 proc. mniej epizodów krwawienia niż pacjenci nim nie leczeni (p<0,001) i 79 proc. mniej w porównaniu z pacjentami leczonymi preparatami omijającymi inhibitor. Odnotowano 198 przypadków wystąpienia skutków ubocznych, najczęstszymi z nich (15 proc.) były reakcje miejscowe w miejscu wstrzyknięcia leku. Nie odnotowano żadnych przeciwciał związanych z lekiem.
- To przełom dla osób z hemofilią typu A, którzy nie reagują już na konwencjonalne terapie - ocenia dr Alan S. Wayne, dyrektor the Children's Center for Cancer and Blood Diseases w LA. - tandardowe leczenie takich pacjentów obejmowało terapię preparatami omijającymi inhibitor. Ale zaproponowane nowe leczenie jest znacznie efektywniejsze. Dodatkowo emicizumab stosować można w rzadszych dawkach.
Trwają prace nad badaniami mającymi określić, jak leczenie emicizumabem będzie wpływać na pacjentów chorych na hemofilię typu A bez inhibitora. Lek nie jest jeszcze dopuszczony do obrotu, ale FDA już się nim zajmuje.
W badaniu wzięło udział 109 uczestników płci męskiej powyżej 12 roku życia ze stwierdzoną hemofilią typu A z inhibitorem. Część z nich (grupa A, licząca 35 osób) była leczona emicizumabem; w ujęciu rocznym zaobserwowano u uczestników 2,9 epizodów krwawienia (95 proc. przedział ufności, 1,7-5,0). Aż 22 uczestników z grupy a nie miało żadnego epizodu krwawienia U badanych z grupy B (18 osób), którzy nie przyjmowali emicizumabu, średnia ta wynosiła 23,3 (przedział ufności 95 proc., 12,3-43,9), tylko jedna osoba nie miała epizodu krwawienia.
Badani leczeni emicizumabem mieli 87 proc. mniej epizodów krwawienia niż pacjenci nim nie leczeni (p<0,001) i 79 proc. mniej w porównaniu z pacjentami leczonymi preparatami omijającymi inhibitor. Odnotowano 198 przypadków wystąpienia skutków ubocznych, najczęstszymi z nich (15 proc.) były reakcje miejscowe w miejscu wstrzyknięcia leku. Nie odnotowano żadnych przeciwciał związanych z lekiem.
- To przełom dla osób z hemofilią typu A, którzy nie reagują już na konwencjonalne terapie - ocenia dr Alan S. Wayne, dyrektor the Children's Center for Cancer and Blood Diseases w LA. - tandardowe leczenie takich pacjentów obejmowało terapię preparatami omijającymi inhibitor. Ale zaproponowane nowe leczenie jest znacznie efektywniejsze. Dodatkowo emicizumab stosować można w rzadszych dawkach.
Trwają prace nad badaniami mającymi określić, jak leczenie emicizumabem będzie wpływać na pacjentów chorych na hemofilię typu A bez inhibitora. Lek nie jest jeszcze dopuszczony do obrotu, ale FDA już się nim zajmuje.
