Fedratynib powinien być dostępny w procedurze RDTL
Redaktor: Iwona Kazimierska
Data: 25.01.2022
Źródło: Materiały prasowe
| Tagi: | mielofibroza, fedratynib, Joanna Góra-Tybor |
Prezes AOTMiT podzielił stanowisko Rady Przejrzystości i wydał pozytywną, warunkową opinię dla fedratynibu – nowego leku stosowanego w mielofibrozie. Przedstawiciele organizacji pacjentów są bardzo zadowoleni z pojawiającej się możliwości leczenia.
Prezes AOTMiT rekomenduje objęcie refundacją fedratynibu w ramach programu lekowego „Leczenie mielofibrozy pierwotnej oraz mielofibrozy wtórnej w przebiegu czerwienicy prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej (ICD 10: D47.1)”. Dostępność leku ma być ograniczona wyłącznie do grupy chorych nietolerujących lub opornych na ruksolitynib. Pozytywna rekomendacja oznacza dalszą możliwość stosowania fedratynibu w ramach procedury RDTL (Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych).
Przedstawiciele organizacji pacjentów są bardzo zadowoleni z decyzji prezesa AOTMiT. Podkreślają, że dostęp do fedratynibu daje nadzieję polskim chorym na dłuższe i lepsze życie. Liczą, że potrzebujący będą mieli już niebawem możliwość skorzystania z tej nowej terapii.
Mielofibroza to rzadki nowotwór mieloproliferacyjny, poważne schorzenie szpiku kostnego, zaburzające prawidłową produkcję komórek krwi w organizmie. Diagnozuje się ją u 1 na 100 tys. mieszkańców Unii Europejskiej. Charakterystyczne dla mielofibrozy jest namnażanie się nieprawidłowych prekursorów płytek krwi w szpiku kostnym, co powoduje jego stopniowe włóknienie. Na skutek tego procesu dochodzi do zaburzeń krwiotworzenia w szpiku kostnym. Hematopoeza, czyli produkcja komórek krwi, ma wówczas miejsce w innych lokalizacjach – w wątrobie i śledzionie, przez co narządy te ulegają znacznemu powiększeniu i uszkodzeniu.
Fedratynib – doustny lek stosowany raz na dobę – jest pierwszą od niemal dekady nową opcją leczenia chorych na mielofibrozę. Jego zastosowanie powoduje klinicznie znaczące zmniejszenie objętości śledziony i objawów choroby u chorych na mielofibrozę, u których leczenie ruksolitynibem zakończyło się niepowodzeniem, którzy nie tolerują ruksolitynibu lub nie byli dotychczas leczeni inhibitorami JAK.
– Mielofibroza jest chorobą istotnie upośledzającą jakość życia pacjentów (splenomegalia, objawy ogólne) i skracającą całkowite przeżycie. Szczególnie złe rokowanie (kilka miesięcy przeżycia) dotyczy pacjentów, którzy nie tolerują lub nie odpowiadają na leczenie ruksolitynibem. Dotychczas dla tej grupy chorych nie było żadnej opcji leczenia. Ich wiek i stan ogólny w większości przypadków nie pozwalają na kwalifikację do procedury przeszczepienia szpiku – wyjaśnia dr hab. n. med. Joanna Góra-Tybor, prof. nadzw. z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Przedstawiciele organizacji pacjentów są bardzo zadowoleni z decyzji prezesa AOTMiT. Podkreślają, że dostęp do fedratynibu daje nadzieję polskim chorym na dłuższe i lepsze życie. Liczą, że potrzebujący będą mieli już niebawem możliwość skorzystania z tej nowej terapii.
Mielofibroza to rzadki nowotwór mieloproliferacyjny, poważne schorzenie szpiku kostnego, zaburzające prawidłową produkcję komórek krwi w organizmie. Diagnozuje się ją u 1 na 100 tys. mieszkańców Unii Europejskiej. Charakterystyczne dla mielofibrozy jest namnażanie się nieprawidłowych prekursorów płytek krwi w szpiku kostnym, co powoduje jego stopniowe włóknienie. Na skutek tego procesu dochodzi do zaburzeń krwiotworzenia w szpiku kostnym. Hematopoeza, czyli produkcja komórek krwi, ma wówczas miejsce w innych lokalizacjach – w wątrobie i śledzionie, przez co narządy te ulegają znacznemu powiększeniu i uszkodzeniu.
Fedratynib – doustny lek stosowany raz na dobę – jest pierwszą od niemal dekady nową opcją leczenia chorych na mielofibrozę. Jego zastosowanie powoduje klinicznie znaczące zmniejszenie objętości śledziony i objawów choroby u chorych na mielofibrozę, u których leczenie ruksolitynibem zakończyło się niepowodzeniem, którzy nie tolerują ruksolitynibu lub nie byli dotychczas leczeni inhibitorami JAK.
– Mielofibroza jest chorobą istotnie upośledzającą jakość życia pacjentów (splenomegalia, objawy ogólne) i skracającą całkowite przeżycie. Szczególnie złe rokowanie (kilka miesięcy przeżycia) dotyczy pacjentów, którzy nie tolerują lub nie odpowiadają na leczenie ruksolitynibem. Dotychczas dla tej grupy chorych nie było żadnej opcji leczenia. Ich wiek i stan ogólny w większości przypadków nie pozwalają na kwalifikację do procedury przeszczepienia szpiku – wyjaśnia dr hab. n. med. Joanna Góra-Tybor, prof. nadzw. z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
