Inhibitor DGAT2 w leczeniu niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby
| Tagi: | NAFLD, stłuszczenie, inhibitor, trójglicerydy, MRI, badanie |
Acylotransferaza diacyloglicerolu 2 (ang. diacylglycerol-O-acyltransferase 2, DGAT2) to jedna z dwóch izoform enzymu odpowiedzialnego za końcowy etap syntezy trójglicerydów. IONIS-DGAT2 jest oligonukleotydowym inhibitorem tego enzymu.
Na łamach Lancet Gastroenterology and Hepatology ukazały się wyniki badania klinicznego drugiej fazy dotyczących zastosowania IONIS-DGAT2 w leczeniu niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby (ang. non-alcoholic fatty liver disease; NAFLD) u pacjentów z cukrzycą typu 2.
Do badania zakwalifikowano dorosłych pacjentów z BMI pomiędzy 27, a 39 kg/m2 oraz odsetkiem hemoglobiny glikowanej pomiędzy 7,3%, a 9,5%. Pacjenci byli zrandomizowani w stosunku 2:1 do IONIS-DGAT2 raz tygodniowo w formie iniekcji podskórnych lub placebo. Czas leczenia wynosił 13 tygodni. W badaniu oceniano wpływ leczenia na odsetek tłuszczu w wątrobie ocenianego za pomocą rezonansu magnetycznego.
29 pacjentów zostało zrandomizowanych do grupy interwencyjnej, a 15 do grupy placebo. Średnia absolutna redukcja tłuszczu w wątrobie w grupie otrzymującej IONIS-DGAT2 wyniosła -5,2 punktów procentowych, a w grupie placebo -0,6 punktów procentowych (p=0,026). Zmianie stłuszczenia wątroby nie towarzyszyła hiperlipidemia, zwiększenie aminotransferaz, zmiana masy ciała lub zmiana poziomu glukozy. Pojedyncze ciężkie działania niepożądane obserwowane w grupie interwencyjnej prawdopodobnie nie miały związku z zastosowanym leczeniem.
Hamowanie funkcjonowania DAGT2 może być skuteczną strategiem w leczeniu NAFLD u pacjentów z cukrzycą typu 2. Omawiane badanie miało charakter badania klinicznego drugiej fazy i do celów rejestracyjnych potrzebne są badania na większej populacji i z dłuższym okresem obserwacji
Do badania zakwalifikowano dorosłych pacjentów z BMI pomiędzy 27, a 39 kg/m2 oraz odsetkiem hemoglobiny glikowanej pomiędzy 7,3%, a 9,5%. Pacjenci byli zrandomizowani w stosunku 2:1 do IONIS-DGAT2 raz tygodniowo w formie iniekcji podskórnych lub placebo. Czas leczenia wynosił 13 tygodni. W badaniu oceniano wpływ leczenia na odsetek tłuszczu w wątrobie ocenianego za pomocą rezonansu magnetycznego.
29 pacjentów zostało zrandomizowanych do grupy interwencyjnej, a 15 do grupy placebo. Średnia absolutna redukcja tłuszczu w wątrobie w grupie otrzymującej IONIS-DGAT2 wyniosła -5,2 punktów procentowych, a w grupie placebo -0,6 punktów procentowych (p=0,026). Zmianie stłuszczenia wątroby nie towarzyszyła hiperlipidemia, zwiększenie aminotransferaz, zmiana masy ciała lub zmiana poziomu glukozy. Pojedyncze ciężkie działania niepożądane obserwowane w grupie interwencyjnej prawdopodobnie nie miały związku z zastosowanym leczeniem.
Hamowanie funkcjonowania DAGT2 może być skuteczną strategiem w leczeniu NAFLD u pacjentów z cukrzycą typu 2. Omawiane badanie miało charakter badania klinicznego drugiej fazy i do celów rejestracyjnych potrzebne są badania na większej populacji i z dłuższym okresem obserwacji
Patronat naukowy Akademii: