Nowe wyniki badań dla leku nusinersen potwierdzają skuteczność leczenia rdzeniowego zaniku mięśni u pacjentów w każdym wieku
Autor: Marta Koblańska
Data: 09.07.2019
Źródło: Biogen
Firma Biogen zaprezentowała nowe wyniki badania NURTURE, które uzupełniają dane zebrane podczas najdłuższego badania dotyczącego leczenia pacjentów przedobjawowych z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w okresie niemowlęcym (n=25). Dane te potwierdzają, że analiza obejmująca okres do 45,1 miesiąca wykazuje skuteczność i bezpieczeństwo pacjentów leczonych przedobjawowo lekiem nusinersen w porównaniu z historią naturalną choroby.
Wyniki badania NURTURE pokazują również, że u pacjentów leczonych nusinersenem obserwuje się regularną poprawę, a przeważająca większość z nich osiąga kamienie milowe rozwoju ruchowego w prawidłowym czasie.
Dane te zostały przedstawione na corocznej konferencji the Cure SMA Annual SMA Conference w Anaheim, CA (28 czerwca - 1 lipca 2019 roku) oraz podczas 5 kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN) w Oslo, w Norwegii (29 czerwca - 2 lipca 2019 roku).
- Omawiane wyniki badania przedstawiają wpływ przedobjawowego i proaktywnego leczenia na zmianę naturalnego przebiegu tej choroby. Obserwujemy regularne osiąganie kamieni milowych rozwoju ruchowego dzieci oraz znaczną poprawę w przebiegu choroby uznawanej wcześniej, u ogromnej liczby pacjentów, za ciężką i często śmiertelną - mówi dr Darryl De Vivo, Profesor Sidney Carter neurologii i pediatrii z Columbia University Irving Medical Center w Nowym Jorku. -Nusinsersen daje pacjentom szanse na przeżycie, uzyskanie większego zakresu ruchu i niezależności, co przekłada się na lepsze rezultaty leczenia u pacjentów w każdym wieku.
Wyniki NURTURE - trwającego, otwartego badania 2 fazy, które jest prowadzone w grupie 25 leczonych przedobjawowo pacjentów z rozpoznaniem SMA, którzy otrzymali pierwszą dawkę preparatu nusinersen przed szóstym tygodniem życia, wykazały pozytywne rezultaty leczenia w porównaniu z naturalną historią SMA. Chore dzieci przeżyły bez potrzeby wdrożenia przewlekłej wentylacji. Średni wiek uczestników badania wynosi prawie trzy lata. Nieleczeni pacjenci z SMA typu 1 nigdy nie dożywają drugich urodzin bez konieczności stosowania przewlekłej wentylacji. Jakie są jeszcze efekty leku? 100 proc. niemowląt samodzielnie siada w porównaniu do pacjentów z SMA typu 1, którzy w przebiegu naturalnej historii tej choroby nigdy nie byliby do tego zdolni.
88 proc. niemowląt samodzielnie chodzi, przy czym większość z nich uzyskuje tę umiejętność w typowym dla niemowlęcia okresie. W naturalnej historii SMA pacjenci z SMA typu 1 lub typu 2 nigdy nie są w stanie samodzielnie się przemieszczać.
Dane te zostały przedstawione na corocznej konferencji the Cure SMA Annual SMA Conference w Anaheim, CA (28 czerwca - 1 lipca 2019 roku) oraz podczas 5 kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN) w Oslo, w Norwegii (29 czerwca - 2 lipca 2019 roku).
- Omawiane wyniki badania przedstawiają wpływ przedobjawowego i proaktywnego leczenia na zmianę naturalnego przebiegu tej choroby. Obserwujemy regularne osiąganie kamieni milowych rozwoju ruchowego dzieci oraz znaczną poprawę w przebiegu choroby uznawanej wcześniej, u ogromnej liczby pacjentów, za ciężką i często śmiertelną - mówi dr Darryl De Vivo, Profesor Sidney Carter neurologii i pediatrii z Columbia University Irving Medical Center w Nowym Jorku. -Nusinsersen daje pacjentom szanse na przeżycie, uzyskanie większego zakresu ruchu i niezależności, co przekłada się na lepsze rezultaty leczenia u pacjentów w każdym wieku.
Wyniki NURTURE - trwającego, otwartego badania 2 fazy, które jest prowadzone w grupie 25 leczonych przedobjawowo pacjentów z rozpoznaniem SMA, którzy otrzymali pierwszą dawkę preparatu nusinersen przed szóstym tygodniem życia, wykazały pozytywne rezultaty leczenia w porównaniu z naturalną historią SMA. Chore dzieci przeżyły bez potrzeby wdrożenia przewlekłej wentylacji. Średni wiek uczestników badania wynosi prawie trzy lata. Nieleczeni pacjenci z SMA typu 1 nigdy nie dożywają drugich urodzin bez konieczności stosowania przewlekłej wentylacji. Jakie są jeszcze efekty leku? 100 proc. niemowląt samodzielnie siada w porównaniu do pacjentów z SMA typu 1, którzy w przebiegu naturalnej historii tej choroby nigdy nie byliby do tego zdolni.
88 proc. niemowląt samodzielnie chodzi, przy czym większość z nich uzyskuje tę umiejętność w typowym dla niemowlęcia okresie. W naturalnej historii SMA pacjenci z SMA typu 1 lub typu 2 nigdy nie są w stanie samodzielnie się przemieszczać.
