Pierwotna małopłytkowość immunologiczna u dzieci – analiza wyników leczenia w jednym ośrodku

Wstęp
Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (primary immune thrombocytopenia – ITP) występuje z częstością 4/100 000 dzieci rocznie i charakteryzuje się izolowanym zmniejszeniem liczby trombocytów poniżej 100 × 109/l z zaburzeniami lub bez zaburzeń w układzie hemostazy.

Cel pracy
Ocena efektu leczenia pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP) u dzieci hospitalizowanych w jednym ośrodku w latach 2003–2015.

Materiał i metody
Badaniem objęto 138 pacjentów: 73 chłopców i 65 dziewczynek w wieku pomiędzy 2. tygodniem życia a 17 lat i 5 miesięcy (mediana wieku 6 lat i 8 miesięcy) hospitalizowanych z powodu ITP. Analizie poddano wynik morfologii krwi przy przyjęciu dziecka oraz po zakończeniu leczenia. Odpowiedź na leczenie oceniano jako remisję całkowitą (CR), jeżeli w ostatnim badaniu morfologii krwi liczba trombocytów wynosiła > 100 × 109/l. Za remisję częściową (PR) uznano wzrost liczby trombocytów w porównaniu z liczbą przy pierwszym badaniu morfologicznym.

Wyniki
W analizowanej grupie pacjentów odpowiedź całkowitą lub częściową uzyskano we wszystkich przypadkach. Najwyższy odsetek remisji w całej analizowanej grupie uzyskano po włączeniu sterydów, różnica ta nie była jednak istotna statystycznie. Pozostałe metody leczenia (dożylne immunoglobuliny, leczenie skojarzone lub obserwacja bez leczenia) w naszej grupie dały porównywalne wyniki.

Wnioski
Wyniki leczenia pierwotnej małopłytkowości immunologicznej są dobre i większość pacjentów może uzyskać całkowitą remisję choroby. Terapia steroidami i immunoglobulinami ma podobną skuteczność, w związku z tym wybierając metodę leczenia, klinicyści kierują się potencjalnymi działaniami niepożądanymi i wiekiem dziecka.



Introduction
Primary immune thrombocytopaenia (ITP) occurs at a rate of 4/100,000 children per year and is characterised by an isolated decrease in thrombocyte counts below 100 × 10⁹/l with or without haemostatic disorder.

Aim of the study
The aim of the study is to evaluate the effect of treatment of primary immune thrombocytopaenia (ITP) in children hospitalised in a single centre in the years 2003–2015.

Material and methods
The study covered 138 patients: 73 boys and 65 girls aged between two weeks and 17 years 5 months (median age 6 years 8 months) hospitalised due to ITP. We analysed the blood morphology at admission and after treatment. We evaluated the response to treatment as complete remission (CR) if the number of thrombocytes in the last blood count was > 100 × 10⁹/l. For partial remission (PR) we considered an increase in the number of thrombocytes compared to the number at the first morphological examination.

Results
In the analysed group of patients, complete or partial response was obtained in all cases. The highest percentage of remission in the whole group was seen after the steroid treatment, but this difference was not statistically significant. Other treatments (intravenous immunoglobulins, combination therapy, or watch-and-wait strategy) in our group had comparable results.

Conclusions
The results of primary immune thrombocytopaenia treatment are good, and most patients can have complete remission of the disease. Glucocorticoids and immunoglobulin therapy has similar efficacy; therefore, when choosing the method of treatment, clinicians are guided by the potential side effects and the age of the child.