Pierwotna odpowiedź dzieci z SNP na leczenie jako czynnik predykcyjny długoterminowej skuteczności terapii

Wstęp
Standardem leczenia niskorosłości spowodowanej somatotropinową niedoczynnością przysadki (SNP) jest rekombinowany ludzki hormon wzrostu (rhGH). Mimo stosowania terapii, znaczna część pacjentów nie osiąga satysfakcjonujących wyników leczenia.

Cel pracy
Ocena wpływu wzrastania pacjentów w pierwszym roku leczenia rhGH na długoterminowe wyniki terapii.

Materiał i metody
165 niskorosłych dzieci (średnia wieku 10,72 ±3,33 roku; 63% chłopców), u których zdiagnozowano SNP, leczonych rhGH przez co najmniej rok (średni czas obserwacji 4,32 ±1,80 roku). Pacjentów podzielono na 2 grupy w zależności od tempa wzrastania standaryzowanego do wieku i płci (współczynnik odchylenia standardowego – SDS) w pierwszym roku leczenia: grupa z zadowalającą pierwotną odpowiedzą (GR – good responders) i z niezadowalającą pierwotną odpowiedzią (PR – poor responders). W odstępach rocznych oceniano wiek kostny, wzrost, masę ciała, stężenie insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 i dawkę rhGH.

Wyniki
W grupie GR średnie tempo wzrastania (standaryzowanego do wieku i płci) do 5 lat obserwacji wyniosło 1,19 ±0,41 SDS/rok, a w grupie PR 0,59 ±0,38 SDS/rok. Różnice były istotne statystycznie (p < 0,05).

Wnioski
Pierwotna odpowiedź na leczenie rhGH u dzieci z SNP wydaje się dobrym prognostykiem długoterminowych wyników terapii.



Introduction
Short stature in growth hormone deficiency (GHD) can be treated with recombinant human growth hormone (rhGH), which is proven to be both safe and effective. However, a considerable number of patients does not achieve satisfying therapy outcomes.

Aim of the study
To evaluate the predictive effect of height increase in the first year of rhGH treatment on long-term therapy outcomes.

Material and methods
165 short-stature children (mean age 10.72 ±3.33 years; 63% males), diagnosed with GHD, treated with rhGH for at least one year (mean follow-up 4.32 ±1.80 years), divided into 2 groups according to the change in height standard deviation score (SDS) after the first year of rhGH treatment: good responders (GR) and poor responders (PR). Then, in one-year intervals, patient's chronological age, bone age, height, weight, insulin-like growth factor level, and rhGH dose were all assessed.

Results
In the GR group, mean height velocity SDS up to five years of observation was 1.19 ±0.41/year and in the PR group 0.59 ±0.38/year. The differences were statistically significant (p < 0.05).

Conclusions
The primary response to the rhGH treatment in GHD children seems to be a good predictor for long-term therapy outcomes.