Pozarejestracyjne zastosowanie leków w opiece paliatywnej w Polsce

Wstęp
Pozarejestracyjne zastosowanie leku ma miejsce wówczas, gdy podawany jest on we wskazaniach, dawkach, formach, drogami podania oraz w grupach pacjentów niewymienionych w charakterystyce produktu leczniczego lub pomimo przeciwwskazań.

Cel pracy
Prowadzenie badań klinicznych w populacji pacjentów objętych opieką paliatywną z przyczyn etycznych jest znacznie ograniczone, a wręcz niemożliwe, wobec czego dość często wprowadza się leki, opierając się na doświadczeniu klinicysty, powszechnej praktyce lub utartej opinii. Pozarejestracyjne zastosowanie leku może nie przynosić pożądanych efektów, a nawet szkodzić.

Materiał i metody
W badaniu zebrano 304 doniesienia o możliwym pozarejestracyjnym zastosowaniu leków w Polsce. Po odrzuceniu doniesień błędnych, powtarzających się lub nieuzasadnionych ostatecznie zostało 86 procedur poza wskazaniami u dorosłych w opiece paliatywnej, dla których dokonano przeglądu piśmiennictwa oraz które poddano ocenie przez zespół ekspertów.

Wyniki
Eksperci potwierdzili stosowanie w swojej praktyce w dwóch trzecich przypadków tych procedur, a w 37,1% – często lub bardzo często. Dziewięć spośród nich specjaliści ocenili jako procedury niezbędne, niemające alternatywy. W ten sposób powstała lista zastosowań pozarejestracyjnych ze sformułowanym zaleceniem, kategorią niezbędności, jakością dowodów oraz stopniem rekomendacji. Częste stosowanie leków poza zarejestrowanymi wskazaniami w opiece paliatywnej wynika z braku innych opcji, a także rozdźwięku pomiędzy praktyką kliniczną, brakiem danych klinicznych oraz treścią charakterystyk produktów leczniczych.

Wnioski
Potrzebne są zmiany prawne w odniesieniu do stosowania leków na podstawie zaleceń klinicznych, a w szczególności procedur niezbędnych i niemających alternatywy.



Introduction
Off-label drug use is when a drug is used in indications, doses, forms, routes of administration, and in groups of patients not mentioned in the summary of product characteristics, or despite contraindications.

Aim
Research in the population of palliative care patients, for ethical reasons, is significantly limited, and even impossible, so drug use is often based on the clinician’s experience, predominant practice, or prevailing opinion. Off-label drug use may not bring the desired results, or may even harm the patient.

Material and methods
In this study, 304 reports on possible off-label use of medicines in Poland were collected. After rejecting erroneous, repetitive, or unfounded cases, 86 cases of off-label drug use in adults in palliative care were finally obtained for which the literature was reviewed and which were evaluated by a team of experts. Experts admitted to off-label use in two-thirds of the presented cases, and 37.1% of them – often or very often.

Results
Experts assessed nine of them as “necessary – no alternative” procedures. In this way, a list of off-label drug uses was created with the formulated recommendation, category of the necessity, level of evidence, and grade of recommendation. Frequent off-label drug use in palliative care results from the lack of alternative options, as well as the gap between clinical practice, the lack of clinical data, and the content of the summaries of product characteristics.

Conclusions
Legal changes are needed for the use of medicines based on clinical recommendations, in particular for procedures that are necessary and have no alternatives.