Skuteczność, aspekty ekonomiczne i bezpieczeństwo terapii hormonem wzrostu w dawkach promujących wzrastanie u pacjentów z izolowaną somatotropinową niedoczynnością przysadki w końcowej fazie leczenia przed uzyskaniem wzrostu końcowego. Czy należy zmodyfikować kryteria zakończenia terapii?

Wstęp
Obok promocji wzrastania hormon wzrostu (GH) wykazuje istotne działania metaboliczne. Pacjenci z ciężkim niedoborem GH (GHD) powinni być leczeni GH przez całe życie. Obecne kryteria zakończenia terapii promującej wzrastanie w Polsce różnią się od najnowszych rekomendacji.

Cel pracy
Ocena skuteczności, kosztów i bezpieczeństwa terapii GH promującej wzrastanie po osiągnięciu tzw. near-final height (near-FH) u pacjentów z izolowanym GHD oraz częstości występowania trwałego GHD po zakończeniu leczenia.

Materiał i metody
160 dzieci z izolowanym GHD (wzrost < 3. centyla, wydzielanie GH < 10.0 µg/l), kontynuujących terapię GH w celu promocji wzrastania po osiągnięciu near-FH (tempo wrastania <  2,5 cm/rok, wiek kostny ≥ 16 lat u chłopców i ≥ 14 lat u dziewcząt). Końcowymi punktami klinicznymi były: całkowity przyrost wzrostu po osiągnięciu near-FH, dawka GH – skumulowana i przeliczona w odniesieniu do uzyskania dodatkowego 1,0 cm wzrostu, liczba iniekcji, częstość podwyższonych stężeń IGF-1 (IGF-1 SDS > 2,0) w momencie osiągnięcia near-FH i częstość ciężkiego GHD podczas retestingu (wykonanego u 62 pacjentów).

Wyniki
Całkowity przyrost wzrostu po uzyskaniu near-FH wynosił 1,1 ±0,8 cm u chłopców i 1,0 ±0,8 cm u dziewcząt. Uzyskanie przyrostu wzrostu o 1,0 cm wymagało podania średnio 487 mg GH w 264 iniekcjach. Stężenia IGF-1 w momencie osiągnięcia near-FH były podwyższone u 39 pacjentów, ale nie obserwowano działań niepożądanych terapii. Podczas retestingu u żadnego z pacjentów nie stwierdzono wydzielania GH < 3,0 µg/l, podczas gdy u 37 (60%) uzyskano wyrzut GH > 10,0 µg/l.

Wnioski
Kontynuacja terapii GH w dawkach promujących wzrastanie u pacjentów z izolowanym GHD po spełnieniu kryteriów near-FH nie wydaje się uzasadniona.



Introduction
Apart from growth promotion, growth hormone (GH) has important metabolic effects. Patients with severe GH deficiency (GHD) should be treated with GH throughout life. Current criteria for growth promoting therapy withdrawal in Poland differ from the latest recommendations.

Aim of the study
To assess cost-effectiveness and safety of continuation of GH therapy in growth promoting doses in patients with isolated GHD after the attainment of near-final height (near-FH) and the incidence of persistent GHD after the therapy withdrawal.

Material and methods
160 children with isolated GHD (height < 3 centile, GH peak < 10.0 µg/l), who continued GH therapy for growth promotion after the attainment of near-FH (height velocity < 2.5 cm/year, bone age ≥ 16 years in boys, ≥ 14 years in girls). Clinical endpoints were: absolute height gain after near-FH, GH dose – cumulative and recalculated for additional 1.0 cm of height, number of injections, incidence of increased IGF-1 concentrations (IGF-1 SDS > 2.0) at near-FH and incidence of severe GHD in retesting (performed in 62 patients).

Results
Height gain after near-FH was 1.1 ±0.8 cm in boys and 1.0 ±0.8 in girls. Increase of height by 1.0 cm required on average 487 mg of GH (264 injections). IGF-1 concentrations at near-FH were increased in 39 patients, with no clinical side effects. None of the patients retested had GH peak < 3.0 µg/l, while 37 (60%) had GH peak > 10.0 µg/l.

Conclusions
There is no rationale to continue GH therapy in growth promoting doses in the patients with isolated GHD after fulfilling the criteria of near-FH.