Terapia oparta na DNA - lek sierocy w przypadku nawracającej brodawczakowatości układu oddechowego

Nawracająca brodawczakowatość dróg oddechowych (RRP) charakteryzuje się małymi, niezłośliwymi brodawczakami, które prowadzą do zagrażających życiu niedrożności dróg oddechowych.

Obecnie realizowane jest wieloośrodkowe badanie fazy 1/2, obejmujące 63 pacjentów z USA, którego celem jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i immunogenności INO-3107 u dorosłych pacjentów z RRP, związanej z HPV 6 i / lub 11, którzy wymagali co najmniej przez ostatnie trzy lata chirurgicznego usunięcia brodawczaków.

Według artykułu opublikowanego w czasopiśmie Vaccines, leczenie immunoterapią pozwoliło jednemu pacjentowi opóźnić operację o ponad 1,5 roku, a drugiemu pozostać bez operacji przez ponad 2,5 roku. Przed interwencją obaj pacjenci musieli poddawać się operacji usunięcia guzów.

Według naukowców oznaczenie leku sierocego dla INO-3107 jest kluczowym etapem w rozwoju leku Inovio DNA, która doprowadza do wyniszczenia organizmu. Zapotrzebowanie na lek jest bardzo duże, dlatego w dalszym ciągu badacze poszukują rozwiązania na tę wyjątkowo rzadką chorobę.