Terapia rekombinowanym hormonem wzrostu dzieci z częściowym jego niedoborem. Czy kwalifikujemy do leczenia właściwych pacjentów?

Wprowadzenie
Rozpoznanie niedoboru hormonu wzrostu (GH) u dzieci niskorosłych, których wzrost mieści się poniżej 2 SD dla normy populacyjnej, oparte jest na wartości stężenia GH w testach stymulacyjnych. Wartość krytyczna GH w testach jest arbitralnie przyjęta i różni się między ośrodkami badawczymi. Wskazania do leczenia rekombinowanym hormonem wzrostu (rGH) u dzieci ze stężeniem GH w teście pomiędzy 5 a 10 ng/ml (pGHD) są nadal dyskusyjne.

Cel pracy
Porównanie efektów leczenia rGH dzieci z pGHD w odniesieniu do grupy kontrolnej złożonej z dzieci z idiopatyczną niskorosłością (ISS), nieleczonych rGH.

Materiał i metody
Grupę badaną stanowiło 54 dzieci w średnim wieku 13,5 roku (SD 2,36) ze zdiagnozowanym częściowym niedoborem hormonu wzrostu leczonych rGH. Grupę kontrolną stanowiło 32 dzieci z ISS nieleczonych rGH dobranych pod względem płci i wieku.

Wyniki
Średni wzrost ostateczny dzieci z obu grup mieścił się w granicach normy populacyjnej. Średni przyrost wzrostu różnił się istotnie pomiędzy grupami: 1,3 SD (p < 0,001) dla grupy badanej w porównaniu z 1,02 SD (p < 0,001) dla grupy kontrolnej. Różnica ta była istotna statystycznie (p < 0,05). Po wyłączeniu grupy dzieci z rodzinnym niskim wzrostem (FSS) przyrost wzrostu był odpowiednio na poziomie 1,41 SD ±0,67 dla grupy badanej i 1,22 SD ±0,77 dla grupy kontrolnej. Różnica ta nie była istotna statystycznie.

Wnioski
Wyniki badania nie wskazują na korzystny efekt leczenia rGH dzieci z pGH w porównaniu z dziećmi z ISS. Wskazane jest więc ustalenie innych kryteriów niż wyrzut GH w testach stymulacyjnych kwalifikowania do terapii hormonalnej dzieci z częściowym niedoborem GH.



Introduction
Diagnosis of growth hormone deficiency (GHD) in children with short stature, whose height is below –2SD for the population norm, is based on the assessment of growth hormone (GH) peaks in stimulation tests. However, cut-off values for GH secretion are arbitrary and vary in different centres. Indications for recombinant GH therapy remain disputable in children with GH concentrations between 5 and 10 ng/ml (pGHD).

Aim of the study
The aim of our study was to assess the effects of rhGH therapy in children with transient pGHD deficiency compared to untreated children with idiopathic short stature (ISS).

Material and methods
The study group comprised 54 patients at the mean age of 13.5 (SD 2.36) years, who were diagnosed as pGHD and treated with rhGH. The control group comprised 32 subjects with ISS matched for sex and age, untreated with rhGH.

Results
Mean final height was within the normal range for population norms in both groups. The average height gain was statistically significant at –1.3 SD (p < 0.001) for the study group and –1.02 SD (p ≤ 0.001) for the control group. However after exclusion of children with familial short stature (FSS) the height gains were, respectively, 1.41 SD ±0.67 for the study group and 1.22 SD ±0.77 for the control group, without statistical significance.

Conclusions
The results of our study did not show beneficial effects of rhGH treatment in children with pGHD as compared to untreated ISS subjects. Therefore, it is necessary to determine criteria other than arbitrarily established GH concentration for starting rhGH treatment in children with pGHD.