Wyścig z czasem w ostrych białaczkach
Autor: Iwona Kazimierska
Data: 26.10.2020
| Tagi: | ostra białaczka szpikowa, ostra białaczka limfoblastyczna, Wiesław Jędrzejczak, Joanna Góra-Tybor, inotuzumab ozogamycyny, gemtuzumab ozogamycyny |
Ostra białaczka szpikowa i ostra białaczka limfoblastyczna to jedne z najbardziej agresywnych nowotworów. Ponieważ mają one szybki i gwałtowny przebieg, w tych nowotworach szczególnie liczby się jak najwcześniej podjęte właściwe leczenie. Chorzy na białaczkę to osoby, które mają priorytet w ośrodkach hematologicznych, jeśli chodzi o przyjęcie do szpitala – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak.
Ratunkiem dla tych chorych jest przeszczepienie szpiku, ale dla wielu z nich, wciąż nie ma w Polsce refundowanych leków, które pozwolą im doczekać do przeszczepienia. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL, acute lymphoblastic leukemia) nieleczona zabija w ciągu zaledwie kliku tygodni. Ostra białaczka szpikowa (AML, acute myeloid leukemia) jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów krwi. Nierozpoznana w porę i nieleczona może doprowadzić do śmierci w 2-3 miesiące.
Diagnostyka musi odbywać się szybko
Ostre białaczki to w hematologii stany naglący, które wymagają bardzo szybkiej diagnostyki i jak najszybszego wdrożenia leczenia. Mało jest takich chorób, w których czas jest tak istotny jak w tym przypadku – mówi dr hab. n. med. Joanna Góra-Tybor z Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Ostra białaczka przeważnie objawia się gorączką związaną z ciężką infekcją, może również objawiać się krwawieniem z powodu małopłytkowości, znacznym osłabieniem, którego przyczyną jest niedokrwistość. Na ogół pacjenci z tych powodów trafiają do lekarza pierwszego kontaktu. – Teraz w dobie pandemii ten kontakt jest utrudniony, ale chcę podkreślić, żeby nie lekceważyć takich objawów jak przedłużająca się infekcja, gorączka niewyjaśnionego pochodzenia, objawy skazy krwotocznej, żeby starać się jak najszybciej wykonać morfologię krwi – radzi dr hab. Joanna Góra-Tybor.
Ekspertka dodaje, że jeśli chodzi o funkcjonowanie oddziałów hematologicznych to poza okresowymi przestojami w pracy związanymi z podejrzeniem u któregoś z pacjentów czy personelu zakażenia wirusem SARS-CoV-2, starają się one pracować pełną parą. – Żaden oddział hematologii nie odmówi przyjęcia chorego z ostrą białaczką. Jeśli już trafi on na oddział, diagnostyka musi odbywać się szybko i tak rzeczywiście jest – pobranie szpiku, badania cytogenetyczne, molekularne, odróżnienie rodzaju białaczki i jak najszybsze wdrożenie chemioterapii, bo chemioterapia wciąż jest podstawą leczenia w ostrych białaczkach. W ten sposób pacjent jest przygotowany do przeszczepienia szpiku – wyjaśnia dr hab. Joanna Góra-Tybor.
– We wszystkich zaleceniach chorzy na białaczkę to osoby, które mają priorytet w ośrodkach hematologicznych, jeśli chodzi o przyjęcie do szpitala – dodaje prof. Wiesław Jędrzejczak z Kliniki Chorób Wewnętrznych Hematologii i Onkologii Uniwersytetu Medycznego w Warszawie.
Chemioterapia i leczenie celowane
Są dwie ścieżki leczenia tych chorych. Jedna to dążenie do tego, żeby chorego wyleczyć za pomocą przeszczepienia szpiku. Drugą stosuje się, gdy nie można wykonać przeszczepienia, żeby chorego wyleczyć. Należy wtedy zmierzać do tego, aby maksymalnie wydłużyć mu życie. Wybór jest zależny przede wszystkim od wieku pacjenta i schorzeń towarzyszących.
– Jeżeli chory nie ma szansy na przeżycie przeszczepienia komórek krwiotwórczych, nasze postępowanie sprowadza się do walki o wydłużenie życia w maksymalnie dobrym komforcie. Czasami udaje się je przedłużyć o wiele lat. Zwłaszcza dzięki leczeniu inhibitorami kinazy tyrozynowej – mówi prof. Jedrzejczak.
Profesor wyjaśnia, że ostra białaczka szpikowa i ostra białaczka limfoblastyczna to nie jest jedna choroba. Obie mają co najmniej kilkanaście podrodzajów i każdy z nich wymaga często odmiennego postępowania, jeśli chodzi o leczenie przygotowujące do przeszczepienia komórek krwiotwórczych. - Tym wstępnym krokiem jest chemioterapia i ewentualnie leczenie celowane. Żeby można było wykonać przeszczepienie, trzeba wcześniej uzyskać całkowitą remisję białaczki. Bez niej przeszczepienie ma stosunkowo niewielką skuteczność, a dużą toksyczność. Chodzi o to, aby odsetek chorych obecnie między 30 a 50 proc., których jesteśmy w stanie wyleczyć, zwiększył się. Do tego są potrzebne leki celowane – wyjaśnia prof. Jędrzejczak.
Leczenie celowane nie jest dostępne w każdym z podrodzajów, dlatego tak istotne jest, aby był zapewniony dostęp dla tych pacjentów, dla których takie leczenie jest już opracowane. Prof. Jędrzejczak zaznaczył, że z reguły leczenie dotyczy stosunkowo niewielkiej grupy chorych, więc skutki finansowe dla systemu wcale nie byłyby duże.
– W ostatnich latach pojawiło się kilka nowych leków, m.in. przeciwciała monoklonalne. Mają za zadanie doprowadzić cząsteczkę cytostatyku do komórki. Dzięki temu lek działa bardziej precyzyjnie, a to zwiększa szanse pacjenta na przeżycie i uzyskanie dłuższej remisji. To leczenie, które ma opanować chorobę resztkową albo umożliwić uzyskanie remisji całkowitej, a więc i przeszczep komórek krwiotwórczych – mówi prof. Jędrzejczak.
Pacjenci czekają na refundację
W Polsce w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej refundowany jest blinatumomab dla pewnych grup pacjentów. Pacjenci czekają teraz na refundację drugiego przeciwciała, którym jest inotuzumab ozogamycyny. Są to ci, którzy nie odpowiadają na leczenie refundowanym lekiem. Szansą na doczekanie przeszczepienia szpiku jest dla nich właśnie inotuzumab ozogamycyny. - Obydwa leki są równie skuteczne, ale ze względu na różny profil toksyczności są dla trochę innych chorych przeznaczone, więc byłoby idealnie, gdybyśmy mieli dostęp i do jednego, i do drugiego – podsumowuje prof. Jędrzejczak.
Chorzy na ostrą białaczkę szpikową też czekają na „swój” lek. W ich przypadku jest to gemtuzumab ozogamycyny. Chemioterapia ma przygotować ich do przeszczepienia szpiku, ale u 20-40 proc. nie dochodzi do remisji po pierwszym cyklu intensywnej chemii. Gemtuzumab ozogamycyny może tę oporność na chemioterapię przełamać.
Diagnostyka musi odbywać się szybko
Ostre białaczki to w hematologii stany naglący, które wymagają bardzo szybkiej diagnostyki i jak najszybszego wdrożenia leczenia. Mało jest takich chorób, w których czas jest tak istotny jak w tym przypadku – mówi dr hab. n. med. Joanna Góra-Tybor z Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Ostra białaczka przeważnie objawia się gorączką związaną z ciężką infekcją, może również objawiać się krwawieniem z powodu małopłytkowości, znacznym osłabieniem, którego przyczyną jest niedokrwistość. Na ogół pacjenci z tych powodów trafiają do lekarza pierwszego kontaktu. – Teraz w dobie pandemii ten kontakt jest utrudniony, ale chcę podkreślić, żeby nie lekceważyć takich objawów jak przedłużająca się infekcja, gorączka niewyjaśnionego pochodzenia, objawy skazy krwotocznej, żeby starać się jak najszybciej wykonać morfologię krwi – radzi dr hab. Joanna Góra-Tybor.
Ekspertka dodaje, że jeśli chodzi o funkcjonowanie oddziałów hematologicznych to poza okresowymi przestojami w pracy związanymi z podejrzeniem u któregoś z pacjentów czy personelu zakażenia wirusem SARS-CoV-2, starają się one pracować pełną parą. – Żaden oddział hematologii nie odmówi przyjęcia chorego z ostrą białaczką. Jeśli już trafi on na oddział, diagnostyka musi odbywać się szybko i tak rzeczywiście jest – pobranie szpiku, badania cytogenetyczne, molekularne, odróżnienie rodzaju białaczki i jak najszybsze wdrożenie chemioterapii, bo chemioterapia wciąż jest podstawą leczenia w ostrych białaczkach. W ten sposób pacjent jest przygotowany do przeszczepienia szpiku – wyjaśnia dr hab. Joanna Góra-Tybor.
– We wszystkich zaleceniach chorzy na białaczkę to osoby, które mają priorytet w ośrodkach hematologicznych, jeśli chodzi o przyjęcie do szpitala – dodaje prof. Wiesław Jędrzejczak z Kliniki Chorób Wewnętrznych Hematologii i Onkologii Uniwersytetu Medycznego w Warszawie.
Chemioterapia i leczenie celowane
Są dwie ścieżki leczenia tych chorych. Jedna to dążenie do tego, żeby chorego wyleczyć za pomocą przeszczepienia szpiku. Drugą stosuje się, gdy nie można wykonać przeszczepienia, żeby chorego wyleczyć. Należy wtedy zmierzać do tego, aby maksymalnie wydłużyć mu życie. Wybór jest zależny przede wszystkim od wieku pacjenta i schorzeń towarzyszących.
– Jeżeli chory nie ma szansy na przeżycie przeszczepienia komórek krwiotwórczych, nasze postępowanie sprowadza się do walki o wydłużenie życia w maksymalnie dobrym komforcie. Czasami udaje się je przedłużyć o wiele lat. Zwłaszcza dzięki leczeniu inhibitorami kinazy tyrozynowej – mówi prof. Jedrzejczak.
Profesor wyjaśnia, że ostra białaczka szpikowa i ostra białaczka limfoblastyczna to nie jest jedna choroba. Obie mają co najmniej kilkanaście podrodzajów i każdy z nich wymaga często odmiennego postępowania, jeśli chodzi o leczenie przygotowujące do przeszczepienia komórek krwiotwórczych. - Tym wstępnym krokiem jest chemioterapia i ewentualnie leczenie celowane. Żeby można było wykonać przeszczepienie, trzeba wcześniej uzyskać całkowitą remisję białaczki. Bez niej przeszczepienie ma stosunkowo niewielką skuteczność, a dużą toksyczność. Chodzi o to, aby odsetek chorych obecnie między 30 a 50 proc., których jesteśmy w stanie wyleczyć, zwiększył się. Do tego są potrzebne leki celowane – wyjaśnia prof. Jędrzejczak.
Leczenie celowane nie jest dostępne w każdym z podrodzajów, dlatego tak istotne jest, aby był zapewniony dostęp dla tych pacjentów, dla których takie leczenie jest już opracowane. Prof. Jędrzejczak zaznaczył, że z reguły leczenie dotyczy stosunkowo niewielkiej grupy chorych, więc skutki finansowe dla systemu wcale nie byłyby duże.
– W ostatnich latach pojawiło się kilka nowych leków, m.in. przeciwciała monoklonalne. Mają za zadanie doprowadzić cząsteczkę cytostatyku do komórki. Dzięki temu lek działa bardziej precyzyjnie, a to zwiększa szanse pacjenta na przeżycie i uzyskanie dłuższej remisji. To leczenie, które ma opanować chorobę resztkową albo umożliwić uzyskanie remisji całkowitej, a więc i przeszczep komórek krwiotwórczych – mówi prof. Jędrzejczak.
Pacjenci czekają na refundację
W Polsce w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej refundowany jest blinatumomab dla pewnych grup pacjentów. Pacjenci czekają teraz na refundację drugiego przeciwciała, którym jest inotuzumab ozogamycyny. Są to ci, którzy nie odpowiadają na leczenie refundowanym lekiem. Szansą na doczekanie przeszczepienia szpiku jest dla nich właśnie inotuzumab ozogamycyny. - Obydwa leki są równie skuteczne, ale ze względu na różny profil toksyczności są dla trochę innych chorych przeznaczone, więc byłoby idealnie, gdybyśmy mieli dostęp i do jednego, i do drugiego – podsumowuje prof. Jędrzejczak.
Chorzy na ostrą białaczkę szpikową też czekają na „swój” lek. W ich przypadku jest to gemtuzumab ozogamycyny. Chemioterapia ma przygotować ich do przeszczepienia szpiku, ale u 20-40 proc. nie dochodzi do remisji po pierwszym cyklu intensywnej chemii. Gemtuzumab ozogamycyny może tę oporność na chemioterapię przełamać.
