123Rf
Biologiczny lek dla najmłodszych na szybkiej ścieżce FDA
Redaktor: Iwona Konarska
Data: 15.02.2022
Źródło: https://www.medscape.com/viewarticle/968314?src=
| Tagi: | dupilumab, atopowe zapalenie skóry, dzieci |
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała dupilumab w zastosowaniach dla najmłodszych dzieci.
Akceptacji dokonano na podstawie tzw. sBLA (supplemental Biologics License Application), czyli dodatkowej licencji biologicznej dla szybkiej ścieżki testów terapeutyku.
Jeśli badania zostaną ukończone pomyślnie, jeszcze w tym roku dupilumab otrzyma akceptację dla wskazań stosowania w atopowym zapaleniu skóry o nasileniu od średniego do ciężkiego dla dzieci w wieku od 6 miesięcy do 5 lat. Będzie to wtedy pierwszy lek biologiczny podawany dzieciom ze średnim nasileniem objawów atopowego zapalenia skóry.
Proponowany model terapeutyczny to terapia uzupełniająca, w przypadku jeśli zawiodą leki pierwszego wyboru, ich działanie będzie zbyt słabe lub zaistnieją przeciwwskazania do zastosowania. Warto dodać, że FDA już zaaprobowała w 2016 roku dupilumab jako terapię drugiego wyboru w ciężkich i bardzo ciężkich przypadkach atopowego zapalenia skóry u dzieci w wieku od 6 miesięcy do 11 lat.
Atopowe zapalenie skóry o nasileniu od średniego do ciężkiego daje pierwsze objawy u 85–95 proc. pacjentów przed ukończeniem 5. roku życia. Schorzenie postępuje w miarę rozwoju dziecka, znacząco negatywnie wpływając na jego codzienne funkcjonowanie i jakość życia.
sBLA, na podstawie której FDA skierowała dupilumab na szybką ścieżkę badawczą, bazuje na wynikach badań III fazy klinicznej, w których podawano lek 162 dzieciom w wieku od 6 miesięcy do 5 lat jako lek uzupełniający do leku pierwszego wyboru, którym były kortykosteroidy.
Efektem takiej kombinowanej terapii było znaczące cofnięcie objawów skórnych oraz redukcja ciężkości objawów ogólnych w ciągu 16 tygodni w porównaniu z zastosowaną wcześniej terapią lekami sierocymi. Według danych 28 proc. dzieci w randomizowanym teście z zastosowaniem dupilumabu osiągnęło znaczącą poprawę stanu skóry, w porównaniu z 4 proc. po terapii lekami sierocymi. Dawkę dla dzieci o wadze od 5 kg do 15 kg stanowiło 200 mg terapeutyku, zaś dla dzieci od 15 kg do 30 kg – 300 mg.
Okres podawania wynosił cztery tygodnie. Nie zanotowano działań niepożądanych innych niż w zastosowaniach do przypadków ciężkiego atopowego zapalenia skóry u dzieci, gdzie zdarzały się infekcje opryszczki i zapalenia spojówek.
FDA wyda decyzję o dopuszczeniu dupilumabu 9 czerwca br.
Opracowanie: Marek Meissner
Jeśli badania zostaną ukończone pomyślnie, jeszcze w tym roku dupilumab otrzyma akceptację dla wskazań stosowania w atopowym zapaleniu skóry o nasileniu od średniego do ciężkiego dla dzieci w wieku od 6 miesięcy do 5 lat. Będzie to wtedy pierwszy lek biologiczny podawany dzieciom ze średnim nasileniem objawów atopowego zapalenia skóry.
Proponowany model terapeutyczny to terapia uzupełniająca, w przypadku jeśli zawiodą leki pierwszego wyboru, ich działanie będzie zbyt słabe lub zaistnieją przeciwwskazania do zastosowania. Warto dodać, że FDA już zaaprobowała w 2016 roku dupilumab jako terapię drugiego wyboru w ciężkich i bardzo ciężkich przypadkach atopowego zapalenia skóry u dzieci w wieku od 6 miesięcy do 11 lat.
Atopowe zapalenie skóry o nasileniu od średniego do ciężkiego daje pierwsze objawy u 85–95 proc. pacjentów przed ukończeniem 5. roku życia. Schorzenie postępuje w miarę rozwoju dziecka, znacząco negatywnie wpływając na jego codzienne funkcjonowanie i jakość życia.
sBLA, na podstawie której FDA skierowała dupilumab na szybką ścieżkę badawczą, bazuje na wynikach badań III fazy klinicznej, w których podawano lek 162 dzieciom w wieku od 6 miesięcy do 5 lat jako lek uzupełniający do leku pierwszego wyboru, którym były kortykosteroidy.
Efektem takiej kombinowanej terapii było znaczące cofnięcie objawów skórnych oraz redukcja ciężkości objawów ogólnych w ciągu 16 tygodni w porównaniu z zastosowaną wcześniej terapią lekami sierocymi. Według danych 28 proc. dzieci w randomizowanym teście z zastosowaniem dupilumabu osiągnęło znaczącą poprawę stanu skóry, w porównaniu z 4 proc. po terapii lekami sierocymi. Dawkę dla dzieci o wadze od 5 kg do 15 kg stanowiło 200 mg terapeutyku, zaś dla dzieci od 15 kg do 30 kg – 300 mg.
Okres podawania wynosił cztery tygodnie. Nie zanotowano działań niepożądanych innych niż w zastosowaniach do przypadków ciężkiego atopowego zapalenia skóry u dzieci, gdzie zdarzały się infekcje opryszczki i zapalenia spojówek.
FDA wyda decyzję o dopuszczeniu dupilumabu 9 czerwca br.
Opracowanie: Marek Meissner
