Doustny inhibitor JAK w leczeniu łysienia plackowatego przechodzi do fazy 3
| Tagi: | łysienie plackowate, JAK1/2, CTP-543 |
W rozszerzonym badaniu otwartym obejmującym trzy 24-tygodniowe randomizowane badania fazy 2 oceniano skuteczność i tolerancję stosowania doustnego selektywnego inhibitora kinazy janusowej 1 i 2 w leczeniu łysienia plackowatego. Doktor James V. Cassella Cassella, dyrektor ds. Rozwoju w Concert Pharmaceuticals of Lexington zrelacjonował wyniki podczas corocznego wirtualnego kongresu Europejskiej Akademii Dermatologii i Wenerologii, w 2020 roku.
Badany lek, znany na razie jako CTP-543, to forma selektywnego inhibitora JAK1/2 ruksolitynibu. CTP-543 został zaprojektowany do leczenia łysienia plackowatego, przewlekłej choroby autoimmunologicznej, dla której nie istnieje terapia zatwierdzona przez FDA. Cassella scharakteryzował łysienie plackowate jako „wyniszczającą i źle leczoną” chorobę autoimmunologiczną, która dotyka mężczyzn, kobiety i dzieci w każdym wieku, a jej ryzyko to około 2%.
Mediana wieku uczestników badania wynosiła 30 lat a średni czas trwania choroby wynosił 3-4 lata. Dwie trzecie to kobiety, ponad trzy czwarte stanowiły osoby rasy białej. Spośród 152 pacjentów, którzy zostali zakwalifikowani do badania trwającego 108 tygodni, w momencie prezentacji 130 ukończyło co najmniej rok stosowania CTP-543. Zdecydowana większość uczestników przyjmowała 12 mg dwa razy dziennie. W 24. tygodniu wskaźniki SALT (Severity of Alopecia Areata Tool) spadły o ponad 50% w porównaniu z wartością wyjściową, ze średnim wynikiem około 40. Ten poziom skuteczności utrzymywał się przez pierwsze 6 miesięcy u dwóch trzecich uczestników, podczas gdy jedna trzecia zauważyła postępującą poprawę w ciągu pierwszych 6 miesięcy, przy czym wskaźniki SALT spadły do zakresu 20-30. Tylko 2 pacjentów doświadczyło utraty odpowiedzi podczas badania. Około 15% pacjentów zrezygnowało z badania z powodu działań niepożądanych. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, które wystąpiły u 13% uczestników, oceniono jako łagodne w 76% i umiarkowane w 21%. Najczęstsze były: zapalenie błony śluzowej nosa i gardła, trądzik i podwyższona aktywność fosfokinazy kreatynowej. Dwa poważne zdarzenia niepożądane uznano za „prawdopodobnie związane” z leczeniem".
Mediana wieku uczestników badania wynosiła 30 lat a średni czas trwania choroby wynosił 3-4 lata. Dwie trzecie to kobiety, ponad trzy czwarte stanowiły osoby rasy białej. Spośród 152 pacjentów, którzy zostali zakwalifikowani do badania trwającego 108 tygodni, w momencie prezentacji 130 ukończyło co najmniej rok stosowania CTP-543. Zdecydowana większość uczestników przyjmowała 12 mg dwa razy dziennie. W 24. tygodniu wskaźniki SALT (Severity of Alopecia Areata Tool) spadły o ponad 50% w porównaniu z wartością wyjściową, ze średnim wynikiem około 40. Ten poziom skuteczności utrzymywał się przez pierwsze 6 miesięcy u dwóch trzecich uczestników, podczas gdy jedna trzecia zauważyła postępującą poprawę w ciągu pierwszych 6 miesięcy, przy czym wskaźniki SALT spadły do zakresu 20-30. Tylko 2 pacjentów doświadczyło utraty odpowiedzi podczas badania. Około 15% pacjentów zrezygnowało z badania z powodu działań niepożądanych. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, które wystąpiły u 13% uczestników, oceniono jako łagodne w 76% i umiarkowane w 21%. Najczęstsze były: zapalenie błony śluzowej nosa i gardła, trądzik i podwyższona aktywność fosfokinazy kreatynowej. Dwa poważne zdarzenia niepożądane uznano za „prawdopodobnie związane” z leczeniem".
