Dupilumab w leczeniu pemfigoidu pęcherzowego

Dupilumab został przyjęty do priorytetowej oceny przez FDA w leczeniu pemfigoidu pęcherzowego (BP) u dorosłych. Jeśli zostanie zatwierdzony, będzie to pierwszy i jedyny lek w Stanach Zjednoczonych ukierunkowany na BP.

Dupilumab (Dupixent), przeciwciało monoklonalne, które hamuje sygnalizację interleukiny (IL-4 i IL-13), jest obecnie zatwierdzone w Stanach Zjednoczonych do stosowania w wielu wskazaniach dermatologicznych i alergicznych, w tym w atopowym zapaleniu skóry, astmie, przewlekłym zapaleniu zatok przynosowych z polipami nosa, eozynofilowym zapaleniu przełyku i świądzie guzkowatym.

Decyzja w sprawie dopuszczenia dupilumabu do obrotu dla pemfigoidu pęcherzowego spodziewana jest do 20 czerwca 2025 r. Jeśli zostanie zatwierdzony, będzie to pierwszy i jedyny lek w Stanach Zjednoczonych, który jest ukierunkowany konkretnie na BP.

Pemfigoid pęcherzowy to schorzenie objawiające się pęcherzami, zmianami chorobowymi i zaczerwienieniem skóry, a także intensywnym swędzeniem.

Wniosek o dodatkową licencję na leki biologiczne został złożony po otrzymaniu przez dupilumab oznaczenia leku sierocego od FDA, które ma zastosowanie do badanych leków w chorobach rzadkich.

Akceptacja dupilumabu do priorytetowej oceny BP opiera się częściowo na danych z kluczowego badania ADEPT, obejmującego 106 dorosłych z umiarkowanym do ciężkiego BP. Chorzy zostali przydzieleni losowo do dwóch grup – w jednej podawano 300 mg podskórnie dupilumabu, w drugiej zastrzyk placebo co 2 tygodnie.

W 36. tygodniu 20 proc. osób leczonych dupilumabem osiągnęło główny punkt końcowy w postaci trwałej remisji choroby w porównaniu z 4 proc. osób otrzymujących placebo. Trwałą remisję zdefiniowano jako całkowitą remisję kliniczną i ukończenie doustnego odstawiania kortykosteroidów przez 16 tygodni bez nawrotu, a także brak stosowania terapii ratunkowej w 36-tygodniowym okresie leczenia w badaniu.

Najczęstsze działania niepożądane w grupie dupilumabu (występujące co najmniej u trzech pacjentów) obejmowały obrzęk obwodowy, bóle stawów, ból pleców, niewyraźne widzenie, nadciśnienie, astmę, zapalenie spojówek, zaparcia, zakażenia górnych dróg oddechowych, urazy kończyn i bezsenność.