FDA zarejestrowała tocilizumab do leczenia śródmiąższowej choroby płuc w przebiegu twardziny układowej
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 31.03.2021
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła w formie iniekcji podskórnych tocilizumab podawany w celu spowolnienia procesu pogorszenia funkcji płuc u pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc związaną z twardziną układową (Ssc-ILD).
Tocilizumab jest pierwszym lekiem biologicznym zarejestrowanym przez FDA dla dorosłych z SSc-ILD, rzadką i potencjalnie zagrażającą życiu chorobą, która może dotyczyć nawet 80 proc. chorych na twardzinę układową, która polega na zapaleniu płuc i bliznowaceniu.
Rejestracja opierała się głównie na danych z randomizowanego, podwójnie zaślepionego badania klinicznego III fazy. Włączono do niego 212 dorosłych z SSc. Chociaż w badaniu nie udało się osiągnąć pierwszorzędowego punktu końcowego (zmiany od wizyty początkowej do 48 tygodni w zmodyfikowanej skali Rodnana (mRSS, modified Rodnan skin score)), to naukowcy zaobserwowali znacznie zmniejszone pogorszenie czynności płuc mierzone jako natężona pojemność życiowa (FVC, forced vital capacity) i procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (ppFVC).
Pacjenci przyjmujący tocilizumab mieli mniejszy spadek średniego ppFVC w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo (0,07% vs. -6,4%; średnia różnica 6,47%) i mniejszy spadek FVC (średnia zmiana –14 ml vs. –255 ml z placebo; średnia różnica 241 ml).
Średnia zmiana zmodyfikowanej skali Rodnan Skin Score od wizyty początkowej do 48. tygodnia wynosiła –5,88 dla pacjentów otrzymujących tocilizumab i –3,77 dla placebo.
Dane dotyczące bezpieczeństwa były podobne w grupach tocilizumabu i placebo w obserwacji 48 tygodniowej oraz podobne w przypadku pacjentów z SSc-ILD i bez nich. Działania niepożądane tocilizumabu obejmują m.in. zwiększoną podatność na infekcje, a poważne skutki uboczne mogą obejmować skurcze żołądka, hepatotoksyczność oraz zwiększone ryzyko raka i zapalenia wątroby typu B, zgodnie z informacją na opakowaniu. Jednak najczęstszymi działaniami niepożądanymi są infekcje górnych dróg oddechowych, bóle głowy, nadciśnienie i reakcje w miejscu wstrzyknięcia.
Tocilizumab, antagonista receptora interleukiny-6, został już zarejestrowany do leczenia dorosłych pacjentów z czynnym reumatoidalnym zapaleniem stawów o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, dorosłych pacjentów z olbrzymiokomórkowym zapaleniem tętnic, chorych w wieku 2 lat i starszych z wielostawowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów lub układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów oraz u dorosłych i dzieci z ciężkim lub zagrażającym życiu zespołem uwalniania cytokin wywołanym przez limfocyty T chimerycznego antygenu.
Rejestracja opierała się głównie na danych z randomizowanego, podwójnie zaślepionego badania klinicznego III fazy. Włączono do niego 212 dorosłych z SSc. Chociaż w badaniu nie udało się osiągnąć pierwszorzędowego punktu końcowego (zmiany od wizyty początkowej do 48 tygodni w zmodyfikowanej skali Rodnana (mRSS, modified Rodnan skin score)), to naukowcy zaobserwowali znacznie zmniejszone pogorszenie czynności płuc mierzone jako natężona pojemność życiowa (FVC, forced vital capacity) i procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (ppFVC).
Pacjenci przyjmujący tocilizumab mieli mniejszy spadek średniego ppFVC w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo (0,07% vs. -6,4%; średnia różnica 6,47%) i mniejszy spadek FVC (średnia zmiana –14 ml vs. –255 ml z placebo; średnia różnica 241 ml).
Średnia zmiana zmodyfikowanej skali Rodnan Skin Score od wizyty początkowej do 48. tygodnia wynosiła –5,88 dla pacjentów otrzymujących tocilizumab i –3,77 dla placebo.
Dane dotyczące bezpieczeństwa były podobne w grupach tocilizumabu i placebo w obserwacji 48 tygodniowej oraz podobne w przypadku pacjentów z SSc-ILD i bez nich. Działania niepożądane tocilizumabu obejmują m.in. zwiększoną podatność na infekcje, a poważne skutki uboczne mogą obejmować skurcze żołądka, hepatotoksyczność oraz zwiększone ryzyko raka i zapalenia wątroby typu B, zgodnie z informacją na opakowaniu. Jednak najczęstszymi działaniami niepożądanymi są infekcje górnych dróg oddechowych, bóle głowy, nadciśnienie i reakcje w miejscu wstrzyknięcia.
Tocilizumab, antagonista receptora interleukiny-6, został już zarejestrowany do leczenia dorosłych pacjentów z czynnym reumatoidalnym zapaleniem stawów o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, dorosłych pacjentów z olbrzymiokomórkowym zapaleniem tętnic, chorych w wieku 2 lat i starszych z wielostawowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów lub układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów oraz u dorosłych i dzieci z ciężkim lub zagrażającym życiu zespołem uwalniania cytokin wywołanym przez limfocyty T chimerycznego antygenu.
