123RF
Komórki CAR-T mogą leczyć ciężką postać tocznia rumieniowatego układowego
Redaktor: Iwona Konarska
Data: 27.09.2022
Źródło: Mackensen A, Müller F, Mougiakakos D, Böltz S, Wilhelm A, Aigner M, Völkl S , Simon D, Kleyer A et al. Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus Nat Med. 2022 Sep 15. doi: 10.1038/s41591-022-02017-5
Naukowcy niemieccy na niewielkiej pięciosobowej próbie pacjentów z zaawansowanym stadium tocznia rumieniowatego układowego zastosowali pionierską terapię przy użyciu limfocytów CAR-T.
Chimeryczny receptor antygenowy CAR (chimeric antygen receptor) jest genetycznie zmodyfikowanym białkiem receptorowym. Składa się z fragmentu zewnątrzkomórkowego wiążącego docelowy antygen komórkowy za pomocą pojedynczego lekkiego łańcucha, domeny rozdzielającej, domeny przezbłonowej oraz wewnątrzkomórkowej domeny sygnałowej. Rozpoznanie docelowego antygenu przez limfocyty T zawierające CAR (CAR-T) doprowadza do ich aktywacji niezależnie od białek wchodzących w skład zespołu zgodności tkankowej.
Komórki CAR-T stosowane są zwykle w terapiach przeciwnowotworowych. W badaniu autorstwa naukowców niemieckich, zastosowano zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjentów, tak by jako limfocyty T zawierające CAR (CAR-T) niszczyły komórki dysfunkcyjne. Pięciu pacjentów w tej eksperymentalnej terapii— cztery kobiety i jeden mężczyzna — było w wieku od 18 do 24 lat. Autorzy badania zauważyli, że wszyscy pacjenci byli wcześniej leczeni bez efektu kilkoma lekami immunosupresyjnymi.
Terapia polegała na jednokrotnej infuzji zmienionych komórek do organizmu pacjenta. W trakcie terapii u pacjentów zanikły choroby współistniejące, jak zapalenie płuc, zwłóknienie zastawek serca, zapalenie stawów oraz syndrom przewlekłego zmęczenia. Pozytywne efekty terapii notowano jeszcze w 17. miesiącu po jej zakończeniu.
Jako że zarówno limfocyty B, jak i T wytwarzające przeciwciała u osób z toczniem stają się nadaktywne, może to prowadzić do zaostrzenia objawów – od łagodnego bólu i zmęczenia do zagrażającego życiu zapalenia i uszkodzenia tkanek. Często chorzy są leczeni lekami, które zmniejszają populację ich komórek B lub zmieniają sposób ich funkcjonowania, aby pomóc w eradykacji zainfekowanych komórek. Jak przyznają autorzy badania, zaprojektowana przez nich terapia jest kosztowna i wymaga dostępu do laboratoriów, które mogą zaprojektować własne limfocyty T pacjenta po ich oddaniu.
Opracowanie: Marek Meissner
Komórki CAR-T stosowane są zwykle w terapiach przeciwnowotworowych. W badaniu autorstwa naukowców niemieckich, zastosowano zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjentów, tak by jako limfocyty T zawierające CAR (CAR-T) niszczyły komórki dysfunkcyjne. Pięciu pacjentów w tej eksperymentalnej terapii— cztery kobiety i jeden mężczyzna — było w wieku od 18 do 24 lat. Autorzy badania zauważyli, że wszyscy pacjenci byli wcześniej leczeni bez efektu kilkoma lekami immunosupresyjnymi.
Terapia polegała na jednokrotnej infuzji zmienionych komórek do organizmu pacjenta. W trakcie terapii u pacjentów zanikły choroby współistniejące, jak zapalenie płuc, zwłóknienie zastawek serca, zapalenie stawów oraz syndrom przewlekłego zmęczenia. Pozytywne efekty terapii notowano jeszcze w 17. miesiącu po jej zakończeniu.
Jako że zarówno limfocyty B, jak i T wytwarzające przeciwciała u osób z toczniem stają się nadaktywne, może to prowadzić do zaostrzenia objawów – od łagodnego bólu i zmęczenia do zagrażającego życiu zapalenia i uszkodzenia tkanek. Często chorzy są leczeni lekami, które zmniejszają populację ich komórek B lub zmieniają sposób ich funkcjonowania, aby pomóc w eradykacji zainfekowanych komórek. Jak przyznają autorzy badania, zaprojektowana przez nich terapia jest kosztowna i wymaga dostępu do laboratoriów, które mogą zaprojektować własne limfocyty T pacjenta po ich oddaniu.
Opracowanie: Marek Meissner
