Rytuksymab – długofalowy game changer dla chorych z pęcherzycą

„Tu i teraz” nie oznacza „wszędzie i zawsze”, co doskonale rozumieją naukowcy zbierający materiał dowodowy na temat skuteczności i bezpieczeństwa terapii. Bardzo wyraźnie pokazuje to ważna publikacja z „The JAMA Dermatology”.

Termin „pęcherzyca” odnosi się do rodziny rzadkich autoimmunologicznych dermatoz, w których akantoliza, czyli utrata adhezji między komórkami, powoduje tworzenie się potencjalnie śmiertelnych pęcherzy. Zidentyfikowano wiele podtypów choroby na podstawie ich odrębnych cech klinicznych i patofizjologii. Ostatnie dziesięciolecia przyniosły duży postęp w leczeniu, przede wszystkim z uwagi na coraz szersze zastosowanie leków biologicznych, w tym rytuksymabu. W przeprowadzonym w latach 2010-2015 badaniu Ritux-3, które angażowało aż 25 francuskich ośrodków, wykazano wysoką skuteczność i bezpieczeństwo leczenia pierwszego rzutu rytuksymabem w porównaniu ze standardowym schematem kortykosteroidów; dotychczas brakowało jednak danych dotyczących długoterminowej obserwacji pacjentów, którzy otrzymali rytuksymab w pierwszej linii leczenia.

Po medianie czasu obserwacji wynoszącej 87,3 miesiąca (ponad 7 lat) całkowitą remisję bez konieczności dodatkowego stosowania systemowych GKS na którymkolwiek etapie osiągnęło aż 93 proc. przyjmujących rytuksymab w skojarzeniu z prednizonem i 39 proc. chorych leczonych wyłącznie sterydem. Pacjenci z grupy leczenia biologicznego osiągali znacznie wyższy odsetek przeżycia wolnego od choroby (disease free survival, DFS) w okresie 5 i 7 lat w porównaniu do osób leczonych prednizonem (odpowiednio 76,7 i 72,1 proc. versus 35,3 i 35,3 proc.). Podobną zależność wykazano dla odsetka nawrotów, który był mniej więcej o połowę mniejszy w grupie badawczej (42,2 w porównaniu z 83,7 proc.). Terapia skojarzona, oprócz niebagatelnych korzyści w zakresie kontroli choroby (a co za tym idzie, wieloma innymi pozytywnymi skutkami dla chorego) okazała się także znacznie i istotnie statystycznie bezpieczniejsza – w przeliczeniu na pacjenta skutkowała odsetkiem poważnego zdarzenia niepożądanego wynoszącym 0,67 w porównaniu z 1,32 wśród leczonych systemowym GKS.

Widać wyraźnie, że w świetle powyższych dowodów leczenie w pierwszym rzucie rytuksymabem w skojarzeniu z prednizonem to bardzo korzystne dla chorego rozwiązanie, zwłaszcza że dostępność tego typu terapii jest stosunkowo dobra, a po drugie dotyczy wąskiej grupy (bardzo cierpiących) pacjentów.