123RF
Nowy środek do terapii ran w pęcherzowym oddzielaniu się naskórka zaakceptowany przez EMA
Redaktor: Iwona Konarska
Data: 05.05.2022
Źródło: EMA
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) Europejskiej Agencji Medycznej EMA wydał decyzję pozytywną w sprawie rekomendacji dla leku Filsuvez (Oleogel-S10).
Lek ten, którego składnikiem czynnym jest wyciąg z kory brzozy, ma być stosowany w pęcherzowym oddzielaniu się naskórka (epidermolysis bullosa – EB).
Jak stwierdziła EMA w swoim oświadczeniu, zaletą Filsuvez jest wspomaganie gojenia się ran wytworzonych w procesie zapalnym w pęcherzowym oddzielaniu się naskórka. Lek działa „poprzez modulowanie mediatorów stanu zapalnego i stymulację różnicowania i migracji keratynocytów”, ułatwiając w ten sposób zamykanie się ran.
Filsuvez klasyfikowany obecnie jako lek sierocy ma leczyć niepogłębione rany związane z postacią dystroficzną oraz węzłową pęcherzowego oddzielania się naskórka. Jest przeznaczony dla pacjentów w wieku 6 miesięcy i starszych. Decyzja EMA została wydana po konsultacji z lekarzami prowadzącymi terapię EB oraz pacjentami stosującymi ten lek w badaniach klinicznych. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi Filsuvezu są powikłania ran, reakcje w miejscu aplikacji, infekcje rany, świąd i reakcje nadwrażliwości.
W lutym 2022 r. Amryt Pharmaceuticals DAC, producent Oleogel-S10, nie otrzymał od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdzenia wniosku o dopuszczenie leku do terapii w pęcherzowym oddzielaniu się naskórka. FDA zakwestionowała formę wniosku i poprosiła firmę o przedstawienie dodatkowych dowodów skuteczności działania terapeutyku w tym schorzeniu. Z kolei w swoim oświadczeniu producent stwierdził, że jest zaangażowany we współpracę z FDA w celu wyznaczenia „najszybszej drogi do potencjalnego zatwierdzenia” leku.
Wniosek do EMA oparty był na kluczowym badaniu klinicznym III stopnia. Włączono do niego 223 pacjentów, w tym 156 pacjentów pediatrycznych, z różnymi typami pęcherzowego oddzielania się skóry. Przeprowadzony test kliniczny był dwufazowy. Pierwsza faza składała się z podwójnie ślepych i randomizowanych badań trzymiesięcznych, zaś drugą stanowiły 24 miesiące badań otwartych. Pierwsza i druga faza przeprowadzane były w 58 lokalizacjach w 28 krajach.
W przeprowadzonym w 2020 roku badaniu podwójnie ślepym i randomizowanym stwierdzono u 41,3 proc. pacjentów w grupie Oleogel-S10 i 28,9 proc. w grupie kontrolnej, w czasie 45 dni, zamknięcie się ran powstałych wskutek pęcherzowego oddzielania się skóry. Rozmiary ran wynosiły od 10 do 50 cm2. Nie goiły się one przez okres nie krótszy niż 21 dni, ale nie dłuższy niż 9 miesięcy. Żel do leczenia był akceptowalny i dobrze tolerowany w porównaniu z żelem kontrolnym.
12-miesięczna obserwacja pacjentów w ramach II fazy badania klinicznego, której wyniki przedstawiono na dorocznym spotkaniu American Academy of Dermatology w marcu 2022 r., wykazała, że tylko u 5,4 proc. pacjentów kontynuujących leczenie stwierdzono jakiekolwiek rany na powierzchni ciała. Na początku badania takich pacjentów było 12,1 proc., zaś pod koniec trzymiesięcznego badania pierwszej fazy – 7,4 proc. Terapia była przy tym dobrze tolerowana i niezidentyfikowano żadnych nowych zagrożeń.
Opracowanie: Marek Meissner
Jak stwierdziła EMA w swoim oświadczeniu, zaletą Filsuvez jest wspomaganie gojenia się ran wytworzonych w procesie zapalnym w pęcherzowym oddzielaniu się naskórka. Lek działa „poprzez modulowanie mediatorów stanu zapalnego i stymulację różnicowania i migracji keratynocytów”, ułatwiając w ten sposób zamykanie się ran.
Filsuvez klasyfikowany obecnie jako lek sierocy ma leczyć niepogłębione rany związane z postacią dystroficzną oraz węzłową pęcherzowego oddzielania się naskórka. Jest przeznaczony dla pacjentów w wieku 6 miesięcy i starszych. Decyzja EMA została wydana po konsultacji z lekarzami prowadzącymi terapię EB oraz pacjentami stosującymi ten lek w badaniach klinicznych. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi Filsuvezu są powikłania ran, reakcje w miejscu aplikacji, infekcje rany, świąd i reakcje nadwrażliwości.
W lutym 2022 r. Amryt Pharmaceuticals DAC, producent Oleogel-S10, nie otrzymał od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdzenia wniosku o dopuszczenie leku do terapii w pęcherzowym oddzielaniu się naskórka. FDA zakwestionowała formę wniosku i poprosiła firmę o przedstawienie dodatkowych dowodów skuteczności działania terapeutyku w tym schorzeniu. Z kolei w swoim oświadczeniu producent stwierdził, że jest zaangażowany we współpracę z FDA w celu wyznaczenia „najszybszej drogi do potencjalnego zatwierdzenia” leku.
Wniosek do EMA oparty był na kluczowym badaniu klinicznym III stopnia. Włączono do niego 223 pacjentów, w tym 156 pacjentów pediatrycznych, z różnymi typami pęcherzowego oddzielania się skóry. Przeprowadzony test kliniczny był dwufazowy. Pierwsza faza składała się z podwójnie ślepych i randomizowanych badań trzymiesięcznych, zaś drugą stanowiły 24 miesiące badań otwartych. Pierwsza i druga faza przeprowadzane były w 58 lokalizacjach w 28 krajach.
W przeprowadzonym w 2020 roku badaniu podwójnie ślepym i randomizowanym stwierdzono u 41,3 proc. pacjentów w grupie Oleogel-S10 i 28,9 proc. w grupie kontrolnej, w czasie 45 dni, zamknięcie się ran powstałych wskutek pęcherzowego oddzielania się skóry. Rozmiary ran wynosiły od 10 do 50 cm2. Nie goiły się one przez okres nie krótszy niż 21 dni, ale nie dłuższy niż 9 miesięcy. Żel do leczenia był akceptowalny i dobrze tolerowany w porównaniu z żelem kontrolnym.
12-miesięczna obserwacja pacjentów w ramach II fazy badania klinicznego, której wyniki przedstawiono na dorocznym spotkaniu American Academy of Dermatology w marcu 2022 r., wykazała, że tylko u 5,4 proc. pacjentów kontynuujących leczenie stwierdzono jakiekolwiek rany na powierzchni ciała. Na początku badania takich pacjentów było 12,1 proc., zaś pod koniec trzymiesięcznego badania pierwszej fazy – 7,4 proc. Terapia była przy tym dobrze tolerowana i niezidentyfikowano żadnych nowych zagrożeń.
Opracowanie: Marek Meissner
