List otwarty do Konstantego Radziwiłła w sprawie dzieci chorych na NZJ
Autor: Marta Koblańska
Data: 27.01.2017
Źródło: Anita Michalik/MK
Sytuacja dzieci chorujących na chorobę Leśniowskiego-Crohna jest dramatyczna. W Polsce uzyskanie leczenia biologicznego wiąże się z ogromnym wyniszczeniem organizmu dziecka przez chorobę (kryteria kwalifikacji do programu są bardzo zaostrzone, dużo bardziej niż w innych krajach UE), krótki czas trwania programów nie zapewnia ciągłości leczenia, a same programy nijak się mają do aktualnej wiedzy medycznej i rekomendacji europejskich lekarzy ECCO. Rodzice proszą o modyfikacje w programie lekowym.
Leki podskórne podaje się w ramach kilkudniowych hospitalizacji, niepotrzebnie narażając dzieci na traumę zbędnych pobytów w szpitalu, a budżet państwa na niepotrzebne wydatki. Dzieci najciężej chore, którym nie pomagają dostępne na rynku leki, jak także te, które potrzebują dłuższej terapii podtrzymującej, są zupełnie niewidoczne dla systemu i wręcz pomijane. Takich problemów doświadczają także dorośli pacjenci, ale przecież szczególnie dzieci powinny być dobrze zaopiekowane przez służbę zdrowia, tak żeby rosły, rozwijały się i dojrzewały - wbrew chorobie i tym bardziej, że współczesna medycyna w ogromnej większości przypadków na to pozwala.
- Nie możemy dłużej akceptować takiego stanu rzeczy, domagamy się, aby nasze dzieci były leczone zgodnie z aktualnym stanem wiedzy medycznej i z poszanowaniem zasad etyki, a nie tylko ekonomii, dlatego prosimy o publikację naszego LISTU OTWARTEGO lub jakąkolwiek inną pomoc w upublicznieniu naszych problemów, bo wierzymy że społeczne napiętnowanie pewnych procedur i uchybień pomoże w skutecznej naprawie tej sytuacji - piszą rodzice chorych dzieci.
Treść listu:
Nowy program lekowy z dnia 01.01.2017r. miał być dla małych pacjentów szansą na normalne życie. Wierzyliśmy, że dzięki niemu nasze dzieci nie będą musiały spędzać co dwa tygodnie po trzy dni w szpitalu tylko po to, żeby dostać jeden, trwający kilkanaście sekund zastrzyk. Został on jednak skonstruowany tak, że pozbawił je prawa do terapii. Wyrokiem dla nich jest zapis:
"Do programu są kwalifikowani również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia adalimumabem, a ich dotychczasowe leczenie adalimumabem było finansowane w ramach hospitalizacji wg jednorodnych grup pacjentów (JGP) pod warunkiem że (…):
2) łączny czas terapii adalimumabem nie jest dłuższy od łącznego czasu terapii indukcyjnej i podtrzymującej."
Terapia indukcyjna i podtrzymująca w ramach programu trwa 12 miesięcy. Konsekwencją takiego zapisu jest to, że dzieci leczone do tej pory w ramach procedury JGP dłużej niż rok, nie kwalifikują się do programu.
Chcemy podkreślić, że sprawa dotyczy niewielkiej grupy dzieci o wyjątkowo ciężkim, złośliwym przebiegu choroby, opornym na wszystkie inne dostępne leki (łącznie z infliximabem). To dzieci, które zachorowały bardzo wcześnie, co zapowiada cięższy przebieg choroby i wiąże się z dużo gorszymi rokowaniami oraz są anty-TNF alfa zależne, co oznacza, że aby zapalenie w przebiegu choroby mogło być kontrolowane muszą stale otrzymywać lek. Nierzadko obciążone są innymi chorobami oraz działaniami niepożądanymi stosowanego leczenia, np. sterydoterapii. To dzieci, u których chorobę udało się opanować dzięki Humirze (adalimumabowi), infliximab nie był skuteczny lub w trakcie leczenia utraciły na niego odpowiedź lub też spowodował nasilone działania niepożądane.
Dzieciom w całej UE podaje się zastrzyk Humiry ambulatoryjnie lub w domu i tylko w Polsce dzieci są bez potrzeby hospitalizowane. W innych krajach decyzja o rozpoczęciu i zakończeniu terapii jest zawsze indywidualną decyzją terapeutyczną podejmowaną przez lekarza prowadzącego w porozumieniu z rodziną małego pacjenta. Nie ma sztywnych programów leków, które ograniczają dostęp do leczenia. Nawet jeżeli lek zostanie odstawiony to bez problemu można na nowo wrócić do terapii przy pierwszych sygnałach zaostrzenia, nie trzeba ze względów formalnych czekać aż stan dziecka na nowo dramatycznie się pogorszy do 51 pkt. Aby zapewnić dzieciom właściwy wzrost i dojrzewanie leczenie biologiczne kontynuuje się przewlekle, bo sama choroba jest przewlekła, nieuleczalna i często grozi kalectwem. Terapia dzieci jest prowadzona w oparciu o rekomendacje lekarzy zrzeszonych w sekcji pediatrycznej ECCO. Dlaczego w Polsce nie może być podobnie? Dlaczego polskie dzieci nie mogą być równie dobrze zaopiekowane?
Teraz my rodzice, walczący długo o program lekowy dla naszych bardzo chorych, wymagających leczenia Humirą dzieci, stanęliśmy przed dramatycznym wyborem:
1) Możemy zabiegać na własną rękę o pieniądze na zakup Humiry, kupić bardzo drogi lek gdzieś w Europie (w Polsce nie ma go w obrocie aptecznym) i sami podać go dziecku w domu bez kontroli lekarza. To daje nam nadzieję, że nigdy nie dojdzie do takiego dramatycznego pogorszenia stanu zdrowia naszych dzieci, aby spełnić restrykcyjne warunki kwalifikacji do programu lekowego (51pkt. PCDAI). Jednak miesięczna kuracja kosztuje ponad 4 tys. zł. – nie stać na to rodzin, w których z powodu ciężkiej choroby dziecka pracuje najczęściej tylko jeden rodzic.
2) Nasze dziecko (w towarzystwie rodzica) może nadal przebywać w szpitalu przez kilka dni w miesiącu tylko po to, by przyjąć dwa trwające kilkanaście sekund podskórne zastrzyki. Ta możliwość jest jednak zależna od możliwości szpitala i może się bezpowrotnie skończyć wraz z finansowaniem przez JGP.
3) Możemy przerwać leczenie i czekać aż stan zdrowia dziecka bardzo poważnie się zaostrzy, by osiągnąć wymagane, niezgodnie w EBM - 51pkt. Jeśli jednak będziemy mieli pecha i zaostrzenie przyjdzie szybko, będziemy musieli odczekać wymagane w programie miesiące - dopuścić do krwawień z układu pokarmowego, silnej anemii, rozwoju stanu zapalnego w całym układzie pokarmowym (lub nawet całym organizmie, bo choroba atakuje stawy, oczy, skórę itp). Badania wskazują, że przerywane leczenia prowadzi do szybszej utraty odpowiedzi klinicznej. Co dalej? Leków nowszej generacji dostępnych na polskim rynku nie ma.
Nikt nie przerywa skutecznej terapii u najciężej chorujących pacjentów. Jest to nie tylko nieetyczne, ale także niezgodne z wiedzą medyczna i europejskimi standardami.
Pragniemy podkreślić także fakt, że w Polsce wiele dzieci jest leczonych poza programami lekowymi, np. właśnie w ramach procedury JGP. Z jednej strony to często jedyna szansa na uzyskanie dobrej, skutecznej terapii, ale z drugiej strony wiążę się to ze zbędnymi hospitalizacjami, które poważnie uderzają w psychikę chorego dziecka i w dobro całej jego rodziny. Jeżeli lekarz specjalista uważa, że pacjent potrzebuje leku to dziecko powinno ten lek otrzymać i nie powinno - niejako za karę - musieć “zapracować” na swoje leczenia poprzez kilkudniowy pobyt w szpitalu. Największą karą jest już sama nieuleczalna choroba. Skoro lekarz prowadzący widzi potrzebę, medyczne wskazanie, do określonej terapii dla małego pacjenta to dlaczego państwo polskie nie stara się chronić dzieci przed traumą niepotrzebnej hospitalizacji?! Wiele terapii można realizować ambulatoryjnie, podczas 1-dniowych hospitalizacji lub wręcz poza szpitalem. Aktualny stan rzeczy odbieramy jako naganną patologię, podobne jest w tej sprawie stanowisko Rzecznika Praw Dziecka, który poświęcił temu bulwersującemu tematowi swoje wystąpienie generalne do Ministra Zdrowia z dnia 26.04.2016r. Kwestię reguluje ponadto Europejska Karta Praw Pacjenta Dziecka, ale w Polsce jest ona nagminnie łamana.
Problem dotyczy zarówno Humiry (Adalimumabu), która może być podawana w domu lub ambulatoryjnie, ale także Infliximabu, który w Europie i na świecie podaje się również ambulatoryjnie lub w ramach hospitalizacji co najwyżej 1-dniowych. Wszyscy wiemy, że pobyty w szpitalu są dużym obciążeniem nie tylko dla psychiki pacjentów, ale także dla budżetu państwa, ale nic na razie nie wskazuje, żeby miało nastąpić rychłe rozwiązanie tego problem. Apelujemy o zajęcie się sprawą i “uwolnienie” dzieci (oraz ich rodzin) ze szpitalnego “aresztu”.
Sen z powiek spędzają nam zapowiadane zmiany w prawie. Boimy się, że reforma służby zdrowia może zlikwidować procedurę JGP i szpital nie będzie chciał brać na siebie kosztów leczenia takich pacjentów. Może to oznaczać, że cała grupa dzieci zostanie nagle bez szans na terapię.
Rozszerzenie programów lekowych z dnia 1 stycznia 2017 roku niesie pozytywne zmiany, ale niestety nie dotyczą one najciężej chorych dzieci dotkniętych chorobą Leśniowskiego-Crohna. Chcemy wierzyć, że nie wynika to ze złej woli czy chęci zaoszczędzenia niewielkich środków kosztem zdrowia nielicznej grupy małych pacjentów, tylko z niedopatrzenia.
Mając świadomość uwarunkowań prawnych, ale także tego, że terapia podtrzymująca dla dzieci z chorobą Leśniowskiego-Crohna nie jest wielkim obciążeniem dla budżetu państwa (Humirą leczonych jest 30 małych pacjentów w całej Polsce, a Infliximabem 300 dzieci), apelujemy do Pana Ministra o konstruktywne rozwiązania tego problemu. Może należy nasze ciężko chore dzieci potraktować indywidualnie - tak, jak te z innymi chorobami rzadkimi, bo coraz więcej wskazuje na to, że nieswoiste zapalenie jelit, w tym choroba Leśniowskiego-Crohna o bardzo wczesnym początku, do nich właśnie się zalicza.
Tymczasem prosimy o:
- usunięcie z programu adnotacji wykluczającej o ubieganie się o możliwość leczenia biologicznego dzieci leczonych dłużej niż 12 miesięcy w ramach JGP, obniżenie kryteriów dostępu do programu z 51 pkt do 30 pkt oraz możliwość wznowienia terapii, opracowanie zasad prowadzenia terapii biologicznej dla populacji pediatrycznej zgodnych z międzynarodowymi wytycznymi ECCO.
- Nie możemy dłużej akceptować takiego stanu rzeczy, domagamy się, aby nasze dzieci były leczone zgodnie z aktualnym stanem wiedzy medycznej i z poszanowaniem zasad etyki, a nie tylko ekonomii, dlatego prosimy o publikację naszego LISTU OTWARTEGO lub jakąkolwiek inną pomoc w upublicznieniu naszych problemów, bo wierzymy że społeczne napiętnowanie pewnych procedur i uchybień pomoże w skutecznej naprawie tej sytuacji - piszą rodzice chorych dzieci.
Treść listu:
Nowy program lekowy z dnia 01.01.2017r. miał być dla małych pacjentów szansą na normalne życie. Wierzyliśmy, że dzięki niemu nasze dzieci nie będą musiały spędzać co dwa tygodnie po trzy dni w szpitalu tylko po to, żeby dostać jeden, trwający kilkanaście sekund zastrzyk. Został on jednak skonstruowany tak, że pozbawił je prawa do terapii. Wyrokiem dla nich jest zapis:
"Do programu są kwalifikowani również pacjenci wymagający kontynuacji leczenia adalimumabem, a ich dotychczasowe leczenie adalimumabem było finansowane w ramach hospitalizacji wg jednorodnych grup pacjentów (JGP) pod warunkiem że (…):
2) łączny czas terapii adalimumabem nie jest dłuższy od łącznego czasu terapii indukcyjnej i podtrzymującej."
Terapia indukcyjna i podtrzymująca w ramach programu trwa 12 miesięcy. Konsekwencją takiego zapisu jest to, że dzieci leczone do tej pory w ramach procedury JGP dłużej niż rok, nie kwalifikują się do programu.
Chcemy podkreślić, że sprawa dotyczy niewielkiej grupy dzieci o wyjątkowo ciężkim, złośliwym przebiegu choroby, opornym na wszystkie inne dostępne leki (łącznie z infliximabem). To dzieci, które zachorowały bardzo wcześnie, co zapowiada cięższy przebieg choroby i wiąże się z dużo gorszymi rokowaniami oraz są anty-TNF alfa zależne, co oznacza, że aby zapalenie w przebiegu choroby mogło być kontrolowane muszą stale otrzymywać lek. Nierzadko obciążone są innymi chorobami oraz działaniami niepożądanymi stosowanego leczenia, np. sterydoterapii. To dzieci, u których chorobę udało się opanować dzięki Humirze (adalimumabowi), infliximab nie był skuteczny lub w trakcie leczenia utraciły na niego odpowiedź lub też spowodował nasilone działania niepożądane.
Dzieciom w całej UE podaje się zastrzyk Humiry ambulatoryjnie lub w domu i tylko w Polsce dzieci są bez potrzeby hospitalizowane. W innych krajach decyzja o rozpoczęciu i zakończeniu terapii jest zawsze indywidualną decyzją terapeutyczną podejmowaną przez lekarza prowadzącego w porozumieniu z rodziną małego pacjenta. Nie ma sztywnych programów leków, które ograniczają dostęp do leczenia. Nawet jeżeli lek zostanie odstawiony to bez problemu można na nowo wrócić do terapii przy pierwszych sygnałach zaostrzenia, nie trzeba ze względów formalnych czekać aż stan dziecka na nowo dramatycznie się pogorszy do 51 pkt. Aby zapewnić dzieciom właściwy wzrost i dojrzewanie leczenie biologiczne kontynuuje się przewlekle, bo sama choroba jest przewlekła, nieuleczalna i często grozi kalectwem. Terapia dzieci jest prowadzona w oparciu o rekomendacje lekarzy zrzeszonych w sekcji pediatrycznej ECCO. Dlaczego w Polsce nie może być podobnie? Dlaczego polskie dzieci nie mogą być równie dobrze zaopiekowane?
Teraz my rodzice, walczący długo o program lekowy dla naszych bardzo chorych, wymagających leczenia Humirą dzieci, stanęliśmy przed dramatycznym wyborem:
1) Możemy zabiegać na własną rękę o pieniądze na zakup Humiry, kupić bardzo drogi lek gdzieś w Europie (w Polsce nie ma go w obrocie aptecznym) i sami podać go dziecku w domu bez kontroli lekarza. To daje nam nadzieję, że nigdy nie dojdzie do takiego dramatycznego pogorszenia stanu zdrowia naszych dzieci, aby spełnić restrykcyjne warunki kwalifikacji do programu lekowego (51pkt. PCDAI). Jednak miesięczna kuracja kosztuje ponad 4 tys. zł. – nie stać na to rodzin, w których z powodu ciężkiej choroby dziecka pracuje najczęściej tylko jeden rodzic.
2) Nasze dziecko (w towarzystwie rodzica) może nadal przebywać w szpitalu przez kilka dni w miesiącu tylko po to, by przyjąć dwa trwające kilkanaście sekund podskórne zastrzyki. Ta możliwość jest jednak zależna od możliwości szpitala i może się bezpowrotnie skończyć wraz z finansowaniem przez JGP.
3) Możemy przerwać leczenie i czekać aż stan zdrowia dziecka bardzo poważnie się zaostrzy, by osiągnąć wymagane, niezgodnie w EBM - 51pkt. Jeśli jednak będziemy mieli pecha i zaostrzenie przyjdzie szybko, będziemy musieli odczekać wymagane w programie miesiące - dopuścić do krwawień z układu pokarmowego, silnej anemii, rozwoju stanu zapalnego w całym układzie pokarmowym (lub nawet całym organizmie, bo choroba atakuje stawy, oczy, skórę itp). Badania wskazują, że przerywane leczenia prowadzi do szybszej utraty odpowiedzi klinicznej. Co dalej? Leków nowszej generacji dostępnych na polskim rynku nie ma.
Nikt nie przerywa skutecznej terapii u najciężej chorujących pacjentów. Jest to nie tylko nieetyczne, ale także niezgodne z wiedzą medyczna i europejskimi standardami.
Pragniemy podkreślić także fakt, że w Polsce wiele dzieci jest leczonych poza programami lekowymi, np. właśnie w ramach procedury JGP. Z jednej strony to często jedyna szansa na uzyskanie dobrej, skutecznej terapii, ale z drugiej strony wiążę się to ze zbędnymi hospitalizacjami, które poważnie uderzają w psychikę chorego dziecka i w dobro całej jego rodziny. Jeżeli lekarz specjalista uważa, że pacjent potrzebuje leku to dziecko powinno ten lek otrzymać i nie powinno - niejako za karę - musieć “zapracować” na swoje leczenia poprzez kilkudniowy pobyt w szpitalu. Największą karą jest już sama nieuleczalna choroba. Skoro lekarz prowadzący widzi potrzebę, medyczne wskazanie, do określonej terapii dla małego pacjenta to dlaczego państwo polskie nie stara się chronić dzieci przed traumą niepotrzebnej hospitalizacji?! Wiele terapii można realizować ambulatoryjnie, podczas 1-dniowych hospitalizacji lub wręcz poza szpitalem. Aktualny stan rzeczy odbieramy jako naganną patologię, podobne jest w tej sprawie stanowisko Rzecznika Praw Dziecka, który poświęcił temu bulwersującemu tematowi swoje wystąpienie generalne do Ministra Zdrowia z dnia 26.04.2016r. Kwestię reguluje ponadto Europejska Karta Praw Pacjenta Dziecka, ale w Polsce jest ona nagminnie łamana.
Problem dotyczy zarówno Humiry (Adalimumabu), która może być podawana w domu lub ambulatoryjnie, ale także Infliximabu, który w Europie i na świecie podaje się również ambulatoryjnie lub w ramach hospitalizacji co najwyżej 1-dniowych. Wszyscy wiemy, że pobyty w szpitalu są dużym obciążeniem nie tylko dla psychiki pacjentów, ale także dla budżetu państwa, ale nic na razie nie wskazuje, żeby miało nastąpić rychłe rozwiązanie tego problem. Apelujemy o zajęcie się sprawą i “uwolnienie” dzieci (oraz ich rodzin) ze szpitalnego “aresztu”.
Sen z powiek spędzają nam zapowiadane zmiany w prawie. Boimy się, że reforma służby zdrowia może zlikwidować procedurę JGP i szpital nie będzie chciał brać na siebie kosztów leczenia takich pacjentów. Może to oznaczać, że cała grupa dzieci zostanie nagle bez szans na terapię.
Rozszerzenie programów lekowych z dnia 1 stycznia 2017 roku niesie pozytywne zmiany, ale niestety nie dotyczą one najciężej chorych dzieci dotkniętych chorobą Leśniowskiego-Crohna. Chcemy wierzyć, że nie wynika to ze złej woli czy chęci zaoszczędzenia niewielkich środków kosztem zdrowia nielicznej grupy małych pacjentów, tylko z niedopatrzenia.
Mając świadomość uwarunkowań prawnych, ale także tego, że terapia podtrzymująca dla dzieci z chorobą Leśniowskiego-Crohna nie jest wielkim obciążeniem dla budżetu państwa (Humirą leczonych jest 30 małych pacjentów w całej Polsce, a Infliximabem 300 dzieci), apelujemy do Pana Ministra o konstruktywne rozwiązania tego problemu. Może należy nasze ciężko chore dzieci potraktować indywidualnie - tak, jak te z innymi chorobami rzadkimi, bo coraz więcej wskazuje na to, że nieswoiste zapalenie jelit, w tym choroba Leśniowskiego-Crohna o bardzo wczesnym początku, do nich właśnie się zalicza.
Tymczasem prosimy o:
- usunięcie z programu adnotacji wykluczającej o ubieganie się o możliwość leczenia biologicznego dzieci leczonych dłużej niż 12 miesięcy w ramach JGP, obniżenie kryteriów dostępu do programu z 51 pkt do 30 pkt oraz możliwość wznowienia terapii, opracowanie zasad prowadzenia terapii biologicznej dla populacji pediatrycznej zgodnych z międzynarodowymi wytycznymi ECCO.
Przegląd Gastroenterologiczny
