Leczenie wrodzonej przepukliny przeponowej - próby prenatalnego stosowania sildenafilu

Wrodzona przepuklina przeponowa (congenital diaphragmatic hernia, CDH) charakteryzuje się defektem przepony prowadzącym do wsunięcia się zawartości jamy brzusznej do klatki piersiowej, tym samym upośledzając rozwój płuc. Może ona występować jako izolowana zmiana lub jako część zespołu; częstość występowania waha się od około 0,8 do 5 przypadków na 10 000 urodzeń i jest różna w zależności od populacji.

Wada jest najczęściej wykrywana w prenatalnym badaniu ultrasonograficznym - pozwala ono na wykrycie ponad 50% przypadków, a średni wiek ciążowy w momencie diagnozy wynosi 24. tygodnie. Rokowanie w głównej mierze jest determinowane przez obecność lub brak innych wad (zwłaszcza serca), nasilenia hipoplazji płuc oraz położenia wątroby. Jak donoszą naukowcy z Melbourne skutki tego poważnego defektu można zredukować, stosując w ciąży sildenafil. Lek ten jest powszechnie znany jako środek wspomagający wzwód.

Badanie przeprowadzone na owcach sugeruje, że inhibitor fozsfodiesterazy typu 5 może poprawiać funkcję płuc po urodzeniu. U 16 jagnięcych płodów utworzono chirurgicznie przepuklinę przeponową w 80. dniu ciąży, a od 105. dnia otrzymywały sildenafil (0,21 mg/kg/godz.) lub roztwór soli fizjologicznej. Po urodzeniu wszystkie zwierzęta były wentylowane i szczegółowo monitorowane. U owiec poddanych prenatalnej terapii sildenafilem stosunek masy płuc do masy ciała (0,016 vs. 0,013, p=0,06) i podatność dynamiczna (0,8 vs. 0,7 ml/cm H2O) okazały się podobne do tych leczonych placebo, jednak odnotowano około czterokrotnie niższy opór w krążeniu płucnym po 120 minutach po urodzeniu (0,6 vs. 2,2 mmHg/(l/min), p=0,002). Poprawie uległo także ciśnienie płucne (46 vs. 59 mmHg, p=0,048) oraz przepływ krwi przez narząd (25 vs. 8 ml/min/kg, p=0,02). W grupie poddanej ekspozycji na sildenafil stwierdzono także niższą retencję dwutlenku węgla (PaCO2 63 vs. 87mmHg, p=0,057).

Badacze twierdzą, że wyniki powyższego eksperymentu sugerują przeprowadzenie badań klinicznych. Jeżeli potwierdzą one skuteczność (i bezpieczeństwo) sildenafilu w leczeniu wrodzonej przepukliny przeponowej dla wielu pacjentów będzie to stanowiło szansę na większy komfort życia.