Apel w sprawie dostępu do terapii

Rzeczniczka praw dziecka Monika Horna-Cieślak wystąpiła do Ministerstwa Zdrowia z ponownym apelem w sprawie zrefundowowania nowoczesnego preparatu dla dzieci z ciężką postacią hemofilii.

• RPD zwróciła się do resortu zdrowia o podjęcie działań na rzecz dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem do czynnika krzepnięcia, w zakresie umożliwienia im refundowanego leczenia emicizumabem
• Lek ten nie jest refundowany w tej grupie pacjentów, o czym alarmowali rzeczniczkę rodzice małych pacjentów
• Preparat podawany jest podskórnie znacznie rzadziej niż dostępne obecnie czynniki krzepnięcia, co daje dzieciom szansę na nieobarczony ograniczeniami i bólem rozwój dziecka

Preparat w 2018 r. został dopuszczony do obrotu w krajach Unii Europejskiej. Od marca 2020 r. jest dostępny w Polsce, ale dla określonej grupy pacjentów, ze zdiagnozowaną hemofilią A powikłaną inhibitorem czynnika VIII.

Jak wytłumaczyła RPD, ciężka postać hemofilii A z niską aktywnością czynnika VIII u dziecka powoduje, że nawet niewielki uraz może doprowadzić do rozległych krwawień do stawów, mięśni czy innych organów. Mimo profilaktyki dostępnymi aktualnie czynnikami krzepnięcia u dziecka nierzadko występują krwawienia samoistne m.in. do stawów, przewodu pokarmowego. Krwawienia wewnętrzne mogą z kolei prowadzić do przewlekłego bólu, utraty mobilności, a ostatecznie – kalectwa.

Głos rodziców dzieci z hemofilią 
Rodzice chorych na hemofilię pacjentów zwracają uwagę, że podanie czynnika krzepnięcia (każdorazowo poprzez iniekcję) jest dla dziecka niezwykle stresujące i traumatyzujące. Szczególnie, że te działania muszą być powtarzane, nawet co drugi dzień. Dodają, że częste iniekcje powodują zrosty w miejscu wkłuć, co z czasem skutkuje brakiem dostępu żylnego i koniecznością szukania nowych miejsc wkłucia. W efekcie komfort życia dzieci z hemofilią jest zaburzony, a leczenie utrudnione. Dla całej rodziny taki stan jest wyzwaniem emocjonalnym i organizacyjnym.

Rodzice akcentują, że dostęp do leczenia wspomnianym produktem daje szansę na normalne funkcjonowanie i lepszy, bo nieobarczony ograniczeniami i bólem, rozwój dziecka. Nowoczesny preparat podawany jest bowiem podskórnie znacznie rzadziej (nawet jeden raz w miesiącu) niż dostępne obecnie czynniki krzepnięcia.

 – W związku z tym zwracam się z prośbą o poinformowanie mnie o działaniach resortu zdrowia na rzecz dzieci cierpiących na ciężką postać hemofilii A z niską aktywnością czynnika VIII – podkreśliła w najnowszym piśmie Monika Horna-Cieślak.