Pierwsze na świecie leczenie komórkami macierzystymi przywraca wzrok

Trzech pacjentów z poważnymi wadami wzroku, otrzymujących terapię komórkami macierzystymi, doświadczyło znacznej poprawy wzroku, która utrzymywała się przez ponad rok. W ocenie naukowców taka metoda leczenia uszkodzonej rogówki wydaje się bezpieczna, ale musi zostać przetestowana w obszernych badaniach.

Czterech pacjentów to pierwsza grupa osób, które otrzymały przeszczep wykonany z przeprogramowanych komórek macierzystych w celu leczenia uszkodzonej rogówki, przezroczystej zewnętrznej powierzchni oka.

Wyniki opisane w czasopiśmie „The Lancet”, zdaniem dr. Kapila Bhartiego, badacza translacyjnych komórek macierzystych w amerykańskim National Eye Institute, National Institutes of Health, w Bethesda w stanie Maryland, są imponujące.

Przeprogramowane ogniwa

Najbardziej zewnętrzna warstwa rogówki jest utrzymywana przez rezerwuar komórek macierzystych znajdujących się w pierścieniu rąbkowym – ciemnym pierścieniu wokół tęczówki. Kiedy to podstawowe źródło odmładzania jest wyczerpane – stan znany jako niedobór rąbkowych komórek macierzystych (LSCD) – tkanka bliznowata pokrywa rogówkę, ostatecznie prowadząc do ślepoty. Może wynikać z urazu oka lub z chorób autoimmunologicznych lub genetycznych.

Leczenie LSCD jest jednak ograniczone. Zazwyczaj polega na przeszczepianiu komórek rogówki pochodzących z komórek macierzystych uzyskanych ze zdrowego oka danej osoby, co jest zabiegiem inwazyjnym o niepewnych wynikach. W przypadku choroby obu oczu możliwe jest przeszczepienie rogówki od zmarłych dawców, ale czasami są one odrzucane przez układ odpornościowy biorcy.

Dr Kohji Nishida, okulista z Uniwersytetu w Osace w Japonii, i jego współpracownicy  wykorzystali alternatywne źródło komórek – indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPS) – do przeszczepu rogówki. Pobrali komórki krwi od zdrowego dawcy i przeprogramowali je do stanu embrionalnego, a następnie przekształcili je w cienki, przezroczysty arkusz komórek nabłonka rogówki w kształcie kostki brukowej.

Między czerwcem 2019 r. a listopadem 2020 r. do zespołu włączono dwie kobiety i dwóch mężczyzn w wieku od 39 do 72 lat z LSCD w obu oczach. W ramach operacji zespół zeskrobał warstwę tkanki bliznowatej pokrywającą uszkodzoną rogówkę tylko w jednym oku, a następnie zszył ją na arkuszach nabłonka pochodzących od dawcy i umieścił na wierzchu miękką ochronną soczewkę kontaktową.

Badanie wzroku – wyniki obserwacji 

Dwa lata po otrzymaniu przeszczepu żaden z biorców nie doświadczył poważnych skutków ubocznych. Przeszczepy nie tworzyły guzów – znanego ryzyka wzrostu komórek iPS – i nie wykazywały wyraźnych oznak ataku przez układ odpornościowy biorców, nawet u dwóch pacjentów, którzy nie otrzymywali leków immunosupresyjnych. Zdaniem dr. Bhartiego potrzeba jednak więcej przeszczepów, aby mieć pewność co do bezpieczeństwa interwencji.

Po przeszczepach wszyscy czterej biorcy wykazali natychmiastową poprawę widzenia i zmniejszenie obszaru rogówki dotkniętego LSCD. Poprawa utrzymywała się u wszystkich z wyjątkiem jednego, który wykazał niewielkie odwrócenie w ciągu rocznego okresu obserwacji.

Dr Bharti wskazuje, że nie jest jasne, co dokładnie spowodowało poprawę widzenia. – Możliwe, że przeszczepione komórki same namnażały się w rogówce biorcy. Ale poprawa wzroku może być również spowodowana usunięciem tkanki bliznowatej przed przeszczepem lub przeszczepem wywołującym migrację własnych komórek biorcy z innych obszarów oka i odmłodzenie rogówki – tłumaczy badacz. 

Dr Nishida podaje, że badania kliniczne mają rozpocząć się w marcu 2025 r., aby ocenić skuteczność tego leczenia. – Na całym świecie prowadzonych jest kilka innych badań klinicznych nad chorobami oczu opartych na komórkach iPS – dodaje dr Bharti. – Te sukcesy sugerują, że zmierzamy we właściwym kierunku – zaznacza.