Pierwszy od dekady lek na mielofibrozę
Autor: Iwona Kazimierska
Data: 11.03.2021
Komisja Europejska zarejestrowała fedratynib do leczenia dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną i wtórną mielofibrozą (włóknienie szpiku kostnego). Ten doustny lek stosowany raz na dobę jest pierwszą nową opcją leczenia mielofibrozy zarejestrowaną w Europie od niemal dekady.
KE zarejestrowała fedratynib na podstawie wyników badań JAKARTA i JAKARTA2, w których uczestniczyli pacjenci z 14 krajów UE. W głównym badaniu JAKARTA oceniano skuteczność leku fedratynib, podawanego doustnie raz na dobę w porównaniu z placebo u 289 pacjentów z pierwotną lub wtórną mielofibrozą z obecnością splenomegalii i ryzyku pośrednim lub wysokim. W badaniu JAKARTA2 oceniano skuteczność fedratynibu podawanego doustnie raz na dobę u 97 pacjentów z pierwotnym lub wtórnym włóknieniem szpiku, pośredniego lub wysokiego ryzyka ze splenomegalią leczonych wcześniej ruksolitynibem.
W ramach programu badań klinicznych fedratynibem, który objął 608 pacjentów, wystąpiły ciężkie i śmiertelne przypadki encefalopatii, w tym encefalopatii Wernickego. Ciężką encefalopatię odnotowano u 1,3 proc. pacjentów leczonych fedratynibem w badaniach klinicznych, a 0,16 proc. przypadków zakończyło się zgonem.
– Dzięki rejestracji fedratynibu przez KE pacjenci z mielofibrozą w całej Europie zyskali ważną nową opcję leczenia tej rzadkiej choroby szpiku kostnego, w przypadku której od kilku lat nie obserwowano większych postępów terapeutycznych. Zależy nam na poprawie standardu opieki nad pacjentami żyjącymi z trudnymi do leczenia chorobami krwi i współpracujemy z państwami członkowskimi UE, aby jak najszybciej udostępnić fedratynib pacjentom” – powiedziała dr Diane McDowell, wiceprezes ds. hematology global medical affairs w Bristol Myers Squibb.
Mielofibroza to poważne i rzadkie schorzenie szpiku kostnego, które zaburza prawidłową produkcję komórek krwi w organizmie. Włóknista tkanka bliznowata powoli zastępuje szpik kostny, co ogranicza jego zdolność do wytwarzania komórek krwi. Choroba ta może prowadzić m.in. do niedokrwistości, osłabienia, zmęczenia oraz powiększenia śledziony i wątroby.
UE każdego roku rozpoznaje się mielofibrozę u 1 na 100 000 osób. Choroba dotyka zarówno mężczyzn, jak i kobiety i o ile schorzenie to może rozwinąć się u osób w każdym wieku, to mediana wieku w momencie rozpoznania waha się od 60 do 67 lat. Mediana czasu przeżycia po trwałym przerwaniu leczenia ruksolitynibem jest zasadniczo krótka i waha się od 6 miesięcy do 2 lat, stąd pilna potrzeba nowych opcji leczenia.
Fedratynib jest doustnym inhibitorem kinazy JAK2 oraz FLT3. Jest to selektywny inhibitor JAK2, charakteryzujący się większą siłą działania wobec JAK2 niż innych kinaz, takich jak JAK1, JAK3 czy TYK2. Nieprawidłowa aktywacja JAK2 jest związana z występowaniem nowotworów mieloproliferacyjnych, w tym mielofibrozy i czerwienicy prawdziwej.
Fedratynib otrzymał status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych, jest również zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych oraz Kanadzie. Procedura zezwolenia na dopuszczenie do obrotu w Europie nie obejmuje Wielkiej Brytanii (Anglii, Szkocji i Walii).
W ramach programu badań klinicznych fedratynibem, który objął 608 pacjentów, wystąpiły ciężkie i śmiertelne przypadki encefalopatii, w tym encefalopatii Wernickego. Ciężką encefalopatię odnotowano u 1,3 proc. pacjentów leczonych fedratynibem w badaniach klinicznych, a 0,16 proc. przypadków zakończyło się zgonem.
– Dzięki rejestracji fedratynibu przez KE pacjenci z mielofibrozą w całej Europie zyskali ważną nową opcję leczenia tej rzadkiej choroby szpiku kostnego, w przypadku której od kilku lat nie obserwowano większych postępów terapeutycznych. Zależy nam na poprawie standardu opieki nad pacjentami żyjącymi z trudnymi do leczenia chorobami krwi i współpracujemy z państwami członkowskimi UE, aby jak najszybciej udostępnić fedratynib pacjentom” – powiedziała dr Diane McDowell, wiceprezes ds. hematology global medical affairs w Bristol Myers Squibb.
Mielofibroza to poważne i rzadkie schorzenie szpiku kostnego, które zaburza prawidłową produkcję komórek krwi w organizmie. Włóknista tkanka bliznowata powoli zastępuje szpik kostny, co ogranicza jego zdolność do wytwarzania komórek krwi. Choroba ta może prowadzić m.in. do niedokrwistości, osłabienia, zmęczenia oraz powiększenia śledziony i wątroby.
UE każdego roku rozpoznaje się mielofibrozę u 1 na 100 000 osób. Choroba dotyka zarówno mężczyzn, jak i kobiety i o ile schorzenie to może rozwinąć się u osób w każdym wieku, to mediana wieku w momencie rozpoznania waha się od 60 do 67 lat. Mediana czasu przeżycia po trwałym przerwaniu leczenia ruksolitynibem jest zasadniczo krótka i waha się od 6 miesięcy do 2 lat, stąd pilna potrzeba nowych opcji leczenia.
Fedratynib jest doustnym inhibitorem kinazy JAK2 oraz FLT3. Jest to selektywny inhibitor JAK2, charakteryzujący się większą siłą działania wobec JAK2 niż innych kinaz, takich jak JAK1, JAK3 czy TYK2. Nieprawidłowa aktywacja JAK2 jest związana z występowaniem nowotworów mieloproliferacyjnych, w tym mielofibrozy i czerwienicy prawdziwej.
Fedratynib otrzymał status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych, jest również zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych oraz Kanadzie. Procedura zezwolenia na dopuszczenie do obrotu w Europie nie obejmuje Wielkiej Brytanii (Anglii, Szkocji i Walii).
