Pierwszy pacjent otrzymał terapię genową na obniżenie cholesterolu

Ochotnik z Nowej Zelandii poddał się leczeniu genową terapią opracowaną przez firmę Verve Therapeutics, aby trwale obniżyć wysokie stężenie cholesterolu. Jeśli efekty okażą się trwałe i bezpieczne, może to oznaczać nową erę w leczeniu hipercholesterolemii.

Amerykańska firma Verve Therapeutics doniosła właśnie o przełomowym sukcesie w leczeniu hipercholesterolemii rodzinnej uwarunkowanej genetycznie.

Ochotnik z Nowej Zelandii otrzymał terapię, która trwale wyłączyła w jego wątrobie gen PCSK9, co obniżyło stężenie lipoproteiny o niskiej gęstości (LDL). Aby leczenie o nazwie VERVE-101 odniosło skutek, wystarczy pojedynczy zabieg.

– VERVE-101 to opracowana przez nas pierwsza w swoim rodzaju terapeutyczna metoda edycji genów, która wprowadza zmianę w jednej literze kodu DNA wątroby, aby trwale wyłączyć powodujący chorobę gen. Pierwsze badanie takiego edytującego gen leczenia prowadzone z udziałem człowieka oznacza ogromne osiągnięcie dla naszego zespołu w dziedzinie manipulowania genami – powiedział dr Sekar Kathiresan, CEO Verve Therapeutics.

– Dane z badań przedklinicznych sugerują, że VERVE-101 ma potencjał, aby osobom z rodzinną hipercholesterolemią zaoferować zupełnie nową opcję, zmieniając model ciągłej opieki na pojedynczy zabieg i rozwiązanie działające przez resztę życia – podkreślił dr Kathiresan.

W rozpoczętym już etapie testów klinicznych badacze rekrutują pacjentów, aby przeprowadzić podobną procedurę na grupie 40 osób z chorobą wieńcową. Badania mają dokładniej sprawdzić działanie i bezpieczeństwo terapii.

Więcej informacji na stronie:
https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/verve-therapeutics-doses-first-human-investigational-vivo-base.