Polscy pacjenci z AML z dostępem do najnowszych terapii lekowych

Ostra białaczka szpikowa (AML) to bardzo złośliwa i agresywna choroba nowotworowa o dużej dynamice rozwoju. Może wystąpić w każdym wieku. Nieleczona prowadzi do śmierci. Postęp medycyny i najnowsze technologie terapeutyczne pozwalają dziś już leczyć pacjentów skutecznie. W Polsce dostępne są już dla nich niemal wszystkie zarejestrowane terapie.

Ponad 20 rodzajów

Ostra białaczka szpikowa według WHO to grupa nowotworów układu krwiotwórczego obejmująca ponad 20 rodzajów tych białaczek. Choroba rozwija się niezwykle szybko, nieleczona doprowadza do śmierci chorego w ciągu 2–3 miesięcy. AML to najczęstszy nowotwór krwi u dorosłych – stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Każdego roku w Polsce zapada na nie ok. 800 osób powyżej 60. roku życia.

Choroba rozwija się w szpiku, który jest fabryką krwinek białych, czerwonych i płytek krwi. W jej wyniku szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi. Linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Zaczynają się pojawiać niepokojące, grypopodobne objawy, które powinny skłaniać do wykonania morfologii. Są to: gorączka, zmęczenie, zawroty, bladość, skłonność do krwawień, wybroczyn czy sińców. Diagnostyka powinna być szybka ze względu na gwałtowny przebieg choroby. Dzisiaj, dzięki nowoczesnym metodom i technologiom postawienie rozpoznania w zakresie AML, w ośrodkach specjalistycznych, nie zajmuje więcej niż kilka dni, jednak dla określenia rokowania chorego i sposobu leczenia konieczne jest przeprowadzenie badań cytogenetycznych i molekularnych.

Kluczowe badania genetyczne

Diagnostyka ostrej białaczki szpikowej radykalnie się zmieniła na przestrzeni ostatnich lat, ze względu na konieczność wykorzystania i włączenia do standardowej diagnostyki złożonych metod, czyli badań molekularnych.

– Badania genetyczne grają dziś kluczową rolę. Wprowadzenie tych technik stało się koniecznością ze względu na lepsze poznanie biologii ostrej białaczki szpikowej, która pokazuje, że to choroba bardzo zróżnicowana genetycznie– mówi prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi i Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. Mikołaja Kopernika w Łodzi.

– Postęp w poznawaniu biologii nowotworu zaczął się przekładać na postęp w leczeniu, osiągany poprzez zmianę pewnych algorytmów. Do dotychczas standardowych opcji można dokładać terapie celowane – dodaje.

Diagnostyka AML wymaga wykonania biopsji aspiracyjnej szpiku kostnego. Pobierane są próbki szpiku kostnego. Poddaje się je standardowej ocenie cytologicznej, wykonuje się też badania immunofenotypowe, w badaniu cytogenetycznym szuka się aberracji chromosomalnych, a w laboratorium genetycznym ocenia się panel kilkunastu genów pod kątem znanych już obecnie mutacji.

Aby zaplanować leczenie pacjentów chorych na ostrą białaczkę szpikową, niezwykle istotne są badania cytogenetyczne i badanie genetyczne. Dzięki tym ostatnim można określić szansę na wyleczenie pacjenta, są wskazówką, jak bardzo intensywne leczenie należy zastosować, szczególnie u młodego pacjenta. Dlatego tak istotne jest, aby wraz z dostępnością do nowoczesnych terapii celowanych szła w parze dostępność do nowoczesnych technik diagnostyki genetycznej.

Leczymy AML na poziomie europejskim

Dzisiaj klinicyści do leczenia ostrej białaczki szpikowej mają w swoim arsenale m.in. terapie celowane i najnowsze, skuteczne leki, które pozwalają na jej leczenie zgodnie ze standardami europejskimi.

Jak podkreśla prof. Agnieszka Wierzbowska, sytuacja chorych na AML w ciągu ostatnich lat w Polsce istotnie się poprawiła. Mają dostęp do prawie wszystkich technologii, które zostały zarejestrowane do jej leczenia.

– W ramach programu lekowego dostępne są dla pacjentów różne opcje terapeutyczne, w tym np. gemtuzumab ozogamycyny czy też wenetoklaks. Chorym z rozpoznaną mutacją FLT3 możemy podać w tzw. I linii leczenia midostaurynę, zaś w II linii gliterytynib, który w monoterapii wykazuje skuteczność w leczeniu. Ostatnia z wymienionych terapii jest skierowana zarówno do chorych kwalifikujących się do intensywnej chemioterapii, jak i takich, którzy się do niej nie kwalifikują, mających nawrót po leczeniu lub oporność na leczenie pierwszej linii – mówi prof. Wierzbowska.

– Pacjenci z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową, u których występuje mutacja FLT3, są szczególnie źle rokującą grupą. Objęcie ich terapii programem lekowym to dla nich szansa na życie. Zastosowanie intensywnego leczenia wspomaganego terapią celowaną pozwala zakwalifikować do transplantacji komórek krwiotwórczych nawet chorych z grupy wysokiego ryzyka i osiągnąć wieloletnie przeżycie dla niemal 60 proc. chorych. U pacjentów z korzystnym rokowaniem, nawet bez przeszczepienia, przeżycie wieloletnie przekracza 80 proc. Okres leczenia jest ograniczony czasowo, czyli do czasu transplantacji szpiku – dodaje.

Istotna szybka diagnoza

– Od dwóch lat możemy w Polsce leczyć chorych na ostrą białaczkę szpikową ‒ oporną i nawrotową – zgodnie ze standardami europejskimi. Wcześniej leczenie było nierefundowane, a pacjenci musieli organizować zbiórki, aby zebrać odpowiednie środki na zakup leków, często umierając, zanim rodzina uzbierała odpowiednią kwotę. Sama pamiętam pięć takich dramatów rodzinnych, gdzie chorzy zmarli, nie doczekawszy tej refundacji – opowiada Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Jak podkreśla, każda nowa, refundowana technologia lekowa to szansa na dłuższe życie. Dzisiaj lekarz na podstawie diagnozy może natychmiast zaordynować pacjentowi odpowiednie leczenie, które jest jedyną opcją skutecznego leczenia.

Na październikowej liście refundacyjnej ponownie znalazły się leki stosowane w AML, ratujące życie pacjentów. Niezwykle istotne jest, aby ta wiedza docierała zarówno do pacjentów, jak i lekarzy.

– Dzisiaj najważniejsze jest, aby pacjent z AML trafił jak najszybciej do placówki, która będzie go leczyć. Dzisiaj chorzy umierają nie dlatego, że nie są leczeni, ale dlatego, że nie zostali w porę zdiagnozowani. Tu ogromna rola lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej, którzy powinni kierować chorych na białaczkę jak najszybciej do placówek specjalistycznych. Okres jesienno-zimowy jest szczególnie trudny, ponieważ to czas wielu infekcji grypowych i grypopodobnych, a obawy AML są bardzo podobne. Jeżeli taki pacjent leczony jest przez dłuższy czas antybiotykiem, to białaczka się rozwija i zmniejszają się szanse na skuteczne leczenie – stwierdza Katarzyna Lisowska.