Prof. Konrad Rejdak: Postęp w SM jest, ale wyzwaniem nadal chorzy w najcięższej postaci choroby
Autor: Marta Koblańska
Data: 19.06.2017
Źródło: MK
Działy:
Wywiad tygodnia
Aktualności
W perspektywie są nowe leki na stwardnienie rozsiane, które mają szansę uplasować się w czołówce preparatów pod względem skuteczności. Jednak o tym, czy staną się dostępne dla chorych zadecyduje resort zdrowia, obecnie bardziej otwarty na potrzeby pacjentów, ale nadal nie przewiduje zwiększenia środków na leczenie SM – mówi prof. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.
Chorzy na stwardnienie rozsiane nie mają łatwo. Jaki jest standard refundacyjny leczenia w Polsce a jakie rzeczywiste możliwości terapeutyczne?
W ostatnim czasie, zaledwie miesiąc temu dokonał się w miarę duży postęp. Do listy refundacyjnej dopisano dwa nowe leki: teriflunomid oraz alemtuzumab. Te zmiany trochę poprawiły sytuację chorych w aspekcie dostępności do terapii. Niestety nadal pozostaje problem wydłużenia terapii II linii. Obecnie leczenie jest refundowane jedynie 5 lat. Po tym czasie istnieje zagrożenie koniecznością wyłączenia z leczenia. Mamy nadzieję, że to kryterium 5 lat leczenia, jak to się stało poprzednio w I linii, zniknie także w II linii terapii stwardnienia rozsianego. Chodzi o leki fingolimod i natalizumab stosowane w II linii leczenia. Jest to ważne tym bardziej, że już dobiega końca ten 5-letni okres włączenia tych preparatów do programów lekowych. Po za tą kwestią polskim problemem jest dość sztywny system refundacyjny, czyli ostre kryteria kwalifikacji do leczenia. Funkcjonują żelazne zapisy oceny punktowej chorego, co utrudnia praktykę lekarską. Również sztuczne są wymogi monitorowania terapii, wymuszania wizyt, które blokują system opieki zdrowotnej. Przy tym wszystkim lekarzowi pozostaje za mało swobody, a pacjent jest zmuszany do wykonywania badań diagnostycznych jedynie dla potrzeb programu, co zaburza jego funkcjonowanie.
Jaka jest Pana opinia o kladrybinie?
Kladrybina jest nowym lekiem na horyzoncie. Mamy nadzieje, że bardzo szybko zostanie zarówno zarejestrowana jak i trafi do praktyki klinicznej. Rejestracja przez Europejską Agencję Leków jest spodziewana w ciągu najbliższych kilku miesięcy. Doświadczenia z lekiem są długie, ale w innej formie podawania. Jednak to nowa forma doustna może zrewolucjonizować praktykę lekarską, ponieważ terapia jest bardzo łatwa do zastosowania, ale oczywiście w wykonaniu ośrodków z doświadczeniem. Opiera się na kilkudniowym podaniu doustnym preparatu bez konieczności hospitalizacji. Wskazaną dawkę leku podaje się ponownie po roku, więc jest to duży przełom, jeśli chodzi o wygodę i bezpieczeństwo stosowania. Tym bardziej, że są już dostępne dane, że ta substancja nie stwarza wielkiego ryzyka w porównaniu do innych leków z tej grupy.
Oceniając badania kliniczne preparat powinien być w I, czy II linii leczenia?
Skumulowane dane wskazują, że lek mógłby zostać zastosowany w I linii leczenia, ale może być także wykorzystany u osób z agresywną postacią choroby po niepowodzeniu terapii innymi lekami. To lek uniwersalny.
Czy te wszystkie nowe leki znacząco wpływają na jakość życia chorych?
Z pewnością tak. Dobór odpowiedniego preparatu do konkretnego chorego wpływa istotnie na poprawę jakości jego życia. Osoba aktywna zawodowo skorzysta z terapii doustnej, a osoba, która nie toleruje tabletek może zostać zakwalifikowana do terapii podskórnej, domięśniowej, czy dożylnej. Nie można na siłę komuś proponować leku. Dużym plusem jest więc większy wybór preparatów, bo to ułatwia życie chorym.
Który z tych leków najbardziej opóźnia progresję choroby?
Można powiedzieć, że funkcjonuje pewna grupa z tzw. czołówki. Na dziś niewątpliwie do mocnych leków należy natalizumab refundowany w II linii. Gilenia należy do średniej klasy jeśli chodzi o siłę działania, podobnie jak fumaran. Tu mamy nadzieję odnośnie klardybiny, bo w badaniach klinicznych wykazała duży wpływ hamujący na progresję choroby, więc sądzę, że uplasuje się w czołówce.
Czy medycyna oferuje nadzieję także dla pacjentów o najcięższym przebiegu choroby?
To jest niestety nadal problem. Mamy doświadczenia, że odpowiedni lek zastosowany u osoby wydającej się być w beznadziejnej sytuacji znacząco poprawia jej stan zdrowia. To spektakularny efekt wynikający z zahamowania procesu zapalnego w układzie nerwowym i ułatwienia procesów regeneracyjnych. Nie wolno skazać pacjenta na zaniechanie, ponieważ dość często okazuje się, że poprawa rzeczywiście jest spektakularna. Jednak dotyczy to chorych już i tak w bardzo zaawansowanej fazie choroby i wtedy rzeczywiście trudno o szansę, pomimo prób. Duże nadzieje są wiązane z lekami mogącymi odbudowywać struktury nerwowe. Prace w warunkach badan klinicznych są już prowadzone. Leki dedykowane najcięższej postaci choroby stanowią ambicję świata neurologicznego. Być może nadzieję można pokładać w komórkach macierzystych.
Jak Pan ocenia resort zdrowia? Czy jest otwarty na nowe terapie stwardnienia rozsianego?
W ostatnim czasie, po długim okresie blokady nastąpiło otwarcie. Ukrytym problemem jest to, że ma się to odbywać w ramach istniejących budżetów. Są leki, ale bez zwiększenia środków, stąd lekarze muszą się sporo nagimnastykować, aby dobrać rzeczywiście odpowiedni preparat, czy móc zmienić jeden na drugi przy tych wszystkich ograniczeniach w programach lekowych, które jednak obowiązują. To powoduje, że nie wszystkich pacjentów możemy włączyć do leczenia, w szczególności tych z zaawansowaną chorobą. Tak jak wspomniałem, nie do końca znamy ich reakcję na terapię, ale sztywne ramy programów lekowych uniemożliwiają ich kwalifikację. Stąd warto mówić o barierach w celu wyrównywania szans naszych chorych z tym, co jest dostępne w innych krajach UE.
Ilu chorych obejmują programy lekowe?
Rotacja pacjentów jest duża, ale według szacunków, jeżeli 40-60 tys. choruje na stwardnienie rozsiane, to leczonych jest około 10-15 tys. Wielu oczywiście uczestnicy w badaniach klinicznych, ale dostrzegamy, że 20-30 tys. chorych nie korzysta z ciągłej terapii. Dotyczy to głównie chorych albo w fazie zaawansowanej choroby, albo tych, którzy już przyjmowali leki, ale terapia została przerwana. Nie jesteśmy w stanie do końca prześledzić co się dzieje z tymi chorymi.
Wrócę jeszcze do kladrybiny. Wspomniał Pan, że to preparat uniwersalny. Czy, zakładając, że resort zdrowia stanie się otwarty i na ten lek, czy dzięki niemu można będzie włączyć do terapii większą grupę chorych?
Tak. Zdecydowanie osoby z obiektywnymi trudnościami wynikającymi ze stanu zdrowia, które nie mogły bądź nie chciały poddać się terapii I linii w postaci iniekcji, będą miały opcję kilkudniowej kuracji, która daje efekt. To duży luksus dla pacjenta wiedząc, że lek ma wydłużone działanie na układ immunologiczny.
Zapytam jeszcze o działania niepożądane.
Algorytm jest prosty. Leki o słabszym działaniu charakteryzują się mniejszą liczbą i nasileniem działań niepożądanych. W przypadku leków mocniejszych rośnie nieco współczynnik możliwości działań niepożądanych, ale badania kliniczne wskazują jakie warunki należy spełnić i jak monitorować terapię, aby zachować bezpieczeństwo. Dochodzą elementy monitorowania morfologii krwi, czy funkcji wątroby. Wówczas jesteśmy w stanie zapanować nad ewentualnymi działaniami niepożądanymi. Ważne, jak już podkreślałem, aby terapia była prowadzona w ośrodkach z doświadczeniem. W innych krajach odchodzi się od powszechności prowadzenia tych terapii w warunkach ambulatoryjnych. Średnio na województwo liczba ośrodków z doświadczeniem waha się od 5 do 10 w I linii. W II linii jest ich mniej, ale dochodzimy do 2-3 w obrębie województwa (liczba ta się waha w zależności od wielkości województwa) i nie odbiegamy od standardów europejskich jeżeli chodzi o organizację terapii.
Czy leki doustne, nowej generacji trzeba rzeczywiście podawać w szpitalu?
To jeszcze nie zostało rozstrzygnięte. W przypadku kladrybiny rzeczywiście nie trzeba zostawać w szpitalu na czas leczenia. Wystarczy przyjść i przyjąć lek. W odniesieniu do fingolimodu sytuacja jest inna. Należy tu monitorować układ krążenia, stąd pacjenci muszą zostać przynajmniej dobę, aby ocenić wpływ tabletki na pracę serca przy rozpoczynaniu terapii, później nie ma już konieczności monitorowania w szpitalu. Fumaran nie wymaga takich procedur, ale tu terapia rozpoczyna się od niższej dawki, aby móc obserwować tolerancję. Każdy lek ma więc nieco inny profil. Badania kliniczne pozwalają na wychwycenie pewnych zagrożeń i na tej podstawie określa się schematy postępowania w szerszej praktyce klinicznej, aby bezpieczeństwo terapii było jak największe.
Jaką rolę lekarzy rodzinnych widzi Pan w systemie organizacji i leczenia stwardnienia rozsianego?
Odgrywa bardzo ważną rolę. Z jednej strony jego zadanie polega na wychwyceniu objawów niepokojących i skierowaniu do neurologa. Z drugiej strony pomaga w prowadzeniu tych chorych, czyli ułatwia im badania kontrolne. Nie wszystko można złożyć na karb lekarzy specjalistów. Stąd partnerstwo z lekarzami rodzinnymi jest bardzo ważne.
W ostatnim czasie, zaledwie miesiąc temu dokonał się w miarę duży postęp. Do listy refundacyjnej dopisano dwa nowe leki: teriflunomid oraz alemtuzumab. Te zmiany trochę poprawiły sytuację chorych w aspekcie dostępności do terapii. Niestety nadal pozostaje problem wydłużenia terapii II linii. Obecnie leczenie jest refundowane jedynie 5 lat. Po tym czasie istnieje zagrożenie koniecznością wyłączenia z leczenia. Mamy nadzieję, że to kryterium 5 lat leczenia, jak to się stało poprzednio w I linii, zniknie także w II linii terapii stwardnienia rozsianego. Chodzi o leki fingolimod i natalizumab stosowane w II linii leczenia. Jest to ważne tym bardziej, że już dobiega końca ten 5-letni okres włączenia tych preparatów do programów lekowych. Po za tą kwestią polskim problemem jest dość sztywny system refundacyjny, czyli ostre kryteria kwalifikacji do leczenia. Funkcjonują żelazne zapisy oceny punktowej chorego, co utrudnia praktykę lekarską. Również sztuczne są wymogi monitorowania terapii, wymuszania wizyt, które blokują system opieki zdrowotnej. Przy tym wszystkim lekarzowi pozostaje za mało swobody, a pacjent jest zmuszany do wykonywania badań diagnostycznych jedynie dla potrzeb programu, co zaburza jego funkcjonowanie.
Jaka jest Pana opinia o kladrybinie?
Kladrybina jest nowym lekiem na horyzoncie. Mamy nadzieje, że bardzo szybko zostanie zarówno zarejestrowana jak i trafi do praktyki klinicznej. Rejestracja przez Europejską Agencję Leków jest spodziewana w ciągu najbliższych kilku miesięcy. Doświadczenia z lekiem są długie, ale w innej formie podawania. Jednak to nowa forma doustna może zrewolucjonizować praktykę lekarską, ponieważ terapia jest bardzo łatwa do zastosowania, ale oczywiście w wykonaniu ośrodków z doświadczeniem. Opiera się na kilkudniowym podaniu doustnym preparatu bez konieczności hospitalizacji. Wskazaną dawkę leku podaje się ponownie po roku, więc jest to duży przełom, jeśli chodzi o wygodę i bezpieczeństwo stosowania. Tym bardziej, że są już dostępne dane, że ta substancja nie stwarza wielkiego ryzyka w porównaniu do innych leków z tej grupy.
Oceniając badania kliniczne preparat powinien być w I, czy II linii leczenia?
Skumulowane dane wskazują, że lek mógłby zostać zastosowany w I linii leczenia, ale może być także wykorzystany u osób z agresywną postacią choroby po niepowodzeniu terapii innymi lekami. To lek uniwersalny.
Czy te wszystkie nowe leki znacząco wpływają na jakość życia chorych?
Z pewnością tak. Dobór odpowiedniego preparatu do konkretnego chorego wpływa istotnie na poprawę jakości jego życia. Osoba aktywna zawodowo skorzysta z terapii doustnej, a osoba, która nie toleruje tabletek może zostać zakwalifikowana do terapii podskórnej, domięśniowej, czy dożylnej. Nie można na siłę komuś proponować leku. Dużym plusem jest więc większy wybór preparatów, bo to ułatwia życie chorym.
Który z tych leków najbardziej opóźnia progresję choroby?
Można powiedzieć, że funkcjonuje pewna grupa z tzw. czołówki. Na dziś niewątpliwie do mocnych leków należy natalizumab refundowany w II linii. Gilenia należy do średniej klasy jeśli chodzi o siłę działania, podobnie jak fumaran. Tu mamy nadzieję odnośnie klardybiny, bo w badaniach klinicznych wykazała duży wpływ hamujący na progresję choroby, więc sądzę, że uplasuje się w czołówce.
Czy medycyna oferuje nadzieję także dla pacjentów o najcięższym przebiegu choroby?
To jest niestety nadal problem. Mamy doświadczenia, że odpowiedni lek zastosowany u osoby wydającej się być w beznadziejnej sytuacji znacząco poprawia jej stan zdrowia. To spektakularny efekt wynikający z zahamowania procesu zapalnego w układzie nerwowym i ułatwienia procesów regeneracyjnych. Nie wolno skazać pacjenta na zaniechanie, ponieważ dość często okazuje się, że poprawa rzeczywiście jest spektakularna. Jednak dotyczy to chorych już i tak w bardzo zaawansowanej fazie choroby i wtedy rzeczywiście trudno o szansę, pomimo prób. Duże nadzieje są wiązane z lekami mogącymi odbudowywać struktury nerwowe. Prace w warunkach badan klinicznych są już prowadzone. Leki dedykowane najcięższej postaci choroby stanowią ambicję świata neurologicznego. Być może nadzieję można pokładać w komórkach macierzystych.
Jak Pan ocenia resort zdrowia? Czy jest otwarty na nowe terapie stwardnienia rozsianego?
W ostatnim czasie, po długim okresie blokady nastąpiło otwarcie. Ukrytym problemem jest to, że ma się to odbywać w ramach istniejących budżetów. Są leki, ale bez zwiększenia środków, stąd lekarze muszą się sporo nagimnastykować, aby dobrać rzeczywiście odpowiedni preparat, czy móc zmienić jeden na drugi przy tych wszystkich ograniczeniach w programach lekowych, które jednak obowiązują. To powoduje, że nie wszystkich pacjentów możemy włączyć do leczenia, w szczególności tych z zaawansowaną chorobą. Tak jak wspomniałem, nie do końca znamy ich reakcję na terapię, ale sztywne ramy programów lekowych uniemożliwiają ich kwalifikację. Stąd warto mówić o barierach w celu wyrównywania szans naszych chorych z tym, co jest dostępne w innych krajach UE.
Ilu chorych obejmują programy lekowe?
Rotacja pacjentów jest duża, ale według szacunków, jeżeli 40-60 tys. choruje na stwardnienie rozsiane, to leczonych jest około 10-15 tys. Wielu oczywiście uczestnicy w badaniach klinicznych, ale dostrzegamy, że 20-30 tys. chorych nie korzysta z ciągłej terapii. Dotyczy to głównie chorych albo w fazie zaawansowanej choroby, albo tych, którzy już przyjmowali leki, ale terapia została przerwana. Nie jesteśmy w stanie do końca prześledzić co się dzieje z tymi chorymi.
Wrócę jeszcze do kladrybiny. Wspomniał Pan, że to preparat uniwersalny. Czy, zakładając, że resort zdrowia stanie się otwarty i na ten lek, czy dzięki niemu można będzie włączyć do terapii większą grupę chorych?
Tak. Zdecydowanie osoby z obiektywnymi trudnościami wynikającymi ze stanu zdrowia, które nie mogły bądź nie chciały poddać się terapii I linii w postaci iniekcji, będą miały opcję kilkudniowej kuracji, która daje efekt. To duży luksus dla pacjenta wiedząc, że lek ma wydłużone działanie na układ immunologiczny.
Zapytam jeszcze o działania niepożądane.
Algorytm jest prosty. Leki o słabszym działaniu charakteryzują się mniejszą liczbą i nasileniem działań niepożądanych. W przypadku leków mocniejszych rośnie nieco współczynnik możliwości działań niepożądanych, ale badania kliniczne wskazują jakie warunki należy spełnić i jak monitorować terapię, aby zachować bezpieczeństwo. Dochodzą elementy monitorowania morfologii krwi, czy funkcji wątroby. Wówczas jesteśmy w stanie zapanować nad ewentualnymi działaniami niepożądanymi. Ważne, jak już podkreślałem, aby terapia była prowadzona w ośrodkach z doświadczeniem. W innych krajach odchodzi się od powszechności prowadzenia tych terapii w warunkach ambulatoryjnych. Średnio na województwo liczba ośrodków z doświadczeniem waha się od 5 do 10 w I linii. W II linii jest ich mniej, ale dochodzimy do 2-3 w obrębie województwa (liczba ta się waha w zależności od wielkości województwa) i nie odbiegamy od standardów europejskich jeżeli chodzi o organizację terapii.
Czy leki doustne, nowej generacji trzeba rzeczywiście podawać w szpitalu?
To jeszcze nie zostało rozstrzygnięte. W przypadku kladrybiny rzeczywiście nie trzeba zostawać w szpitalu na czas leczenia. Wystarczy przyjść i przyjąć lek. W odniesieniu do fingolimodu sytuacja jest inna. Należy tu monitorować układ krążenia, stąd pacjenci muszą zostać przynajmniej dobę, aby ocenić wpływ tabletki na pracę serca przy rozpoczynaniu terapii, później nie ma już konieczności monitorowania w szpitalu. Fumaran nie wymaga takich procedur, ale tu terapia rozpoczyna się od niższej dawki, aby móc obserwować tolerancję. Każdy lek ma więc nieco inny profil. Badania kliniczne pozwalają na wychwycenie pewnych zagrożeń i na tej podstawie określa się schematy postępowania w szerszej praktyce klinicznej, aby bezpieczeństwo terapii było jak największe.
Jaką rolę lekarzy rodzinnych widzi Pan w systemie organizacji i leczenia stwardnienia rozsianego?
Odgrywa bardzo ważną rolę. Z jednej strony jego zadanie polega na wychwyceniu objawów niepokojących i skierowaniu do neurologa. Z drugiej strony pomaga w prowadzeniu tych chorych, czyli ułatwia im badania kontrolne. Nie wszystko można złożyć na karb lekarzy specjalistów. Stąd partnerstwo z lekarzami rodzinnymi jest bardzo ważne.
