Terapia komórkami macierzystymi obietnicą leczenia powszechnej przyczyny ślepoty
Autor: Małgorzata Lipko
Data: 21.11.2017
Źródło: medpagetoday/ML
Działy:
Doniesienia naukowe
Aktualności
Wyniki dwóch badań klinicznych pokazują, że możliwe jest wykorzystanie ludzkich zarodkowych komórek macierzystych jako metody leczenia dla suchej postaci zwyrodnienia plamki żółtej, zgodnie z prezentacjami przedstawionymi ostatnio na dorocznym spotkaniu Amerykańskiej Akademii Okulistyki 2017. Komórki macierzyste wstrzyknięte do oka zastępują brakujące komórki uszkodzone przez chorobę, bez poważnych skutków ubocznych. Jedno z badań sugeruje, że mogą nawet poprawić widzenie pacjentów.
W obu badaniach naukowcy zmienili embrionalne komórki macierzyste w rodzaj komórek siatkówki, nazywanych komórkami nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE) i wstrzyknęli je do oczu osób cierpiących na suche zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (AMD), główną przyczynę ślepoty u osób w wieku powyżej 55 lat. Obecnie leczenie tej choroby, która dotyka 30 milionów ludzi na całym świecie, nie jest dostępne, chociaż suplementy diety mogą być pomocne.
W zdrowej siatkówce komórki RPE pełnią funkcje wspomagające, takie jak odżywianie i zarządzanie odpadami fotoreceptorów, a także przetwarzają światło. Dysfunkcja i degeneracja komórek RPE są częścią procesu, który prowadzi do utraty wzroku związanego z wiekiem poprzez zwyrodnienie plamki żółtej. Komórki macierzyste RPE pochodzące z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych wstrzyknięte pod siatkówkę są stworzone do podtrzymywania i / lub zastępowania komórek RPE, które uległy uszkodzeniu.
Eksperci medycyny regeneracyjnej są przekonani, że zwyrodnienie plamki żółtej będzie jednym z pierwszych obszarów sukcesu w terapii komórkami macierzystymi. Może tak być, ponieważ stosunkowo łatwo jest hodować dużą liczbę komórek RPE w laboratorium. Wyhodowane komórki są prawie identyczne z tymi znajdującymi się w oku. Komórki RPE nie wymagają tworzenia połączeń neuronowych w celu wsparcia fotoreceptorów w siatkówce. Również lokalizacja w oku, w którym przeszczepiane są komórki, jest uznawana za miejsce uprzywilejowane pod względem odporności, co oznacza, że jest jednym z niewielu miejsc w organizmie, w którym ryzyko odrzucenia przeszczepionych komórek jest niskie. Wreszcie, leczenie można przeprowadzić za pomocą małej liczby komórek w mocno zlokalizowanym obszarze, zmniejszając tym samym ryzyko.
Naukowcy z Uniwersytetu w Jerozolimie w Izraelu przeprowadzili badania mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa zabiegu u ludzi. Wstrzyknęli oni zawiesinę 50 000 lub 200 000 komórek RPE pochodzących z ludzkich zarodkowych komórek macierzystych poniżej siatkówki pacjentów. Procedura chirurgiczna była dobrze tolerowana. W ciągu kilku tygodni widzieli oznaki świadczące o tym, że siatkówka leczyła się w miejscu wstrzyknięcia, a obrazy tylnej części oka sugerują, że przeszczepione komórki RPE przetrwały. Wzrok pacjentów pozostawał w dużej mierze stabilny podczas całego badania i nie doświadczyli oni niespodziewanych skutków ubocznych.
Druga grupa badawcza z Bascom Palmer Eye Institute w Miami przeprowadziła dwa badania wykorzystujące komórki RPE pochodzące z ludzkich zarodkowych komórek macierzystych do leczenia pacjentów z suchym AMD, a także pacjentów z inną postacią zwyrodnienia siatkówki zwaną chorobą Stargardta. Jest to najczęstsza forma odziedziczonego młodzieńczego AMD. Podobnie jak w przypadku suchej postaci AMD, nie ma możliwości leczenia tej choroby.
Komórki macierzyste wszczepione tym pacjentom przetrwały do trzech lat i nie wystąpiły żadne skutki uboczne. Niektórzy pacjenci odzyskali nawet wzrok.
W zdrowej siatkówce komórki RPE pełnią funkcje wspomagające, takie jak odżywianie i zarządzanie odpadami fotoreceptorów, a także przetwarzają światło. Dysfunkcja i degeneracja komórek RPE są częścią procesu, który prowadzi do utraty wzroku związanego z wiekiem poprzez zwyrodnienie plamki żółtej. Komórki macierzyste RPE pochodzące z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych wstrzyknięte pod siatkówkę są stworzone do podtrzymywania i / lub zastępowania komórek RPE, które uległy uszkodzeniu.
Eksperci medycyny regeneracyjnej są przekonani, że zwyrodnienie plamki żółtej będzie jednym z pierwszych obszarów sukcesu w terapii komórkami macierzystymi. Może tak być, ponieważ stosunkowo łatwo jest hodować dużą liczbę komórek RPE w laboratorium. Wyhodowane komórki są prawie identyczne z tymi znajdującymi się w oku. Komórki RPE nie wymagają tworzenia połączeń neuronowych w celu wsparcia fotoreceptorów w siatkówce. Również lokalizacja w oku, w którym przeszczepiane są komórki, jest uznawana za miejsce uprzywilejowane pod względem odporności, co oznacza, że jest jednym z niewielu miejsc w organizmie, w którym ryzyko odrzucenia przeszczepionych komórek jest niskie. Wreszcie, leczenie można przeprowadzić za pomocą małej liczby komórek w mocno zlokalizowanym obszarze, zmniejszając tym samym ryzyko.
Naukowcy z Uniwersytetu w Jerozolimie w Izraelu przeprowadzili badania mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa zabiegu u ludzi. Wstrzyknęli oni zawiesinę 50 000 lub 200 000 komórek RPE pochodzących z ludzkich zarodkowych komórek macierzystych poniżej siatkówki pacjentów. Procedura chirurgiczna była dobrze tolerowana. W ciągu kilku tygodni widzieli oznaki świadczące o tym, że siatkówka leczyła się w miejscu wstrzyknięcia, a obrazy tylnej części oka sugerują, że przeszczepione komórki RPE przetrwały. Wzrok pacjentów pozostawał w dużej mierze stabilny podczas całego badania i nie doświadczyli oni niespodziewanych skutków ubocznych.
Druga grupa badawcza z Bascom Palmer Eye Institute w Miami przeprowadziła dwa badania wykorzystujące komórki RPE pochodzące z ludzkich zarodkowych komórek macierzystych do leczenia pacjentów z suchym AMD, a także pacjentów z inną postacią zwyrodnienia siatkówki zwaną chorobą Stargardta. Jest to najczęstsza forma odziedziczonego młodzieńczego AMD. Podobnie jak w przypadku suchej postaci AMD, nie ma możliwości leczenia tej choroby.
Komórki macierzyste wszczepione tym pacjentom przetrwały do trzech lat i nie wystąpiły żadne skutki uboczne. Niektórzy pacjenci odzyskali nawet wzrok.
