Zachęcające wyniki nowego leku na padaczkę
Redaktor: Anna Soboń
Data: 16.12.2020
Źródło: Medscape
Badania pokazują, że cenobamat - nowy lek na padaczkę, jest bezpieczny i skuteczny nawet do 1 roku. Analizy post-hoc z badania otwartego wykazały, że częstość napadów była znacznie zmniejszona, a wskaźnik czasu wolnego od napadów poprawił się wśród 240 dorosłych uczestników, którzy otrzymali wspomniany lek. Zmniejszono również stosowanie przez pacjentów towarzyszących leków przeciwdrgawkowych (ASM).
Badania zostały przedstawione na 74. corocznym spotkaniu American Epilepsy Society (AES) 2020, które odbyło się w tym roku w formie spotkania online z powodu pandemii COVID-19.
Wyniki te są „fascynujące” i „bardzo, bardzo ekscytujące”, jak to określił naczelny autor, dr William E. Rosenfeld, dyrektor Centrum Kompleksowej Opieki nad Padaczką dla Dzieci i Dorosłych w St. Louis w stanie Missouri. Chociaż wskaźniki odpowiedzi były imponujące, wynoszące ≥50% i ≥75%, „to, czego pacjenci naprawdę chcą, to wolność od napadów lub przynajmniej 90% redukcja napadów” - powiedział Rosenfeld.
Lek został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w listopadzie 2019 r. do leczenia niekontrolowanej ogniskowej padaczki, która stanowi około 60% wszystkich napadów padaczkowych.
Podczas opracowywania leku wystąpiły trzy przypadki reakcji polekowej z eozynofilią i objawami układowymi (DRESS). Ten stan zwykle obejmuje wysypkę skórną, gorączkę, obrzęk węzłów chłonnych i charakterystyczne nieprawidłowości we krwi, w tym wysoki poziom eozynofilów.
Jednak badanie otwarte, opublikowane na początku tego roku w Epilepsia, w którym oceniano bezpieczeństwo i farmakokinetykę u 1347 pacjentów w wieku od 18 do 70 lat, którzy otrzymywali stabilne dawki od jednego do trzech ASM, wykazało, że przy powolnym i małym zwiększaniu dawki cenobamatu nie wykazano reakcji polekowej.
W tym badaniu badacze podawali rosnące dawki dobowe cenobamatu - 12,5, 25, 50, 100, 150 i 200 mg/dobę w odstępach dwutygodniowych. W razie potrzeby dawkę można było zwiększyć do 400 mg/dobę, zwiększając ją o 50 mg/dobę co drugi tydzień.
Naukowcy przedstawili analizy post-hoc dotyczące 240 pacjentów z 10 ośrodków w USA, którzy wzięli udział w badaniu bezpieczeństwa. Rosenfeld zauważył, że są to dobre ośrodki leczenia padaczki, w których prowadzono rejestr napadów. Spośród tych uczestników, 177 kontynuowało przyjmowanie leku średnio przez ponad 30 miesięcy; dla niektórych było to nawet 44 miesiące.
Spośród całej grupy 240 pacjentów, 25,8% było bez napadów przez ponad 12 miesięcy podczas ostatniej wizyty kontrolnej. Spośród 177 osób, które nadal przyjmowały cenobamat, 33,9% nie miało napadów średnio przez 23,5 miesiąca.
Wyniki te są „fascynujące” i „bardzo, bardzo ekscytujące”, jak to określił naczelny autor, dr William E. Rosenfeld, dyrektor Centrum Kompleksowej Opieki nad Padaczką dla Dzieci i Dorosłych w St. Louis w stanie Missouri. Chociaż wskaźniki odpowiedzi były imponujące, wynoszące ≥50% i ≥75%, „to, czego pacjenci naprawdę chcą, to wolność od napadów lub przynajmniej 90% redukcja napadów” - powiedział Rosenfeld.
Lek został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w listopadzie 2019 r. do leczenia niekontrolowanej ogniskowej padaczki, która stanowi około 60% wszystkich napadów padaczkowych.
Podczas opracowywania leku wystąpiły trzy przypadki reakcji polekowej z eozynofilią i objawami układowymi (DRESS). Ten stan zwykle obejmuje wysypkę skórną, gorączkę, obrzęk węzłów chłonnych i charakterystyczne nieprawidłowości we krwi, w tym wysoki poziom eozynofilów.
Jednak badanie otwarte, opublikowane na początku tego roku w Epilepsia, w którym oceniano bezpieczeństwo i farmakokinetykę u 1347 pacjentów w wieku od 18 do 70 lat, którzy otrzymywali stabilne dawki od jednego do trzech ASM, wykazało, że przy powolnym i małym zwiększaniu dawki cenobamatu nie wykazano reakcji polekowej.
W tym badaniu badacze podawali rosnące dawki dobowe cenobamatu - 12,5, 25, 50, 100, 150 i 200 mg/dobę w odstępach dwutygodniowych. W razie potrzeby dawkę można było zwiększyć do 400 mg/dobę, zwiększając ją o 50 mg/dobę co drugi tydzień.
Naukowcy przedstawili analizy post-hoc dotyczące 240 pacjentów z 10 ośrodków w USA, którzy wzięli udział w badaniu bezpieczeństwa. Rosenfeld zauważył, że są to dobre ośrodki leczenia padaczki, w których prowadzono rejestr napadów. Spośród tych uczestników, 177 kontynuowało przyjmowanie leku średnio przez ponad 30 miesięcy; dla niektórych było to nawet 44 miesiące.
Spośród całej grupy 240 pacjentów, 25,8% było bez napadów przez ponad 12 miesięcy podczas ostatniej wizyty kontrolnej. Spośród 177 osób, które nadal przyjmowały cenobamat, 33,9% nie miało napadów średnio przez 23,5 miesiąca.
