123RF
Lista 35 leków o wysokiej wartości klinicznej
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 27.08.2021
Źródło: AOTMiT
Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji opublikowała wykaz 35 technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej. Lista rekomendowanych leków stanie się podstawą decyzji, które z nich zostaną sfinansowane w ramach Funduszu Medycznego.
Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zakończyła prace związane z utworzeniem wykazu technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej (TLK). 26 sierpnia br. listę przekazano ministrowi zdrowia i opublikowano w Biuletynie Informacji Publicznej. W projekcie uczestniczyło 30 analityków AOTMiT.
– Pracami zespołu kierowało dwóch doświadczonych koordynatorów. Były one prowadzone pod bezpośrednim nadzorem prezesa AOTMiT oraz dyrektorów wydziałów analitycznych. Kwestie metodyki konsultowano z ekspertami Rady Przejrzystości. Dyskusje nad założeniami wykazu prowadzono także z Ministerstwem Zdrowia i Radą Funduszu Medycznego – poinformowała AOTMiT.
W procesie tworzenia wykazu TLK przeanalizowano 321 produktów leczniczych mających ważne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na terenie UE i dla nich zdefiniowano 951 technologii lekowych (cząsteczkowskazań), które kwalifikowały się do podstawowej oceny zgodności z wymogami ustawowymi.
Drobiazgowo definiowano także populację docelową (wskazania), wzięto pod uwagę szczegółowe informacje o jednostce chorobowej, stopniu zaawansowania choroby, zastosowanych liniach leczenia, terapiach skojarzonych oraz wieku populacji docelowej. – Dzięki temu wskazania zostały precyzyjnie określone w odniesieniu do każdego ocenianego produktu leczniczego – zapewniła agencja.
Spośród 374 technologii lekowych włączonych do oceny zidentyfikowano 239 oryginalnych technologii lekowych, 78 generycznych technologii lekowych i 57 biopodobnych technologii lekowych.
Technologie lekowe ujęte w wykazie są stosowane w 7 chorobach powszechnych i 21 chorobach rzadkich. Na podstawie zebranych danych szacuje się, że leki ujęte w wykazie stanowią odpowiedź na potrzeby zdrowotne 2 mln 324 tys. osób w Polsce.
Jak poinformowała AOTMiT, utworzenie wykazu TLK jest pierwszym etapem prac w procesie refundacyjno-cenowym technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej. W następnych etapach wykaz będzie opiniowany przez konsultantów krajowych, Rzecznika Praw Pacjenta oraz Radę Przejrzystości, aby na tej podstawie utworzyć listę technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej.
Wykaz TLK:
1. Zinplava (bezlotoksumab) – zapobieganie nawrotom zakażenia wywoływanego przez Clostridium difficile u osób dorosłych z wysokim ryzykiem nawrotu zakażenia Clostridium difficile.
2. Jorveza (budezonid) – eozynofilowe zapalenie przełyku u osób dorosłych (w wieku powyżej 18 lat).
3. Epidyolex (kannabidiol) – napady padaczkowe związane z zespołem Lennoxa-Gastauta u osób w wieku 2 lat lub starszych w skojarzeniu z klobazamem.
4. Epidyolex (kannabidiol) – napady padaczkowe związane z zespołem Dravet u osób w wieku 2 lat lub starszych w skojarzeniu z klobazamem.
5. Reagila (kariprazyna) – schizofrenia u pacjentów dorosłych.
6. Tecartus (autologiczne transdukowane anty-CD19 komórki CD3-dodatnie) – nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak z komórek płaszcza u dorosłych pacjentów, którzy uprzednio otrzymali co najmniej dwie linie leczenia systemowego, w tym inhibitor kinazy tyrozynowej Bruton.
7. Kymriah (tisagenlecleucel) – ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B, oporna na leczenie, która znajduje się w fazie nawrotu po transplantacji lub w fazie drugiego bądź kolejnego nawrotu u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych do 25. roku życia włącznie.
8. Kymriah (tisagenlecleucel) – nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak rozlany z dużych komórek B, po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego u osób dorosłych.
9. Yescarta (aksykabtagen cyloleucel) – nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak rozlany z dużych komórek B, po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego u osób dorosłych.
10. Yescarta (aksykabtagen cyloleucel) – pierwotny chłoniak śródpiersia z dużych komórek B, po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego u osób dorosłych.
11. Oxervate (cenegermina) – umiarkowane (trwały ubytek nabłonka rogówki) lub ciężkie (wrzód rogówki) neurotroficzne zapalenie rogówki u osób dorosłych.
12. Imfinzi (durwalumab) – pierwsza linia leczenia rozległego drobnokomórkowego raka płuca u osób dorosłych w skojarzeniu z etopozydem i karboplatyną lub cisplatyną.
13. Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) – wcześniej nieleczona ostra białaczka szpikowa z ekspresją antygenu CD-33 de novo, z wyjątkiem ostrej białaczki promielocytowej, u osób w wieku 15 lat i starszych, w skojarzeniu z daunorubicyną i cytarabiną.
14. Veltassa (patiromer) – hiperkaliemia u osób dorosłych.
15. Luxturna (woretygen neparwowek) – dziedziczna dystrofia siatkówki spowodowana przez potwierdzone bialleliczne mutacje genu RPE65 u dzieci, młodzieży i osób dorosłych z utratą wzroku, u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki.
16. Amgevita (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
17. Amsparity (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
18. Hefiya (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
19. Hulio (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
20. Hyrimoz (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
21. Idacio (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
22. Imraldi (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
23. Apixaban Accord (apiksaban) – zapobieganie udarom mózgu i zatorowości systemowej u osób dorosłych z niezastawkowym migotaniem przedsionków co najmniej z jednym czynnikiem ryzyka, takim jak przebyty udar mózgu lub przemijający napad niedokrwienny, wiek ≥75 lat, nadciśnienie tętnicze, cukrzyca, objawowa niewydolność serca (klasa wg NYHA ≥II).
24. Roteas (edoksaban) – zapobieganie udarom mózgu i zatorowości systemowej u osób dorosłych z niezastawkowym migotaniem przedsionków, co najmniej z jednym czynnikiem ryzyka, takim jak zastoinowa niewydolność serca, nadciśnienie tętnicze, wiek ≥75 lat, cukrzyca, przebyty udar mózgu lub przemijający napad niedokrwienny.
25. Zubsolv (buprenorfina + nalokson) – leczenie substytucyjne uzależnienia od narkotyków opioidowych w ramach leczenia medycznego, społecznego i psychologicznego. Przeznaczone dla osób dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 15 lat wyrażających zgodę na leczenie uzależnienia.
26. Cabazitaxel Accord (kabazytaksel) – oporny na kastrację rak gruczołu krokowego z przerzutami u osób dorosłych, leczonych wcześniej schematem chemioterapii zawierającym docetaksel w skojarzeniu z prednizonem lub prednizolonem.
27. Braftovi (enkorafenib) – przerzutowy rak jelita grubego z obecnością mutacji BRAF V600E, u osób dorosłych, u których wcześniej stosowano leczenie systemowe, w skojarzeniu z cetuksymabem.
28. Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) – mukowiscydoza u osób w wieku ≥12 lat, z homozygotyczną mutacją F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa lub heterozygotyczną mutacją F508del genu CFTR z minimalną wartością funkcji w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek.
29. Takhzyro (lanadelumab) – profilaktyka nawracających napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u osób w wieku ≥12 lat.
30. Lenalidomide Accord (lenalidomid) – nowo rozpoznany szpiczak mnogi po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych, u osób dorosłych w monoterapii w leczeniu podtrzymującym.
31. Lenalidomide Mylan (lenalidomid) – nowo rozpoznany szpiczak mnogi po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych, u osób dorosłych w monoterapii w leczeniu podtrzymującym.
32. Prasugrel Mylan (prasugrel) – profilaktyka zdarzeń sercowo-naczyniowych u osób dorosłych z ostrymi zespołami wieńcowymi (tj. niestabilną dławicą piersiową, zawałem mięśnia sercowego bez uniesienia odcinka ST) poddawanych pierwotnej lub odroczonej przezskórnej interwencji wieńcowej w skojarzeniu z kwasem acetylosalicylowym.
33. Prasugrel Mylan (prasugrel) – profilaktyka zdarzeń sercowo-naczyniowych u osób dorosłych z zawałem mięśnia sercowego z uniesieniem odcinka ST poddawanych pierwotnej lub odroczonej przezskórnej interwencji wieńcowej w skojarzeniu z kwasem acetylosalicylowym.
34. Symkevi (tezakaftor + iwakaftor) – mukowiscydoza u osób w wieku co najmniej 6 lat, z homozygotyczną mutacją F508del w skojarzeniu z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek.
35. Symkevi (tezakaftor + iwakaftor) – mukowiscydoza u osób w wieku co najmniej 6 lat, z heterozygotyczną mutacją F508del i jedną z następujących mutacji genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T w skojarzeniu z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek.
W wykazie uwzględniono niektóre technologie lekowe zawarte w obwieszczeniu ministra zdrowia z 20 sierpnia 2021 r. w sprawie listy refundacyjnej obowiązującej od 1 września 2021 r.:
– Kymriah (w isagenlecleucelum) – lek stosowany w programie lekowym B.65 – Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną (ICD-10 C91.0),
– Takhzyro (lanadelumab) – lek stosowany w programie lekowym B.122 – Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu.
– Pracami zespołu kierowało dwóch doświadczonych koordynatorów. Były one prowadzone pod bezpośrednim nadzorem prezesa AOTMiT oraz dyrektorów wydziałów analitycznych. Kwestie metodyki konsultowano z ekspertami Rady Przejrzystości. Dyskusje nad założeniami wykazu prowadzono także z Ministerstwem Zdrowia i Radą Funduszu Medycznego – poinformowała AOTMiT.
W procesie tworzenia wykazu TLK przeanalizowano 321 produktów leczniczych mających ważne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na terenie UE i dla nich zdefiniowano 951 technologii lekowych (cząsteczkowskazań), które kwalifikowały się do podstawowej oceny zgodności z wymogami ustawowymi.
Drobiazgowo definiowano także populację docelową (wskazania), wzięto pod uwagę szczegółowe informacje o jednostce chorobowej, stopniu zaawansowania choroby, zastosowanych liniach leczenia, terapiach skojarzonych oraz wieku populacji docelowej. – Dzięki temu wskazania zostały precyzyjnie określone w odniesieniu do każdego ocenianego produktu leczniczego – zapewniła agencja.
Spośród 374 technologii lekowych włączonych do oceny zidentyfikowano 239 oryginalnych technologii lekowych, 78 generycznych technologii lekowych i 57 biopodobnych technologii lekowych.
Technologie lekowe ujęte w wykazie są stosowane w 7 chorobach powszechnych i 21 chorobach rzadkich. Na podstawie zebranych danych szacuje się, że leki ujęte w wykazie stanowią odpowiedź na potrzeby zdrowotne 2 mln 324 tys. osób w Polsce.
Jak poinformowała AOTMiT, utworzenie wykazu TLK jest pierwszym etapem prac w procesie refundacyjno-cenowym technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej. W następnych etapach wykaz będzie opiniowany przez konsultantów krajowych, Rzecznika Praw Pacjenta oraz Radę Przejrzystości, aby na tej podstawie utworzyć listę technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej.
Wykaz TLK:
1. Zinplava (bezlotoksumab) – zapobieganie nawrotom zakażenia wywoływanego przez Clostridium difficile u osób dorosłych z wysokim ryzykiem nawrotu zakażenia Clostridium difficile.
2. Jorveza (budezonid) – eozynofilowe zapalenie przełyku u osób dorosłych (w wieku powyżej 18 lat).
3. Epidyolex (kannabidiol) – napady padaczkowe związane z zespołem Lennoxa-Gastauta u osób w wieku 2 lat lub starszych w skojarzeniu z klobazamem.
4. Epidyolex (kannabidiol) – napady padaczkowe związane z zespołem Dravet u osób w wieku 2 lat lub starszych w skojarzeniu z klobazamem.
5. Reagila (kariprazyna) – schizofrenia u pacjentów dorosłych.
6. Tecartus (autologiczne transdukowane anty-CD19 komórki CD3-dodatnie) – nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak z komórek płaszcza u dorosłych pacjentów, którzy uprzednio otrzymali co najmniej dwie linie leczenia systemowego, w tym inhibitor kinazy tyrozynowej Bruton.
7. Kymriah (tisagenlecleucel) – ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B, oporna na leczenie, która znajduje się w fazie nawrotu po transplantacji lub w fazie drugiego bądź kolejnego nawrotu u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych do 25. roku życia włącznie.
8. Kymriah (tisagenlecleucel) – nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak rozlany z dużych komórek B, po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego u osób dorosłych.
9. Yescarta (aksykabtagen cyloleucel) – nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak rozlany z dużych komórek B, po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego u osób dorosłych.
10. Yescarta (aksykabtagen cyloleucel) – pierwotny chłoniak śródpiersia z dużych komórek B, po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego u osób dorosłych.
11. Oxervate (cenegermina) – umiarkowane (trwały ubytek nabłonka rogówki) lub ciężkie (wrzód rogówki) neurotroficzne zapalenie rogówki u osób dorosłych.
12. Imfinzi (durwalumab) – pierwsza linia leczenia rozległego drobnokomórkowego raka płuca u osób dorosłych w skojarzeniu z etopozydem i karboplatyną lub cisplatyną.
13. Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) – wcześniej nieleczona ostra białaczka szpikowa z ekspresją antygenu CD-33 de novo, z wyjątkiem ostrej białaczki promielocytowej, u osób w wieku 15 lat i starszych, w skojarzeniu z daunorubicyną i cytarabiną.
14. Veltassa (patiromer) – hiperkaliemia u osób dorosłych.
15. Luxturna (woretygen neparwowek) – dziedziczna dystrofia siatkówki spowodowana przez potwierdzone bialleliczne mutacje genu RPE65 u dzieci, młodzieży i osób dorosłych z utratą wzroku, u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki.
16. Amgevita (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
17. Amsparity (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
18. Hefiya (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
19. Hulio (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
20. Hyrimoz (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
21. Idacio (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
22. Imraldi (adalimumab) – czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne.
23. Apixaban Accord (apiksaban) – zapobieganie udarom mózgu i zatorowości systemowej u osób dorosłych z niezastawkowym migotaniem przedsionków co najmniej z jednym czynnikiem ryzyka, takim jak przebyty udar mózgu lub przemijający napad niedokrwienny, wiek ≥75 lat, nadciśnienie tętnicze, cukrzyca, objawowa niewydolność serca (klasa wg NYHA ≥II).
24. Roteas (edoksaban) – zapobieganie udarom mózgu i zatorowości systemowej u osób dorosłych z niezastawkowym migotaniem przedsionków, co najmniej z jednym czynnikiem ryzyka, takim jak zastoinowa niewydolność serca, nadciśnienie tętnicze, wiek ≥75 lat, cukrzyca, przebyty udar mózgu lub przemijający napad niedokrwienny.
25. Zubsolv (buprenorfina + nalokson) – leczenie substytucyjne uzależnienia od narkotyków opioidowych w ramach leczenia medycznego, społecznego i psychologicznego. Przeznaczone dla osób dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 15 lat wyrażających zgodę na leczenie uzależnienia.
26. Cabazitaxel Accord (kabazytaksel) – oporny na kastrację rak gruczołu krokowego z przerzutami u osób dorosłych, leczonych wcześniej schematem chemioterapii zawierającym docetaksel w skojarzeniu z prednizonem lub prednizolonem.
27. Braftovi (enkorafenib) – przerzutowy rak jelita grubego z obecnością mutacji BRAF V600E, u osób dorosłych, u których wcześniej stosowano leczenie systemowe, w skojarzeniu z cetuksymabem.
28. Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) – mukowiscydoza u osób w wieku ≥12 lat, z homozygotyczną mutacją F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa lub heterozygotyczną mutacją F508del genu CFTR z minimalną wartością funkcji w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek.
29. Takhzyro (lanadelumab) – profilaktyka nawracających napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u osób w wieku ≥12 lat.
30. Lenalidomide Accord (lenalidomid) – nowo rozpoznany szpiczak mnogi po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych, u osób dorosłych w monoterapii w leczeniu podtrzymującym.
31. Lenalidomide Mylan (lenalidomid) – nowo rozpoznany szpiczak mnogi po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych, u osób dorosłych w monoterapii w leczeniu podtrzymującym.
32. Prasugrel Mylan (prasugrel) – profilaktyka zdarzeń sercowo-naczyniowych u osób dorosłych z ostrymi zespołami wieńcowymi (tj. niestabilną dławicą piersiową, zawałem mięśnia sercowego bez uniesienia odcinka ST) poddawanych pierwotnej lub odroczonej przezskórnej interwencji wieńcowej w skojarzeniu z kwasem acetylosalicylowym.
33. Prasugrel Mylan (prasugrel) – profilaktyka zdarzeń sercowo-naczyniowych u osób dorosłych z zawałem mięśnia sercowego z uniesieniem odcinka ST poddawanych pierwotnej lub odroczonej przezskórnej interwencji wieńcowej w skojarzeniu z kwasem acetylosalicylowym.
34. Symkevi (tezakaftor + iwakaftor) – mukowiscydoza u osób w wieku co najmniej 6 lat, z homozygotyczną mutacją F508del w skojarzeniu z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek.
35. Symkevi (tezakaftor + iwakaftor) – mukowiscydoza u osób w wieku co najmniej 6 lat, z heterozygotyczną mutacją F508del i jedną z następujących mutacji genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T w skojarzeniu z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek.
W wykazie uwzględniono niektóre technologie lekowe zawarte w obwieszczeniu ministra zdrowia z 20 sierpnia 2021 r. w sprawie listy refundacyjnej obowiązującej od 1 września 2021 r.:
– Kymriah (w isagenlecleucelum) – lek stosowany w programie lekowym B.65 – Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną (ICD-10 C91.0),
– Takhzyro (lanadelumab) – lek stosowany w programie lekowym B.122 – Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu.
