Mukopolisacharydoza typu II – opinia o programie lekowym

Publikujemy opinie prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dotyczącą leczenie mukopolisacharydozy typu II (zespołu Huntera).

Chodzi o stanowisko nr 11/2025 z 10 lutego 2025 r. w sprawie zasadności wprowadzenia zmian w ramach programu lekowego B.25 Leczenie mukopolisacharydozy typu II (ICD-10 E76.1), w którym prezes AOTMiT, biorąc pod uwagę charakterystykę problemu zdrowotnego, odniesienie w wytycznych praktyki klinicznej i dokumentach rejestracyjnych, pozytywnie ocenia zasadność zmiany opisu programu lekowego w zakresie:

• cyklicznej weryfikacji skuteczności leczenia,
• usunięcia ograniczenia wiekowego pacjentów,
• uzupełnień w kryteriach kwalifikacji oraz wyłączenia,
• badań przy kwalifikacji,
• monitorowaniu leczenia.

Opinia w całości poniżej.

Przeczytaj także: „A co, jeśli prezes AOTMiT zachoruje?”.