Nowe szanse dla chorych z CIDP ►

– Dzięki nowym preparatom podskórnym możemy leczyć chorych z przewlekłą zapalną polineuropatią demielinizacyjną w warunkach domowych, co daje pacjentom znacznie większy komfort przy utrzymaniu skuteczności leczenia – stwierdziła w rozmowie z „Menedżerem Zdrowia” prof. Anna Kostera-Pruszczyk.

Podczas kongresu Szczyt Zdrowia Mózgu zapytaliśmy prof. Annę Kosterę-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, o nowe możliwości leczenia chorych.

Poniżej rozmowa z ekspertką, pod wideo spisany wywiad.

Jakie są potrzeby medyczne pacjentów z CIDP w Polsce, czy w kontekście diagnostyki, dostępności do leczenia osiągamy zadowalające rezultaty?

CIDP, czyli przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna, jest nabytą chorobą obwodowego układu nerwowego. Może dotknąć człowieka w każdym wieku, chociaż najczęściej pierwsze objawy pojawiają się u osób w wieku ok. 50 lat. Manifestuje się narastającym osłabieniem mięśni kończyn dolnych i górnych. Objawy narastają w czasie nie krótszym niż 8 tygodni. Czasami to rozpoznanie przypada znacznie później. Jak ciężka jest to choroba, najlepiej świadczy fakt, że mniej więcej połowa pacjentów traci możliwość samodzielnego chodzenia. Leczenie pozwala bardzo często ich funkcje poprawić, a czasami nawet przywrócić im sprawność sprzed zachorowania.

CIDP możemy leczyć za pomocą kilku leków. Immunoglobuliny ludzkie są terapią drugiego wyboru w przypadku, kiedy leki z grupy glikokortykosteroidów są nieskuteczne albo pacjent rozwija działania niepożądane lub też ma jakieś istotne przeciwwskazania do terapii tą pierwszą grupą leków. To, z czym zmagamy się na co dzień, to z jednej strony okresowe problemy z dostępnością immunoglobuliny ludzkiej. To preparat osoczopochodny i nie zawsze mamy go do dyspozycji tak dużo, jak na potrzeby naszych pacjentów. Jednak problemem jest również fakt, że jeśli terapia prowadzona jest drogą dożylną, to pacjent wymaga regularnych, czasem częstych, przypadających co 3 do 6–8 tygodni pobytów w szpitalu.

Mamy nowe możliwości, które już istnieją w programie lekowym Narodowego Funduszu Zdrowia, terapii preparatem podskórnym, co jest ważne zarówno dla nas, jak i dla naszych pacjentów. Daje to możliwość leczenia w warunkach domowych, znacznie rzadsze kontrole w szpitalu, dzięki niemu pacjent nie musi rezygnować czy przerywać pracy.

Większość pacjentów z CIDP, którzy wymagają terapii immunoglobulinami, jest leczona w ramach programu B.67, czy zapisy programu są dostosowane do potrzeb pacjenta, lekarza, ośrodka?

Zapisy programu są zapisami dobrymi, ponieważ wskazują jednoznacznie grupę chorych z CIDP, którzy mogą być leczeni immunoglobulinami. Jako środowisko mamy jednak techniczne sugestie związane z modyfikacją zapisów programu – na przykład zmiana pewnych widełek czasu podawania leku dożylnego z 2 do 5 na 1 do 5 dni. W pewnych sytuacjach taka krótka hospitalizacja jednodniowa może być wystarczająca, choć nie zawsze tak jest.

Bardzo liczymy również na zwiększenie poprawy dostępności do kolejnych preparatów immunoglobulin – szczególnie chodzi tu o preparaty podawane podskórnie. Bo to z jednej strony pozwoli nam skutecznie dobrze leczyć pacjentów, którzy tego wymagają, a z drugiej uwolni miejsca w szpitalach dla pacjentów, którzy niedawno zachorowali i wymagają diagnostyki wewnątrzszpitalnej. Na dłuższą metę jest to znacznie bardziej efektywne kosztowo zarówno z punktu widzenia nakładów pracy wysoko wykwalifikowanego personelu medycznego, jak i tych tak zwanych kosztów pośrednich ponoszonych przez pacjenta.

Preparaty podskórne bardzo często pozwalają też pacjentowi uniknąć pewnych fluktuacji, które związane są z końcem działania dawki. Odzyskana forma jest wyrównana przez cały okres prowadzenia leczenia. To na pewno ogromny zysk.

Warto też zwrócić uwagę, że w tej chorobie nie zawsze terapia przewlekła jest terapią dożywotnią. Jest pewna grupa pacjentów, u których dochodzi do znaczącej, trwałej poprawy. W związku z tym co pewien czas podejmujemy próbę weryfikacji, czy pacjent dalej wymaga leczenia. Około 30 proc. chorych z tą postacią CIDP wchodzi w remisję i nie będzie wymagało już potem leczenia. Walczymy o jak najlepszą sprawność pacjenta i staramy się leczenie prowadzić jak najbardziej racjonalnie.

Jakie są największe bariery w implementacji nowych terapii?

Z punktu widzenia tego, co było doświadczeniem pacjentów naszych ośrodków, szczególnie w okresie pandemii – przede wszystkim deficyt immunoglobulin. Immunoglobulina ludzka to bezcenny preparat, ponieważ nie da się go syntetyzować, to preparat pochodzący od dawców. Zapotrzebowanie na preparaty immunoglobulin na świecie rośnie w coraz większej liczbie wskazań, również poza neurologią.

Świat idzie do przodu, pojawiają się kolejne rejestracje leków z podobnej grupy i byłoby bardzo dobrze, gdyby nasi pacjenci z CIDP mieli możliwość korzystania z różnych preparatów. Dzięki temu będziemy mogli tę przewlekłą terapię personalizować, dostosowywać do tolerancji poszczególnych preparatów, do zapotrzebowania na konkretną dawkę. Są to pewne niuanse, które pojawiają się wtedy, kiedy siadamy naprzeciwko konkretnego chorego człowieka. Tu na pewno jeszcze oczekiwania naszych chorych – a w związku z tym i nasze – nie zostały w pełni zaspokojone.