Szymon Czerwiński
Nowe szanse terapeutyczne dla pacjentów z chorobami rzadkimi ►
Autor: Marzena Sygut-Mirek
Data: 06.02.2024
Mimo intensywnej pracy nad realizacją Planu dla Chorób Rzadkich, nadal nie wprowadzono wypracowanych rozwiązań. Eksperci wskazali obszary, w których należy to zrobić jak najszybciej.
W trakcie konferencji Priorytety w Ochronie Zdrowia 2024 odbył się panel „Nowe szanse terapeutyczne dla pacjentów z chorobami rzadkimi”.
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego przypomniała, że zgodnie z deklaracją minister zdrowia Izabeli Leszczyny, prace nad zmianami w dziedzinie chorób rzadkich będą kontynuowane i traktowane przez resort zdrowia priorytetowo.
– Choroby rzadkie od lat goszczą w debatach publicznych dotyczących rozwiązań systemowych. Wystarczy przypomnieć, że ta grupa, wbrew nazwie, wcale nie jest „rzadka”. Łącznie należące do niej schorzenia dotykają w Polsce 2,5 mln ludzi w każdym wieku. Są wśród nich osoby, które zaczynają chorować bardzo wcześnie – choroba zaczyna być widoczna już w okresie życia płodowego, a rozpoznawana zaraz po urodzeniu, np. w przesiewie noworodkowym. Innych schorzenie dotyka w sile wieku. Zdarza się, że z powodu danej przypadłości cierpi wielu członków danej rodziny – wskazywała ekspertka.
Podkreśliła też, że to regulacje europejskie przyczyniły się do dostrzeżenia pacjentów z chorobami rzadkimi.
– Prawodawstwo Unii Europejskiej zobligowało każdy kraj członkowski, aby przyjął tzw. plan dla chorób rzadkich. W Polsce prace nad nim prowadziliśmy od kilkunastu lat. Po drodze opracowano kilka jego wersji, aż wreszcie w roku 2021 Rada Ministrów przyjęła długo oczekiwany plan. Rok później powołano radę liczącą około 60 osób. Zostały one podzielone na siedem zespołów pracujących nad stosownymi rozwiązaniami – przypomniała prof. Kostera-Pruszczyk.
Wyjaśniła, że na razie efektów tych rozwiązań nie widać.
– Niemniej priorytetem dla nas jest udrożnienie ścieżki diagnostycznej, wzmocnienie istniejących i powołanie kolejnych zespołów eksperckich, które przyspieszą rozpoznanie poszczególnych chorób i pokierują dalszymi losami pacjenta, a także zapewnienie dostępu do nowatorskich terapii – dodała.
W sesji udział wzięli:
– Alicja Chybicka, poseł, zastępca przewodniczącego Parlamentarnego Zespołu do spraw Chorób Rzadkich,
– Anna Kostera-Pruszczyk z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,
– Sylwia Łukomska ze Stowarzyszenia Miastenia Gravis – Face to Face,
– Luiza Maszczak-Dudys, mama dwojga dzieci z hipofosfatazją,
– Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia,
– Grzegorz Porębski z Zakładu Alergologii Klinicznej i Środowiskowej Uniwersytetu Jagiellońskiego – Collegium Medicum,
– Michał Rutkowski z Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym z Obrzękiem Naczynioruchowym,
– Jolanta Sykut-Cegielska, konsultant krajowa w dziedzinie pediatrii metabolicznej.
Moderatorem był Bartosz Kwiatek z Polsat News.
Sesja do obejrzenia poniżej.
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego przypomniała, że zgodnie z deklaracją minister zdrowia Izabeli Leszczyny, prace nad zmianami w dziedzinie chorób rzadkich będą kontynuowane i traktowane przez resort zdrowia priorytetowo.
– Choroby rzadkie od lat goszczą w debatach publicznych dotyczących rozwiązań systemowych. Wystarczy przypomnieć, że ta grupa, wbrew nazwie, wcale nie jest „rzadka”. Łącznie należące do niej schorzenia dotykają w Polsce 2,5 mln ludzi w każdym wieku. Są wśród nich osoby, które zaczynają chorować bardzo wcześnie – choroba zaczyna być widoczna już w okresie życia płodowego, a rozpoznawana zaraz po urodzeniu, np. w przesiewie noworodkowym. Innych schorzenie dotyka w sile wieku. Zdarza się, że z powodu danej przypadłości cierpi wielu członków danej rodziny – wskazywała ekspertka.
Podkreśliła też, że to regulacje europejskie przyczyniły się do dostrzeżenia pacjentów z chorobami rzadkimi.
– Prawodawstwo Unii Europejskiej zobligowało każdy kraj członkowski, aby przyjął tzw. plan dla chorób rzadkich. W Polsce prace nad nim prowadziliśmy od kilkunastu lat. Po drodze opracowano kilka jego wersji, aż wreszcie w roku 2021 Rada Ministrów przyjęła długo oczekiwany plan. Rok później powołano radę liczącą około 60 osób. Zostały one podzielone na siedem zespołów pracujących nad stosownymi rozwiązaniami – przypomniała prof. Kostera-Pruszczyk.
Wyjaśniła, że na razie efektów tych rozwiązań nie widać.
– Niemniej priorytetem dla nas jest udrożnienie ścieżki diagnostycznej, wzmocnienie istniejących i powołanie kolejnych zespołów eksperckich, które przyspieszą rozpoznanie poszczególnych chorób i pokierują dalszymi losami pacjenta, a także zapewnienie dostępu do nowatorskich terapii – dodała.
W sesji udział wzięli:
– Alicja Chybicka, poseł, zastępca przewodniczącego Parlamentarnego Zespołu do spraw Chorób Rzadkich,
– Anna Kostera-Pruszczyk z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,
– Sylwia Łukomska ze Stowarzyszenia Miastenia Gravis – Face to Face,
– Luiza Maszczak-Dudys, mama dwojga dzieci z hipofosfatazją,
– Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia,
– Grzegorz Porębski z Zakładu Alergologii Klinicznej i Środowiskowej Uniwersytetu Jagiellońskiego – Collegium Medicum,
– Michał Rutkowski z Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym z Obrzękiem Naczynioruchowym,
– Jolanta Sykut-Cegielska, konsultant krajowa w dziedzinie pediatrii metabolicznej.
Moderatorem był Bartosz Kwiatek z Polsat News.
Sesja do obejrzenia poniżej.
