Ministerstwo Zdrowia
Pacjenci z SMA mają zapewnione kompleksowe wsparcie i skuteczne leczenie ►
Redaktor: Krystian Lurka
Data: 30.06.2023
Źródło: Małgorzata Solarczyk i Krystian Lurka
| Tagi: | SMA, SMArt, Centrum Technologicznie Wspomaganej Rehabilitacji Ortopedyczno-Rehabilitacyjnego Szpitala Klinicznego im. Wiktora Degi w Poznaniu, Adam Niedzielski |
Minister zdrowia Adam Niedzielski chwalił system opieki nad chorymi na rdzeniowy zanik mięśni – mówił o ważnej roli badań przesiewowych, skuteczności leków i zapowiedział rozpoczęcie programu rehabilitacji o wartości 22 mln zł.
Szef resortu odwiedził Centrum Technologicznie Wspomaganej Rehabilitacji Ortopedyczno-Rehabilitacyjnego Szpitala Klinicznego im. Wiktora Degi w Poznaniu. Okazją do spotkania było podanie do publicznej wiadomości, że placówka będzie realizowała pierwszy w Polsce program robotycznie wspomaganej rehabilitacji osób z SMA o wartości 22 396 599,61 zł, finansowany z Agencji Badań Medycznych. To „SMArt – rehabilitacyjny projekt badawczo-rozwojowy dla dzieci z SMA”. Dlaczego nazwano go „SMArt”? Bo działania będą sprecyzowane, mierzalne, atrakcyjne, realistyczne i terminowe.
Przedsięwzięcie rozpocznie się w czwartym kwartale 2023 r., a poznańska lecznica będzie jedynym ośrodkiem w Polsce, w którym 200 pacjentów z SMA – od urodzenia do 21. roku życia – skorzysta z nowatorskiej formy rehabilitacji. Kwalifikacja do programu rozpocznie się na przełomie września i października.
Realizacja tego przedsięwzięcia będzie możliwa dzięki pozytywnej opinii oraz gwarancji finansowania, jakie szpital uzyskał od jurorów ogólnopolskiego konkursu Agencji Badań Medycznych „Badanie head-to-head porównujące wartość funkcjonalną dwóch modeli robotycznie wspomaganej rehabilitacji u pacjentów z SMA. Jednoośrodkowe, randomizowane, pojedynczo zaśplepione badanie porównawcze modelu robotycznie aktywnej pionizacji versus robotycznie wspomaganej lokomocji”. Głównym celem projektu jest określenie optymalnego modelu rehabilitacji w zależności od wieku i wyjściowego stanu funkcjonalnego chorego.
Uczestnicy badania będą korzystali z platform balansometrycznych, wirtualnego urządzenia do terapii ręki, systemu do terapii polisensorycznej, bieżni sensorycznej z odciążeniem systemu rehabilitacji funkcji motorycznych i poznawczych, platform wibracyjnych, zestawów chodzików, egzoszkieletu bionicznego, urządzenia do edukacji i reedukacji chodu. Program zaplanowano na cztery lata – z trzyletnią częścią kliniczną.
Pacjenci z SMA są otoczeni odpowiednią opieką
– Pacjenci z SMA w Polsce – po wprowadzeniu badań przesiewowych w kierunku ryzyka zachorowania na SMA i refundacji leków – mają zapewnione kompleksowe wsparcie. Program „SMArt” to pewne „domknięcie” kompleksowej opieki nad dziećmi chorymi na SMA – stwierdził minister zdrowia, opowiadając o pomocy.
– Badania przesiewowe mają charakter przełomowy. Pozwolają bowiem na wychwycenie schorzenia jeszcze na etapie bezobjawowym. Jeśli SMA zostanie wykryte w tej bardzo wczesnej fazie, pacjenci – po wdrożeniu odpowiedniego leczenia – zyskują szanse na normalne życie i funkcjonowanie w społeczeństwie bez pomocy innych – podkreślił Adam Niedzielski, dodając, że „Polska jest pierwszym krajem w Europie, który wprowadził powszechne badania przesiewowe noworodków”.
Wykonuje się je w szpitalach od 22 marca 2022 r. – od kwietnia 2022 r. do maja 2023 r. chorobę zdiagnozowano u 68 z 521 233 zbadanych dzieci.
Adam Niedzielski mówił też o lekach, chwaląc ich działanie.
Przypomniał, że „od 2019 r. w Polsce refundowany jest nusinersen”.
– Lekarze ordynujący go od dłuższego czasu – w tej chwili terapii poddanych jest niemal tysiąc osób – prowadzą również regularne badania. Eksperci zajmujący się SMA przedstawili ostatnio wstępne wyniki badań dotyczących leku, a ich opinie są entuzjastyczne – nie tylko zatrzymuje on postęp choroby, ale dostrzegalny jest pewien jej regres, związany chociażby z przywracaniem funkcjonalności pozwalających na samodzielność pacjentom, którzy wcześniej ją utracili – powiedział minister.
Szef resortu mówił też o refundacji od 2022 r. Zolgensmy.
– To najdroższy lek na świecie. Z terapii nim skorzystało do tej pory szesnaścioro dzieci. W zasadzie każdy wychwycony w badaniu przesiewowym pacjent, któremu zaproponowano tę metodę leczenia, również ma szansę na normalne funkcjonowanie w społeczeństwie – podkreślił.
Na koniec minister ponownie nawiązał do „SMArt – rehabilitacyjnego projektu badawczo-rozwojowego dla dzieci z SMA”.
– Program to pomoc dla dzieci chorych na SMA, które urodziły się przed 2019 r., czyli przed refundacją odpowiednich leków, i wymagają rehabilitacji w najlepszych warunkach i przy użyciu najnowocześniejszych sprzętów – podsumował.
Wypowiedź ministra z konferencji w całości do odsłuchania poniżej.
Przedsięwzięcie rozpocznie się w czwartym kwartale 2023 r., a poznańska lecznica będzie jedynym ośrodkiem w Polsce, w którym 200 pacjentów z SMA – od urodzenia do 21. roku życia – skorzysta z nowatorskiej formy rehabilitacji. Kwalifikacja do programu rozpocznie się na przełomie września i października.
Realizacja tego przedsięwzięcia będzie możliwa dzięki pozytywnej opinii oraz gwarancji finansowania, jakie szpital uzyskał od jurorów ogólnopolskiego konkursu Agencji Badań Medycznych „Badanie head-to-head porównujące wartość funkcjonalną dwóch modeli robotycznie wspomaganej rehabilitacji u pacjentów z SMA. Jednoośrodkowe, randomizowane, pojedynczo zaśplepione badanie porównawcze modelu robotycznie aktywnej pionizacji versus robotycznie wspomaganej lokomocji”. Głównym celem projektu jest określenie optymalnego modelu rehabilitacji w zależności od wieku i wyjściowego stanu funkcjonalnego chorego.
Uczestnicy badania będą korzystali z platform balansometrycznych, wirtualnego urządzenia do terapii ręki, systemu do terapii polisensorycznej, bieżni sensorycznej z odciążeniem systemu rehabilitacji funkcji motorycznych i poznawczych, platform wibracyjnych, zestawów chodzików, egzoszkieletu bionicznego, urządzenia do edukacji i reedukacji chodu. Program zaplanowano na cztery lata – z trzyletnią częścią kliniczną.
Pacjenci z SMA są otoczeni odpowiednią opieką
– Pacjenci z SMA w Polsce – po wprowadzeniu badań przesiewowych w kierunku ryzyka zachorowania na SMA i refundacji leków – mają zapewnione kompleksowe wsparcie. Program „SMArt” to pewne „domknięcie” kompleksowej opieki nad dziećmi chorymi na SMA – stwierdził minister zdrowia, opowiadając o pomocy.
– Badania przesiewowe mają charakter przełomowy. Pozwolają bowiem na wychwycenie schorzenia jeszcze na etapie bezobjawowym. Jeśli SMA zostanie wykryte w tej bardzo wczesnej fazie, pacjenci – po wdrożeniu odpowiedniego leczenia – zyskują szanse na normalne życie i funkcjonowanie w społeczeństwie bez pomocy innych – podkreślił Adam Niedzielski, dodając, że „Polska jest pierwszym krajem w Europie, który wprowadził powszechne badania przesiewowe noworodków”.
Wykonuje się je w szpitalach od 22 marca 2022 r. – od kwietnia 2022 r. do maja 2023 r. chorobę zdiagnozowano u 68 z 521 233 zbadanych dzieci.
Adam Niedzielski mówił też o lekach, chwaląc ich działanie.
Przypomniał, że „od 2019 r. w Polsce refundowany jest nusinersen”.
– Lekarze ordynujący go od dłuższego czasu – w tej chwili terapii poddanych jest niemal tysiąc osób – prowadzą również regularne badania. Eksperci zajmujący się SMA przedstawili ostatnio wstępne wyniki badań dotyczących leku, a ich opinie są entuzjastyczne – nie tylko zatrzymuje on postęp choroby, ale dostrzegalny jest pewien jej regres, związany chociażby z przywracaniem funkcjonalności pozwalających na samodzielność pacjentom, którzy wcześniej ją utracili – powiedział minister.
Entuzjastyczne wyniki badań
Profil skuteczności i bezpieczeństwa nusinersenu potwierdzają między innymi ponad siedmioletnie dane z badań klinicznych o przedłużonym okresie obserwacji oraz ponad pięcioletnie dane z badań prowadzonych w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej. Leczenie SMA nusinersnem to więcej niż stabilizacja. Wszyscy pacjenci odnoszą korzyść z terapii.
– Punktem wyjścia do oceny skuteczności leku są publikacje pochodzące z badań klinicznym, ale również to, co dzieje się w prawdziwym życiu, na ile terapie są efektywne, bezpieczne i dobrze tolerowane przez naszych pacjentów – podkreślała prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM, podczas panelu „Nusinersen - więcej niż stabilizacja” w trakcie Warszawskiej Szkoły Wiosennej Chorób Nerwowo-Mięśniowych, która odbyła się 2 i 3 czerwca 2023 r. w Warszawie.
– W 2022 r. opublikowaliśmy przygotowany przez ekspertów i Fundację SMA raport „Rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Efekty leczenia SMA w Polsce. Nowa jakość życia pacjentów i opiekunów”, który zawiera między innymi wstępne wyniki terapii nusinersenem w Polsce – mówiła prof. Kostera-Pruszczyk
Raport podsumowuje trwającą minimum rok obserwację 298 dzieci włączonych do programu w 2019 r. – Nie było żadnych wyłączeń z powodu nieefektywności terapii – podkreśliła ekspertka.
Po roku leczenia średnia zmiana w skali CHOP INTEND wyniosła prawie dziewięć punktów, a w skali Hammersmith – ponad szeć punktów. Indywidualna poprawa w kolejnych punktach czasowych wyraźnie pokazuje narastający pozytywny efekt leczenia.
– Wyniki leczenia wydłużonej obserwacji 120 pacjentów, w większości dorosłych, z typem SMA 1, 2 i 3 pokazały również skuteczność nusinersenu – powiedziała ekspertka.
Najstarszy pacjent w momencie rozpoczęcia terapii miał 67 lat, a inni chorzy byli między innymi z pełnym spektrum nasilenia objawów, w tym z SMA 1. Mamy więc dowody z rzeczywistej praktyki klinicznej na skuteczność leczenia w pełnym spektrum nasilenia objawów i w pełnym spektrum wiekowym. Im dłużej prowadzone jest leczenie, tym lepszy efekt.
Wyniki na temat skuteczności nusinersenu na podstawie danych z praktyki klinicznej prowadzone przez dwa ośrodki, zostaną wkrótce opublikowane w „Orphanet Journal of Rare Diseases”.
Tekst z ramki powstał na podstawie informacji z konferencji „Warszawska Szkoła Wiosenna Chorób Nerwowo-Mięśniowych”, w trakcie której odbył się panel „Nusinersen – więcej niż stabilizacja”, składający się z dwóch wykładów:
– „Nusinersen – data from real clinical practice and clinical trials / Nusinersen - dane z rzeczywistej praktyki i badań klinicznych” – prof. Anna Kostera-Pruszczyk”,
– „Nusinersen - efficacy treatment of teenagers and adult patients / Nusinersen - skuteczne leczenie młodzieży i dorosłych pacjentów – dr n. med. Anna Łusakowska”.
Profil skuteczności i bezpieczeństwa nusinersenu potwierdzają między innymi ponad siedmioletnie dane z badań klinicznych o przedłużonym okresie obserwacji oraz ponad pięcioletnie dane z badań prowadzonych w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej. Leczenie SMA nusinersnem to więcej niż stabilizacja. Wszyscy pacjenci odnoszą korzyść z terapii.
– Punktem wyjścia do oceny skuteczności leku są publikacje pochodzące z badań klinicznym, ale również to, co dzieje się w prawdziwym życiu, na ile terapie są efektywne, bezpieczne i dobrze tolerowane przez naszych pacjentów – podkreślała prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM, podczas panelu „Nusinersen - więcej niż stabilizacja” w trakcie Warszawskiej Szkoły Wiosennej Chorób Nerwowo-Mięśniowych, która odbyła się 2 i 3 czerwca 2023 r. w Warszawie.
– W 2022 r. opublikowaliśmy przygotowany przez ekspertów i Fundację SMA raport „Rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Efekty leczenia SMA w Polsce. Nowa jakość życia pacjentów i opiekunów”, który zawiera między innymi wstępne wyniki terapii nusinersenem w Polsce – mówiła prof. Kostera-Pruszczyk
Raport podsumowuje trwającą minimum rok obserwację 298 dzieci włączonych do programu w 2019 r. – Nie było żadnych wyłączeń z powodu nieefektywności terapii – podkreśliła ekspertka.
Po roku leczenia średnia zmiana w skali CHOP INTEND wyniosła prawie dziewięć punktów, a w skali Hammersmith – ponad szeć punktów. Indywidualna poprawa w kolejnych punktach czasowych wyraźnie pokazuje narastający pozytywny efekt leczenia.
– Wyniki leczenia wydłużonej obserwacji 120 pacjentów, w większości dorosłych, z typem SMA 1, 2 i 3 pokazały również skuteczność nusinersenu – powiedziała ekspertka.
Najstarszy pacjent w momencie rozpoczęcia terapii miał 67 lat, a inni chorzy byli między innymi z pełnym spektrum nasilenia objawów, w tym z SMA 1. Mamy więc dowody z rzeczywistej praktyki klinicznej na skuteczność leczenia w pełnym spektrum nasilenia objawów i w pełnym spektrum wiekowym. Im dłużej prowadzone jest leczenie, tym lepszy efekt.
Wyniki na temat skuteczności nusinersenu na podstawie danych z praktyki klinicznej prowadzone przez dwa ośrodki, zostaną wkrótce opublikowane w „Orphanet Journal of Rare Diseases”.
Tekst z ramki powstał na podstawie informacji z konferencji „Warszawska Szkoła Wiosenna Chorób Nerwowo-Mięśniowych”, w trakcie której odbył się panel „Nusinersen – więcej niż stabilizacja”, składający się z dwóch wykładów:
– „Nusinersen – data from real clinical practice and clinical trials / Nusinersen - dane z rzeczywistej praktyki i badań klinicznych” – prof. Anna Kostera-Pruszczyk”,
– „Nusinersen - efficacy treatment of teenagers and adult patients / Nusinersen - skuteczne leczenie młodzieży i dorosłych pacjentów – dr n. med. Anna Łusakowska”.
Szef resortu mówił też o refundacji od 2022 r. Zolgensmy.
– To najdroższy lek na świecie. Z terapii nim skorzystało do tej pory szesnaścioro dzieci. W zasadzie każdy wychwycony w badaniu przesiewowym pacjent, któremu zaproponowano tę metodę leczenia, również ma szansę na normalne funkcjonowanie w społeczeństwie – podkreślił.
Na koniec minister ponownie nawiązał do „SMArt – rehabilitacyjnego projektu badawczo-rozwojowego dla dzieci z SMA”.
– Program to pomoc dla dzieci chorych na SMA, które urodziły się przed 2019 r., czyli przed refundacją odpowiednich leków, i wymagają rehabilitacji w najlepszych warunkach i przy użyciu najnowocześniejszych sprzętów – podsumował.
Wypowiedź ministra z konferencji w całości do odsłuchania poniżej.
