123RF
Refundacja wyczekiwana jak nigdy ►
Autor: Iwona Konarska
Data: 22.08.2022
Fundusz Medyczny uaktywniono między innymi po to, by sfinansować najnowocześniejszą i niezwykle drogą terapię stosowaną po diagnozie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
W trakcie konferencji prasowej – 22 sierpnia – minister zdrowia Adam Niedzielski poinformował, że na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się lek Zolgensma (onasemnogen abeparwowek). Przewiduje się finansowanie w granicach 300 mln rocznie, a wiadomość wyczekiwana była przez rodziców, którzy do tej pory organizowali niebotyczne i pełne rozpaczy zbiórki pieniędzy.
Ta terapia genowa stosowana będzie u niemowląt do 6. miesiąca życia, które kwalifikowane są w wyniku Rządowego Programu Badań Przesiewowych w Polsce lub prenatalnie. Warunek to brak wcześniejszego leczenia SMA, mogą to być pacjenci bezobjawowi i objawowi – z bialleliczną mutacją genu SMN1 i nie mniej niż trzema kopiami genu SMN2. Podanie leku jest jednorazowe, w formie dożylnego wlewu. Preparat zatrzymuje degenerację neuronów, a więc hamuje rozwój choroby.
W konferencji uczestniczyła także prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM, która podkreśliła, że w terapii SMA, tej genetycznie uwarunkowanej choroby, znaleźliśmy się teraz w czołówce światowej. Przypomniała, że od 2019 roku innym preparatem, Spinrazą, leczonych jest w Polsce w ramach programu lekowego 810 pacjentów. Nikt nie przerwał terapii, a wyniki prof. Kostera-Pruszczyk określiła jako znakomite.
Kacper Ruciński z Fundacji SMA powiedział, że tylko 4 kraje w Europie proponują pacjentom tak nowoczesne terapie SMA.
W kontekście finansowania kosztownej i niezwykle skutecznej terapii powrócił temat Funduszu Medycznego, z którego konta pobierane będą pieniądze. Prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP przypomniał, że fundusz został ogłoszony w listopadzie 2020 roku, ale jego aktywność budziła wiele krytyki. Na pewno przeszkodą była pandemia, potem wojna w Ukrainie. Teraz, jak apelował prof. Czauderna, funduszowi należy dać kredyt zaufania. Na pewno zaktywizowanie go w tak wyczekiwanej terapii jest dobrym krokiem.
Refundowany będzie także lek Evrysdi (rysdyplam), który zostanie zastosowany w leczeniu dzieci z przeciwwskazaniami do leczenia Spinrazą (nusinersen).
Nagranie z konferencji do obejrzenia poniżej.
Ta terapia genowa stosowana będzie u niemowląt do 6. miesiąca życia, które kwalifikowane są w wyniku Rządowego Programu Badań Przesiewowych w Polsce lub prenatalnie. Warunek to brak wcześniejszego leczenia SMA, mogą to być pacjenci bezobjawowi i objawowi – z bialleliczną mutacją genu SMN1 i nie mniej niż trzema kopiami genu SMN2. Podanie leku jest jednorazowe, w formie dożylnego wlewu. Preparat zatrzymuje degenerację neuronów, a więc hamuje rozwój choroby.
W konferencji uczestniczyła także prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM, która podkreśliła, że w terapii SMA, tej genetycznie uwarunkowanej choroby, znaleźliśmy się teraz w czołówce światowej. Przypomniała, że od 2019 roku innym preparatem, Spinrazą, leczonych jest w Polsce w ramach programu lekowego 810 pacjentów. Nikt nie przerwał terapii, a wyniki prof. Kostera-Pruszczyk określiła jako znakomite.
Kacper Ruciński z Fundacji SMA powiedział, że tylko 4 kraje w Europie proponują pacjentom tak nowoczesne terapie SMA.
W kontekście finansowania kosztownej i niezwykle skutecznej terapii powrócił temat Funduszu Medycznego, z którego konta pobierane będą pieniądze. Prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP przypomniał, że fundusz został ogłoszony w listopadzie 2020 roku, ale jego aktywność budziła wiele krytyki. Na pewno przeszkodą była pandemia, potem wojna w Ukrainie. Teraz, jak apelował prof. Czauderna, funduszowi należy dać kredyt zaufania. Na pewno zaktywizowanie go w tak wyczekiwanej terapii jest dobrym krokiem.
Refundowany będzie także lek Evrysdi (rysdyplam), który zostanie zastosowany w leczeniu dzieci z przeciwwskazaniami do leczenia Spinrazą (nusinersen).
Nagranie z konferencji do obejrzenia poniżej.
