Stłuczmy termometr, będzie mniej chorych

Rada Przejrzystości AOTMiT wydała opinię, z której wynika, że screening noworodków, mający na celu wczesną diagnozę rdzeniowego zaniku mięśni, nie będzie refundowany. – Chodzi o to, by nie robić badań przesiewowych, bo wtedy u większej liczby dzieci trzeba będzie wdrożyć kosztowne leczenie – mówią Rafał Janiszewski i Artur Fałek w rozmowie z „Menedżerem Zdrowia”.

Działająca przy prezesie AOTMiT Rada Przejrzystości negatywnie zaopiniowała zmiany w programie polityki zdrowotnej ministra zdrowia „Program badań przesiewowych noworodków w Rzeczypospolitej Polskiej na lata 2019-2022”. Co panowie na to?
Rafał Janiszewski: – Po pierwszym przeczytaniu tej opinii nasunął mi następujący wniosek – AOTMiT nie stwierdziła, że nie należy i nie opłaca się wprowadzać programu przesiewowego SMA. Bo co napisano tak naprawdę? Napisano, że minister zdrowia źle przygotował wniosek, że we wniosku nie ma danych lub są błędne i że generalnie wniosek jest – proszę mi wybaczyć kolokwializm – „do bani” i to tak bardzo „do bani”, że AOTMiT oceniła go negatywnie. Nie zgadzam się ze stwierdzeniem, że „agencja negatywnie zaopiniowała program przesiewowy w kierunku SMA”. Negatywnie się wypowiedziała o tym, co przygotował w tym zakresie minister zdrowia. Podkreślę jednak, że rolą agencji – i powinna ona była to zrobić – jest uzupełnić braki wniosku, jeśli widzi, że takowe są. Powinna wstrzymać się, zacisnąć zęby, wesprzeć ministra i przygotować ministrowi odpowiednie dane, analizy, argumenty i wtedy wydawać opinię – i to opinię o zasadności bądź nie, screeningu. Tymczasem opinia, o której rozmawiamy, to jest po prostu wylany stek pomyj na wnioskodawcę, jakim jest minister zdrowia.

Mimo to opinia jest negatywna i to jest na pewno zła wiadomość.
RJ: – Oczywiście – zła dlatego, że uruchomienie takiego screeningu noworodków pozwoliłoby wcześnie wychwytywać dzieci z taką mutacją i wcześnie rozpocząć leczenie, a wiadomą jest rzeczą, że wczesne leczenie determinuje sprawność dziecka.

Artur Fałek: – Zgadzam się. Zanegowanie odnosi się do sposobu przygotowania wniosku, a nie do samej zasadności screeningu. W swojej opinii agencja pisze przecież, że „główną korzyścią jest to, że badania przesiewowe umożliwiają leczenie dzieci, zanim pojawią się objawy”. To jest oczywiste. W przypadku SMA absolutną podstawową jest, aby nie dopuścić do degeneracji układu nerwowego i żeby dziecko miało szansę rozwijać się prawidłowo.

W opinii zapisano, że „u chorych na SMA dzieci dochodzi do nieodwracalnych uszkodzeń układu nerwowego”.
AF: – Straty są nie do odtworzenia. Ale spójrzmy, co napisano dalej: „stwierdza się oto również, że wprowadzenie badania przesiewowego zwiększa liczbę osób leczonych”.

O to chodzi w screeningu, czyż nie?
AF: – Jasne! Kolejna oczywistość. Po to się właśnie robi program badań przesiewowych, żeby wykryć osoby chore i zwiększyć liczbę leczonych.

Tymczasem agencja podkreśla, że „lek o istotnym znaczeniu u tych chorych to szczególnie drogi nusinersen”. Czyżby zatem chodziło jednak o to, by nie robić badań przesiewowych, bo wtedy u większej liczby dzieci trzeba będzie wdrożyć kosztowne leczenie?
RJ: – Na to wychodzi – stłuczmy termometr, będzie mniej chorych. Cytuję kolejne zdanie: „Kluczową wątpliwość dotyczącą wprowadzenia przesiewu jest kwestia kosztów prowadzenia terapii, wynikającej z wcześniejszych rozpoznań”.

AF: – Oczywiście jest związek między liczbą pacjentów a kosztami ich terapii, ale kiedy czytamy, że „lek o istotnym znaczeniu u tych chorych to szczególnie drogi nusinersen”, jest to tylko część prawdy. Nie mówimy wcale o wykrywaniu SMA „pod” nusinersen. Wykrywamy schorzenie, które można leczyć technologią finansowaną ze środków publicznych. Poza tym, jakie to ma znaczenie, czy nusinersen jest „szczególnie drogi”, czy nie jest szczególnie drogi, skoro decyzja o jego refundacji już zapadła? Zgodnie z prawem w Polsce wszyscy są równi wobec dostępu do świadczeń. Każdy pacjent, u którego stwierdzimy chorobę, ma prawo do leczenia nusinersenem, o ile spełnia kryteria włączenia do programu.

Opinię AOTMiT można odczytać jednoznacznie jako kalkulację – im mniej wykryjemy chorób, tym mniej wydamy pieniędzy na refundację leku.
AF: – Do takiej logiki dochodzimy. Rozumiem opinię negatywną, gdyby ktoś rzetelnie sprawę zbadał, zmierzył w tę i tamtą stronę – stosując zgodnie ze sztuką HTA – i doszedł do wniosku, że screening jest nieopłacalny. Ale nie. W tym przypadku padają stwierdzenia, które są nijako uprzedzeniem mentalnym. Co to ma do rzeczy, że ten jeden lek jest drogi? Skoro jest drogi, to walczmy o to, żeby było tańszy, a nie wykorzystujmy tego faktu jako argumentu przeciwko racjonalności samego wczesnego wykrywania SMA.

W opinii pada w tej kwestii następujące stwierdzenie; „Analizując opłacalność stosowania testów przesiewowych i leczenia SMA w Stanach Zjednoczonych, Chen w publikacji z 2020 r. wskazuje, że w porównaniu ze strategią polegającą na rozpoznawaniu klinicznym i stosowaniu leku, testowanie przesiewowe noworodków, połączone ze stosowaniem leku lub terapii genowej nie jest efektywne kosztowo”.
AF: – W 2018 r. do takich samych wniosków doszła Wielka Brytania, ale to jest Wielka Brytania i to dwa lata temu – a nie Polska dziś. W opinii jest też odniesienie do braku dowodów na długoterminową skuteczność leczenia nusinersenem. Doskonale wiem, że skuteczność kliniczna technologii wpływa na ocenę efektywności kosztowej, opłacalności programu badań przesiewowych, tyle że badania, które dwa lata temu prowadzono w Anglii, kiedy był tylko jeden lek, nie są adekwatne do dzisiejszej sytuacji.

RJ: – Na pewno. Artur, zwróć uwagę również na to, że w innych krajach zupełnie inaczej, a nawet dobrze, działa informacja medyczna. Tam regulator wie, co dzieje się w systemie, ilu ludzi się rodzi i na co chorują. My tego nie wiemy i dla nas wartość takiego rejestru i screeningu jest zupełnie inna.

AF: – Tak.

RJ: – Jest to więc nieporównywalne. Gruszki do jabłek! Nie można powiedzieć: „Amerykanie dwa lata temu doszli do wniosku, że się nie opłaca screening, to my też powiemy, że nam się nie opłaca”.

AF: – Trzeba to obliczyć dla naszych warunków. Sprawdzić opłacalność screeningu u nas.

Cytuję zatem dalsze stwierdzenia z opinii AOTMiT: „Projekt nie zawiera analizy konsekwencji ekonomicznych, związanych ze zwiększeniem częstości stosowania terapii SMA. Podaje jedynie niewystarczające kalkulacje dotyczące samego przesiewu, w których zawarte są także wyliczenia budzące wątpliwości”.
AF: – W porządku, są to stwierdzenia, które być może są prawdziwe, ale od tego mamy agencję – aby w momencie, kiedy wnioskodawcą jest minister, a sprawa dotyczy programu polityki zdrowotnej. No to kto ma to policzyć? Kto ma przeprowadzić prawidłowe obliczenia? Ja nie wiem na przykład, dlaczego w opinii ktoś przyjął, że liczba planowanych badań dotyczy 141 tys. dzieci? Nie widziałem opisu tego programu, ale skoro badamy wszystkie noworodki to mamy ich prawie 400 tys. rocznie. Być może te rzeczy trzeba poprawić – natomiast chodzi o pewną filozofię i odpowiedź na pytanie, czy nos jest dla tabakiery, czy tabakiera dla nosa. Czy minister jest do tego, żeby zrobić świetny wniosek dla agencji, która go sobie przejrzy i klepnie, czy agencja powinna ocenić wniosek ministra, a w momencie, gdy nie jest on doskonały, to go uzupełnić, poprawić, przeprowadzić swoje analizy i obliczenia? Przecież to jest podmiot publiczny zależny od ministra. A tymczasem ta opinia wygląda tak, jakby powiedzieć: „Głupi ministrze, wniosku nie potrafisz przygotować”.

Wygląda to jak rozgrywka dwóch instytucji państwowych, której efekty będą takie, że trzeba będzie przygotować kolejny wniosek – to zajmie sporo czasu, a ofiarami będą noworodki, u których na czas nie zostanie wykryta choroba.
RJ: – Jestem daleki od spiskowych teorii dziejów, że to rozgrywki między instytucjami. Znów powiem kolokwialnie – to jest po prostu „wtopa”.

AF: – Może jakieś zwykłe nieporozumienie? Główne argumenty na końcu opinii są takie: „W przesłanym przez Ministerstwo Zdrowia dokumencie znajduje się opis problemu zdrowotnego, danych epidemiologicznych, obecnego postępowania i kosztów programu przesiewowego. Brak natomiast jakiejkolwiek analizy konsekwencji klinicznych i ekonomicznych wprowadzenia skriningu SMA”. Kiedy czytam o konsekwencjach klinicznych i ekonomicznych i jest zwracana uwaga na to, że dwa lata temu nie było danych o odległych efektach stosowania nusinersenu, to mam pytanie, czy przypadkiem już dziś takich danych – a przynajmniej więcej danych – nie mamy. Poza tym pojawiły się i pojawiają się wciąż nowe terapie. Wciąż pozostajemy w pewnym obszarze niepewności – zgoda. Mamy jakieś dowody, ale zgodzę się z tym, że mogą nie być zachwycające czy wystarczające do pewnego wyrokowania. Natomiast część „brak analizy konsekwencji ekonomicznych wprowadzenia skriningu SMA” i podkreślenie wysokiego kosztu leków stosowanych w SMA to już jest aberracja. Czym innym jest decyzja o screeningu, a czym innym o objęciu leku refundacją. A z resztą decyzja o refundacji w przypadku jednego leku już została podjęta. Te „konsekwencje ekonomiczne” i tak i tak nastąpią. Mamy już objętą refundacją i zagwarantowaną ze środków publicznych drogą terapię. Ta nieprzewidywalność czy brak opisania konsekwencji ekonomicznych chyba więc nie jest racjonalną przesłanką do odmowy. To trzeba po prostu policzyć i opisać, a nie pisać, że „z uwagi na bardzo wysokie koszty leków stosowanych w leczeniu SMA konieczna jest, w przypadku akceptowania wprowadzenia testów przesiewowych, świadomość pełnych konsekwencji finansowych takiej decyzji, a nie jedynie kosztów testowania, stanowiących niewielką część kosztów całkowitych”.

RJ: – Artur, widać pewną tendencyjność. Dlaczego oceniający program screeningowy, pisząc o jego efektywności zwraca uwagę tylko na koszty terapii lekowej? A przecież taki screening to jest także wiedza o tym, ile trzeba będzie świadczeń diagnostycznych, ile będzie trzeba rehabilitacji, usprawniania. Ile w ogóle takich dzieci nam się rodzi i jakiego wsparcia ze strony systemu świadczeń zdrowotnych – i nie tylko – będą one potrzebowały. Porównywanie tego do terapii dziś refundowanych i potencjalnie refundowanych w przyszłości jest tendencyjnym podejściem. Mieszaniem pojęć narzędzi do kreowania polityki zdrowotnej z narzędziami do realizacji polityki. Uważam, że program przesiewowy to jest narzędzie do kreowania polityki – do wyławiania, identyfikowania wielkości, skali problemów zdrowotnych. A leki to są narzędzia do realizowania polityki i priorytetów państwa. Leki realizują te priorytety. Screening – nie. On jest tą bazą, podstawą, w której uzyskujemy wiedzę o liczbie i częstości rozpoznań w określonym czasie i miejscu. Pytanie jest proste – czy opłaca nam się wiedzieć, ile dzieci rodzi się z SMA?

AF: – No właśnie! To zasadniczy dylemat. Rady Przejrzystości dąży do tego, że nie znamy pełnych konsekwencji ekonomicznych tego ruchu – i opiniuje to negatywnie. A przecież i tak już te konsekwencje ponosimy, ponieważ mamy terapię refundowaną. I owszem, nikt ogółem tego wszystkiego dokładnie nie policzył, a przecież leczenie zachowawcze tych dzieci, ich rehabilitacja też będą kosztowały. Dziecko nieleczone będzie w coraz gorszym stanie! Jeśli więc mamy w Polsce świadczenie gwarantowane, to obejmijmy nim każde dziecko, które spełni warunki tego programu! Oczekiwałby nie tyle od razu pozytywnej decyzji agencji, ale tego, że ona się zajmie tym problemem i uzupełni brakujące elementy wniosku, żeby nie robić pętli, że minie czas, minister złoży nowe zlecenie i znowu zacznie się jego opiniowanie. Stracimy czas! Przecież minister może od razu zlecić agencji przygotowanie analizy. Kto inny miałby to zrobić? Od tego właśnie mamy utrzymywaną ze środków publicznych AOTMiT.

Sytuacja wygląda trochę tak, jakby przed chwilą państwo zrobiło krok naprzód, decydując się na refundację terapii dla dzieci z SMA, a teraz się przestraszyło kosztów i zaczęło się wycofywać.
AF: – Może nie aż tak jednoznacznie, ale faktycznie skoro mamy refundowaną technologię, to jaki sens ma czekanie, aż u dziecka wystąpią objawy choroby, by go objąć leczeniem?

RJ: – Uważam, że wyobrażenie agencji jest takie, że rodzic te objawy zobaczy szybko, że to dziecko nie będzie czekało w kolejce i zostanie natychmiast zakwalifikowane do programu i w nim leczone. A moim zdaniem tak się nie dzieje. Objawów nie widać z dnia na dzień. Każde dziecko rozwija się inaczej: jedno wcześnie raczkuje, inne nie raczkuje w ogóle, tylko od razu chodzi, jedno podnosi najpierw głowę, a potem nogi, a inne odwrotnie. Różnie się rozwijają dzieci i to jest naturalne, więc trudno jest wychwycić ten moment. Rodzice na ogół dowiadują się o chorobie w momencie, kiedy w bilansach niemowlaków wychodzi, że coś jest nie tak, bo dziecko powinno już robić to i to, a tego nie robi. I co się wtedy dzieje? Najczęściej zapada decyzja: „Obserwujmy, przyjrzyjmy się”.

Ponieważ jest to choroba rzadka, nie każdemu lekarzowi od razu przychodzi do głowy, że to SMA.
RJ: – Jasne – więc mijają kolejne tygodnie, trwa diagnostyka, odbywają się konsultacje i dopiero po czasie robimy badanie, okazuje się – SMA. Po co tracić ten czas?

AF: – Badanie kosztuje 10,83 zł.

RJ: – Mówimy o wydaniu dziesięciu, jedenastu złotych na urodzone dziecko!

W Polsce rodzi się rocznie około 400 tys., czyli koszt screeningu to około czterech milionów złotych.
AF: – Tak, taki mógłby być to koszt zmiany w programie badań przesiewowych. I teraz jest pytanie, czy te koszty całkowite, czyli te cztery miliony złotych rocznie warto zapłacić, czy to jest opłacalne w stosunku do 40-50 osób, u których w ciągu roku wykrywa się SMA. Oczywiście, biorąc pod uwagę opóźnienia we włączeniu do leczenia. Czy z punktu widzenia systemu koszty wdrożenia badania przesiewowego będą opłacalne? W tym przypadku decydenci liczą się jeszcze z tym, że być może będzie wiadomo, że pacjent ma mutację genomu, ale pytanie czy fenotypowo on kwalifikuje się do leczenia czy nie. Prócz tych pacjentów, których dzisiaj leczymy, bo mają ewidentne objawy, „wychwycimy” również takich, którzy będą „dyskusyjni” i zostaną włączeni do leczenia nie na wyrost, ale być może przy niepełnych objawach klinicznych.

RJ: – Tak.

AF: – To na pewno jest tego rodzaju dylemat, natomiast jeśli on jest, to się powinno po prostu przeprowadzić obliczenia rzetelne, a nie dawać Radzie Przejrzystości do oceny niewłaściwie opracowany wniosek, wskazując dodatkowo, że on jest niekompletny i wadliwy!

RJ: – To nie powinna być ocena wniosku, ale programu. Natomiast powiedzmy sobie szczerze, że decyzję tak czy inaczej podejmuje minister. On zasięga opinii AOTMiT, ale może wszystko. Również zdecydować, że choć screening się nie opłaca – jeśli taką ewentualnie wiedzę by miał, bo dziś ma tylko taką wiedzę, że źle przygotował wniosek – to warto.

Opinia publiczna byłaby po stronie ministra na pewno.
RJ: – Przepraszam, ale nie wierzę w to, żeby premier, kiedy mówił o wprowadzeniu badań przesiewowych w kierunku SMA, nie miał wnikliwej analizy. A zwracam uwagę na to, że jest on wybitnym ekonomistą. Nie wierzę, żeby szef rządu, nie mając tej wiedzy, tak sobie, po prostu rzucił, że program screeningowy będzie. Uważam, że doskonale wiedział, co mówi i takie analizy na pewno przeprowadził. Na wiatr by słów nie rzucał.

AF: – Program badań przesiewowych, o którym rozmawiamy, kosztowałby 45 mln zł rocznie.

RJ: – Uzupełniony o SMA.

AF: – Cały, tak. Jeśli podzielimy to na 400 tys. dzieci to – zakładając, że badamy każdego noworodka – mamy 112,50 zł na dziecko. Decyzja o wydaniu tych pieniędzy to nie tylko kwestia ekonomicznej kalkulacji, ale to jest element polityki zdrowotnej ministra i szerzej - państwa. Kiedyś się mówiło, że nie ma co siać chorób, których nie jesteśmy w stanie leczyć…

Ale dziś SMA jesteśmy w stanie leczyć, a między innymi wówczas, kiedy toczyła się debata o Funduszu Medycznym, prezydent i rząd przekonywali, że jednym z priorytetów są choroby rzadkie.
AF: – Choroby rzadkie są teoretycznie priorytetem. A chciałem podkreślić, że jeśli wiemy, że jest jakaś choroba i mamy technologię, która temu przeciwdziała, to temat jest inny, niż kiedy pozostawaliśmy wobec niej bezradni. Dziś nie ma mowy o argumentach, że to jest tylko „sianie”!

RJ: – Mnie w opinii AOTMiT najbardziej zabolało właśnie to, że ona nie jest oceną zasadności badania przesiewowego, ale jakości wniosku ministra. Nie bez powodu o tym mówił szef rządu i zwracał na te zagadnienia uwagę prezydent. W tej sytuacji wydaje się – proszę mi pozwolić posłużyć się PRL-owską nomenklaturą – że jest to problem wagi państwowej, a jeśli tak, to podległe premierowi ministerstwo i podległa ministrowi AOTMiT powinny patrzeć na sprawę z powagą i troską, a nie uprawiać żenujące konfabulacje, że w zasadzie, to skoro w innych krajach się kiedyś nie opłacało, to pewnie u nas też się nie opłaca, a w ogóle to leczenie jest takie drogie, że jak wyłonimy kolejne chore dziecko, to wyjdzie to bardzo drogo.

Rafał Janiszewski i Artur Fałek są ekspertami z Kancelarii Doradczej Rafał Piotr Janiszewski.

Przeczytaj także: „Co z badaniami przesiewowymi dotyczącymi wczesnego wykrywania SMA”.