Terapia CAR-T byłaby dla tych pacjentów ratunkiem
W czasie dyskusji w trakcie sesji „Co oznacza bezpieczeństwo w terapiach hematologicznych?” prof. Ewa Lech-Marańda zwóciła uwagę na potrzeby chorych na chłoniaka grudkowego oraz szpiczaka plazmocytowego w dostępie do terapii CAR-T.
Prof. Ewa Lech-Marań, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, podczas konferencji Priorytety w Ochronie Zdrowia 2025 podkreśliła, że pierwsza refundacja terapii CAR-T była ogromnym wezwaniem refundacyjnym. Kolejne refundacje tej terapii w różnych wskazaniach pokazują, że „cały czas podążamy za wskazaniami rejestracyjnymi”.
Profesor – mówiąc o najważniejszych potrzebach w zakresie dostępu do terapii CAR-T – zwróciła uwagę na chorych na chłoniaka grudkowego. Przypomniała, że ubiegłym roku ta grupa pacjentów otrzymała refundowane leczenie przeciwciałem dwuswoistym.
– Nie jest to duża populacja chorych, ale mamy młode osoby pierwotnie oporne, gdzie terapia CAR-T byłaby dla nich ratunkiem, a ponieważ jest to chłoniak indolentny, więc tutaj szansa na przeżycie bez progresji i nawrotu choroby u tych pacjentów jest bardzo duża – wskazała specjalistka.
– Kolejna grupa to pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym. Dopiero teraz jeden z dwóch podmiotów odpowiedzialnych będzie składał wniosek refundacyjny. Opóźnienie nie wynika zatem z powodów organizacyjnych, systemowych, lecz z powodów niezależnych od nas. Jest to bardzo pilna potrzeba refundacyjna, bo choć chorzy na szpiczaka plazmocytowego mają dostęp do nowoczesnych leków już od pierwszej linii leczenia, przy trzeciej linii pojawia się oporność na leki. Terapia CAR-T tę oporność doskonale przełamuje – tłumaczyła prof. Lech-Marańda.
Ekspertka, mówiąc o bezpieczeństwie terapii, wskazała na leczenie powikłań po terapii CAR-T. – Dobrze radzimy sobie z powikłaniami po tej terapii, ale nie poradzimy sobie w stu procentach, jeżeli nasze działania nie będą pokrywały się z finansowaniem przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Jako środowisko przygotowaliśmy wyliczenia, które pokazały, jak to wygląda i jakie są dla nas najważniejsze potrzeby, czyli dostęp refundacyjny do leków, które stosujemy, lecząc te powikłania. Palącą potrzebą jest to, żeby ośrodki mogły te leki sfinansować, bo koszty leczenia powikłanej terapii CAR-T są bardzo duże – stwierdziła.
W ocenie prof. Lech-Marańdy oprócz uzupełnień refundacyjnych bardzo ważna na ten rok jest kwestia systemowa, czyli stworzenie produktu dodatkowego, rozliczeniowego, który w sposób ryczałtowy wyliczałby koszty, które ponosi szpital lecząc powikłania.
– Terapia CAR-T jest nowoczesną terapią, ale u pewnej grupy chorych niestety przebieg tych powikłań jest bardzo dynamiczny. Dlatego potrzebna jest nie tylko wiedza ale również dostęp do odpowiednich leków – powiedziała prof. Lech-Marańda.
Przeczytaj także: „Do prawodawstwa farmaceutycznego staramy się podchodzić racjonalnie”
