W lutym prezes AOTM rekomendował refundację Disulone (dapson). Jaką decyzję podejmie Rada Przejrzystości?
Redaktor: Jacek Szczęsny
Data: 17.09.2013
Źródło: AOTM, JS
Działy:
Poinformowano nas
Aktualności
4 lutego prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych rekomendował uznanie za zasadne wydawanie zgód na refundację ze środków publicznych produktu leczniczego Disulone (dapson) tabletki á 100 mg, we wskazaniu: choroba Duhringa.
Uzasadnienie rekomendacji
Prezes Agencji, podziela Stanowisko Rady Przejrzystości1, iż Disulone (dapson) stanowi
skuteczną opcję terapeutyczną w kontroli objawów choroby Duhringa. Według dowodów
naukowych, o dość niskiej jakości, odpowiedź na leczenie pojawia się szybko, jednakże
stosowanie dapsonu powinno się ograniczać do szybkiego uzyskania poprawy i podtrzymania
efektu, do czasu osiągnięcia pełnej skuteczności diety.
Przedmiot wniosku
Zlecenie Ministra Zdrowia dotyczy zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego Disulone (dapson), tabletki á 100 mg, we wskazaniu: choroba Duhringa, w trybie art. 39 ust. 3 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, dotyczącego produktów leczniczych nie posiadających pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, i sprowadzanych z zagranicy na warunkach określonych w art. 4 ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne. Wnioskowany produkt leczniczy nie posiada pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terenie Polski
i jest sprowadzany z zagranicy dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta, bez konieczności uzyskiwania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (zgodnie z art. 4 ustawy z dnia 6 września 2001 roku Prawo farmaceutyczne, Dz. U. z 2008 r. Nr 45, poz. 271).
Problem zdrowotny
Dermatitis herpetiformis (opryszczkowe zapalenie skóry = choroba Duhringa – DH) jest skórną
manifestacją nadwrażliwości na gluten. Pacjenci z DH zazwyczaj nie mają zaburzeń trawiennych, ale
obraz jelit wykazuje charakterystyczne uszkodzenia kosmków jelitowych. Objawia się pęcherzową,
swędzącą wysypką o różnym nasileniu, występującą zazwyczaj na łokciach, kolanach, plecach
i pośladkach. Choroba ma charakter przewlekły, nawrotowy. Podobnie jak celiakia, DH ma podłoże
genetyczne. DH może się ujawnić w każdym wieku, ale najczęściej ma to miejsce w trzeciej dekadzie życia; bardzo rzadkie jest występowanie DH u dzieci poniżej 3 r.ż. W przeciwieństwie do celiakii, DH jest nieco
częściej obserwowana u mężczyzn. Ocenia się, że ok. 5% chorych na celiakię doświadczy w ciągu
swojego życia DH. Podobnie jak celiakia, DH wiąże się z wyższym ryzykiem autoimmunologicznych schorzeń tarczycy (15-20%) oraz cukrzycy typu I. Nieleczona może także prowadzić do chłoniaka jelita,
tak jak ma to miejsce w przypadku celiakii. Rozpowszechnienie tej choroby w Polsce jest szacowane przez ekspertów na 1/500 – 1/10.000 mieszkańców, przy czym zapadalność może się plasować na poziomie 1/5.000 – 1/50.000.
Aktualnie obowiązująca praktyka kliniczna
Podstawą leczenia jest trwała i konsekwentna eliminacja glutenu z diety chorego. W celu łagodzenia
objawów swędzenia i pieczenia stosuje się leki przeciwzapalne i antyhistaminowe.
Według ekspertów najczęściej stosowanymi w praktyce klinicznej są:
− Dieta bezglutenowa – u wszystkich pacjentów,
− Kortykosteroidy – u ok. 30-40% chorych,
− Dapson – u ok. 50-60% pacjentów.
16 września Rada Przejrzystości, przygotuje stanowisko w sprawie zasadności wydawania zgód na refundację leku Disulone (dapsonum) we wskazaniach: bliznowaciejące zapalenie mieszków skórnych; linijna IgA dermatoza pęcherzowa; nabyte pęcherzowe oddzielanie się naskórka; piodermia zgorzelinowa; nawracające zapalenie podściółki tłuszczowej; zakażenie wirusowe HIV; pęcherzyca łojotokowa; pokrzywka przewlekła.
Prezes Agencji, podziela Stanowisko Rady Przejrzystości1, iż Disulone (dapson) stanowi
skuteczną opcję terapeutyczną w kontroli objawów choroby Duhringa. Według dowodów
naukowych, o dość niskiej jakości, odpowiedź na leczenie pojawia się szybko, jednakże
stosowanie dapsonu powinno się ograniczać do szybkiego uzyskania poprawy i podtrzymania
efektu, do czasu osiągnięcia pełnej skuteczności diety.
Przedmiot wniosku
Zlecenie Ministra Zdrowia dotyczy zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego Disulone (dapson), tabletki á 100 mg, we wskazaniu: choroba Duhringa, w trybie art. 39 ust. 3 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, dotyczącego produktów leczniczych nie posiadających pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, i sprowadzanych z zagranicy na warunkach określonych w art. 4 ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne. Wnioskowany produkt leczniczy nie posiada pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terenie Polski
i jest sprowadzany z zagranicy dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta, bez konieczności uzyskiwania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (zgodnie z art. 4 ustawy z dnia 6 września 2001 roku Prawo farmaceutyczne, Dz. U. z 2008 r. Nr 45, poz. 271).
Problem zdrowotny
Dermatitis herpetiformis (opryszczkowe zapalenie skóry = choroba Duhringa – DH) jest skórną
manifestacją nadwrażliwości na gluten. Pacjenci z DH zazwyczaj nie mają zaburzeń trawiennych, ale
obraz jelit wykazuje charakterystyczne uszkodzenia kosmków jelitowych. Objawia się pęcherzową,
swędzącą wysypką o różnym nasileniu, występującą zazwyczaj na łokciach, kolanach, plecach
i pośladkach. Choroba ma charakter przewlekły, nawrotowy. Podobnie jak celiakia, DH ma podłoże
genetyczne. DH może się ujawnić w każdym wieku, ale najczęściej ma to miejsce w trzeciej dekadzie życia; bardzo rzadkie jest występowanie DH u dzieci poniżej 3 r.ż. W przeciwieństwie do celiakii, DH jest nieco
częściej obserwowana u mężczyzn. Ocenia się, że ok. 5% chorych na celiakię doświadczy w ciągu
swojego życia DH. Podobnie jak celiakia, DH wiąże się z wyższym ryzykiem autoimmunologicznych schorzeń tarczycy (15-20%) oraz cukrzycy typu I. Nieleczona może także prowadzić do chłoniaka jelita,
tak jak ma to miejsce w przypadku celiakii. Rozpowszechnienie tej choroby w Polsce jest szacowane przez ekspertów na 1/500 – 1/10.000 mieszkańców, przy czym zapadalność może się plasować na poziomie 1/5.000 – 1/50.000.
Aktualnie obowiązująca praktyka kliniczna
Podstawą leczenia jest trwała i konsekwentna eliminacja glutenu z diety chorego. W celu łagodzenia
objawów swędzenia i pieczenia stosuje się leki przeciwzapalne i antyhistaminowe.
Według ekspertów najczęściej stosowanymi w praktyce klinicznej są:
− Dieta bezglutenowa – u wszystkich pacjentów,
− Kortykosteroidy – u ok. 30-40% chorych,
− Dapson – u ok. 50-60% pacjentów.
16 września Rada Przejrzystości, przygotuje stanowisko w sprawie zasadności wydawania zgód na refundację leku Disulone (dapsonum) we wskazaniach: bliznowaciejące zapalenie mieszków skórnych; linijna IgA dermatoza pęcherzowa; nabyte pęcherzowe oddzielanie się naskórka; piodermia zgorzelinowa; nawracające zapalenie podściółki tłuszczowej; zakażenie wirusowe HIV; pęcherzyca łojotokowa; pokrzywka przewlekła.
