iStock
Wyniki badań nad nusinersenem potwierdzają jego skuteczność w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni
Autor: Małgorzata Solarczyk
Data: 30.09.2019
Źródło: Kurier Medyczny/Małgorzata Solarczyk/KL
Podczas piątego Kongresu EAN w Oslo firma Biogen zaprezentowała najnowsze wyniki badania NURTURE, które uzupełniają dane zebrane podczas najdłuższego badania dotyczącego leczenia pacjentów w stadium przedobjawowym z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni w okresie niemowlęcym (n = 25). Analiza obejmująca okres do 45,1 miesiąca wykazała skuteczność i bezpieczeństwo leczenia tych pacjentów nusinersenem w porównaniu z historią naturalną choroby.
Podczas piątego Kongresu EAN w Oslo firma Biogen zaprezentowała najnowsze wyniki badania NURTURE, które uzupełniają dane zebrane podczas najdłuższego badania dotyczącego leczenia pacjentów w stadium przedobjawowym z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni w okresie niemowlęcym (n = 25). Analiza obejmująca okres do 45,1 miesiąca wykazała skuteczność i bezpieczeństwo leczenia tych pacjentów nusinersenem w porównaniu z historią naturalną choroby.
Wyniki badania NURTURE pokazują również, że u pacjentów leczonych nusinersenem następuje regularna poprawa, a przeważająca większość z nich osiąga kamienie milowe rozwoju ruchowego w prawidłowym czasie. Dane te zostały przedstawione również na corocznej konferencji Cure SMA – Annual SMA Conference w Anaheim (Kalifornia, USA, 28 czerwca – 1 lipca 2019 r.).
– Omawiane wyniki badania przedstawiają wpływ przedobjawowego i proaktywnego leczenia na zmianę naturalnego przebiegu tej choroby. Obserwujemy regularne osiąganie kamieni milowych rozwoju ruchowego dzieci oraz znaczną poprawę w przebiegu choroby uznawanej wcześniej, u ogromnej liczby pacjentów, za ciężką i często śmiertelną – mówił dr Darryl De Vivo.
Profesor neurologii i pediatrii z Columbia University Irving Medical Center w Nowym Jorku Sidney Carter dodał: – Nusinersen daje szanse na przeżycie, uzyskanie większego zakresu ruchu i niezależności, co przekłada się na lepsze rezultaty leczenia u pacjentów w każdym wieku. Wyniki NURTURE – trwającego, otwartego badania drugiej fazy prowadzonego w grupie 25 leczonych przedobjawowo pacjentów z rozpoznaniem SMA, którzy otrzymali pierwszą dawkę preparatu nusinersen przed szóstym tygodniem życia, wykazały pozytywne rezultaty leczenia w porównaniu z naturalną historią SMA.
Chore dzieci przeżyły bez potrzeby wdrożenia przewlekłej wentylacji. Średni wiek uczestników badania wynosi prawie 3 lata. Nieleczeni pacjenci z SMA typu 1 nigdy nie dożywają drugich urodzin bez konieczności stosowania przewlekłej wentylacji. Jakie są jeszcze efekty leku? Sto procent niemowląt samodzielnie siada, podczas gdy w naturalnym przebiegu SMA typu 1 nigdy nie byłyby do tego zdolne. Samodzielnie chodzi 88 proc. niemowląt, przy czym większość z nich uzyskuje tę umiejętność w typowym okresie. W naturalnym przebiegu SMA typu 1 lub typu 2 chorzy nigdy nie są w stanie samodzielnie się przemieszczać.
Wyniki badania NURTURE pokazują również, że u pacjentów leczonych nusinersenem następuje regularna poprawa, a przeważająca większość z nich osiąga kamienie milowe rozwoju ruchowego w prawidłowym czasie. Dane te zostały przedstawione również na corocznej konferencji Cure SMA – Annual SMA Conference w Anaheim (Kalifornia, USA, 28 czerwca – 1 lipca 2019 r.).
– Omawiane wyniki badania przedstawiają wpływ przedobjawowego i proaktywnego leczenia na zmianę naturalnego przebiegu tej choroby. Obserwujemy regularne osiąganie kamieni milowych rozwoju ruchowego dzieci oraz znaczną poprawę w przebiegu choroby uznawanej wcześniej, u ogromnej liczby pacjentów, za ciężką i często śmiertelną – mówił dr Darryl De Vivo.
Profesor neurologii i pediatrii z Columbia University Irving Medical Center w Nowym Jorku Sidney Carter dodał: – Nusinersen daje szanse na przeżycie, uzyskanie większego zakresu ruchu i niezależności, co przekłada się na lepsze rezultaty leczenia u pacjentów w każdym wieku. Wyniki NURTURE – trwającego, otwartego badania drugiej fazy prowadzonego w grupie 25 leczonych przedobjawowo pacjentów z rozpoznaniem SMA, którzy otrzymali pierwszą dawkę preparatu nusinersen przed szóstym tygodniem życia, wykazały pozytywne rezultaty leczenia w porównaniu z naturalną historią SMA.
Chore dzieci przeżyły bez potrzeby wdrożenia przewlekłej wentylacji. Średni wiek uczestników badania wynosi prawie 3 lata. Nieleczeni pacjenci z SMA typu 1 nigdy nie dożywają drugich urodzin bez konieczności stosowania przewlekłej wentylacji. Jakie są jeszcze efekty leku? Sto procent niemowląt samodzielnie siada, podczas gdy w naturalnym przebiegu SMA typu 1 nigdy nie byłyby do tego zdolne. Samodzielnie chodzi 88 proc. niemowląt, przy czym większość z nich uzyskuje tę umiejętność w typowym okresie. W naturalnym przebiegu SMA typu 1 lub typu 2 chorzy nigdy nie są w stanie samodzielnie się przemieszczać.
