iStock
Ze szpiczakiem plazmocytowym można żyć wiele lat. Potrzebne kolejne linie leczenia
Autor: Marzena Sygut-Mirek
Data: 02.12.2022
| Tagi: | Fundacja Carita, szpiczak plazmocytowy, Dominik Dytfeld, Łukasz Rokicki, Krzysztof Giannopoulos |
Tegoroczne zmiany leczenia szpiczaka plazmocytowego zbliżyły Polskę do europejskich standardów, wciąż jednak mamy zaległości do nadrobienia. Największym wyzwaniem jest zapewnienie chorym dostępu do czwartej linii leczenia. To dla nich jedyna szansa na kolejne lata życia.
Szpiczak plazmocytowy to jeden z częściej występujących nowotworów hematologicznych. W Polsce choruje na niego ok. 12 tys. osób, a każdego roku rozpoznaje się 2–2,5 tys. nowych przypadków. Choroba dotyka głównie osoby starsze, po 70. roku życia, chociaż z roku na rok wiek pacjentów się obniża.
Sekwencyjny sposób leczenia pacjenta
Leczenie szpiczaka to cykl nawrotów i pojawiających się oporności na dotychczasowe leczenie, dlatego dobór terapii powinien być jak najbardziej dostosowany do potrzeb pacjenta.
Jak zauważa dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu w rozmowie z portalem mzdrowie.pl, szpiczaka plazmocytowego z definicji nie da wyleczyć. Można jednak tak zaplanować długofalowe leczenie, że pacjent będzie żył z tą chorobą długie lata, podobnie jak z inną chorobą przewlekłą.
– Leczenie ma charakter sekwencyjny, co oznacza, że terapię rozpoczyna się od podania jakiejś chemioterapii, mając świadomość, że ona wcześniej czy później przestanie działać i będzie trzeba zastosować u chorego kolejne terapie– zaznacza dr Dytfeld.
Ważne są zatem kolejne linie leczenia. Na szczęście postęp medycyny, w ostatnich latach spowodował, że nowotwory krwi mogą być coraz szybciej diagnozowane oraz skutecznie leczone. Zmiana ta dotyczy także szpiczaka plazmocytowego, w leczeniu którego pojawiają się coraz to nowsze chemioterapie, coraz silniejsze i bezpieczniejsze, które z jednej strony umożliwiają intensyfikowanie leczenia na poszczególnych etapach choroby, z drugiej – dokładanie kolejnych chemioterapii w kolejnych liniach leczenia – czwartej i piątej.
Dobry rok w refundacji, ale…
Jak wyjaśnia Fundacja Carita im. Wiesławy Adamiec, 2022 rok był kontynuacją pozytywnych zmian refundacyjnych w hematoonkologii, w tym w szpiczaku plazmocytowym. Wprowadzenie w pierwszej linii lenalidomidu w obu skojarzeniach, z deksametazonem (Rd) oraz z bortezomibem i deksametazonem (RVd), pomalidomidu w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem (PVd) w drugiej i czwartej linii leczenia oraz włączenie leków generycznych dla substancji lenalidomid w znaczny sposób wpłynęły na poprawę sytuacji pacjentów ze szpiczakiem. Rozszerzenie refundacji o leki generyczne to ważna informacja dla wszystkich chorych ponieważ celem leczenia podtrzymującego jest przedłużenie okresu remisji choroby.
Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita, uważa, że życie ze szpiczakiem jest możliwe, a on sam jest tego przykładem.
– Kluczem jest wczesna diagnostyka i skuteczne leczenie, a najważniejszy z perspektywy pacjentów jest dostęp do kompleksowej opieki, przez diagnostykę po leczenie terapiami zgodnymi z aktualnymi standardami. Jedną z głównych metod leczenia w przypadku szpiczaka jest farmakologia, dlatego zależy nam na tym, aby pacjenci mieli dostęp do terapii w każdej linii leczenia – dodaje.
Dlatego Fundacja Carita apeluje o niezaprzepaszczanie osiągnięć poprzednich terapii i wielu lat walki pacjentów. Osoby chore mają możliwość żyć dłużej, a jakość ich życia dzięki innowacyjnym terapiom, schematom leczenia i jego indywidualizacji stale się poprawia.
Białe plamy w programach lekowych
Pacjenci wchodzący na ścieżkę leczenia mają dostęp do większości potrzebnych leków, szczególnie teraz, kiedy w refundacji pojawiły się możliwości skutecznego leczenia już od pierwszej linii. Eksperci zwracają jednak uwagę, że problematyczna staje się sytuacja, w której chory mierzy się z nawrotami i opornością.
– Wielu pacjentów nabywa oporność na podstawowe leki, takie jak bortezomib i lenalidomid, podawane w schematach trójlekowych, i przestaje na nie reagować. Jeżeli choroba powraca w ciągu kilku miesięcy od zakończenia leczenia danym schematem, konieczne jest podanie innych leków i innych schematów, w ramach kolejnej linii leczenia. Dlatego tak ważny jest dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii lekowych i schematów leczenia nie tylko w pierwszej linii, ale też w kolejnych liniach – twierdzą.
Na problem ten zwraca uwagę prezes Rokicki. Jak przyznaje, pacjenci z niepokojem patrzą w przyszłość. Obawiają się, że w pewnym momencie skończą się możliwości dające oręże do dalszej walki ze szpiczakiem.
–To szczególnie traumatyczna wizja dla tych, których leczenie zaczęło się od terapii mniej innowacyjnych, niż obecnie są dostępne, więc okresy remisji były zdecydowanie krótsze niż dzieje się to obecnie, przy zastosowaniu nowoczesnych technologii. Walka ze szpiczakiem to maraton, a nie sprint – dodaje.
Tych terapii nie może zabraknąć
Niestety, z uwagi na brak refundacji pacjenci z opornością na dotychczasowe terapie mają ograniczone możliwości dalszego leczenia.
Szczególnym problemem są chorzy po wielu terapiach, z obecną opornością wielolekową, dla których liczba możliwych do zastosowania terapii jest ograniczona. W tej grupie pacjentów osiągnięcie odpowiedzi na leczenie oraz długiego czasu przeżycia wolnego od progresji stanowi szczególne wyzwanie.
Jak wskazują eksperci, odpowiedzią na to wyzwanie jest zapewnienie dostępu do terapii izatuksymabem w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem w czwartej linii leczenia. – Terapia skierowana jest do pacjentów będących po trzeciej linii leczenia, którzy nie odpowiadają na dotychczasowe leczenie lenalidomidem oraz inhibitorami proteasomów, stosowanymi w pierwszych liniach oraz w przypadku kolejnych nawrotów – podkreślają.
Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, lekarz kierujący Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej, w rozmowie z „Wprost” z kolei zwraca uwagę na inną, szczególną grupę chorych. Są to pacjenci, którzy od początku leczenia nie otrzymywali klasycznej chemioterapii, lecz nowoczesne leki.
– Ci chorzy – w ocenie eksperta – będą w lepszym stanie ogólnym, jednak ich leczenie będzie większym wyzwaniem, gdyż komórki nowotworowe są już po ekspozycji na nowoczesne terapeutyki.
– Dla nich ratunkiem jest skuteczny schemat leczenia, jak w przypadku isatuximabu – wyjaśnia prof. Giannopoulos.
Schemat trójlekowy oparty na isatuximabie, który jest zarejestrowany do stosowania w połączeniu z pomalidomidem lub karfilzomibem, jest bardzo skuteczny w dalszych liniach leczenia. Znajduje on także zastosowanie w przypadku pacjentów z opornym szpiczakiem. Lek niestety nie jest w ogóle dostępny.
Niezaspokojone potrzeby refundacyjne
Czołowi polscy hematolodzy – konsultant krajowy, konsultanci wojewódzcy i szefowie klinik hematologicznych – opracowali listę terapii lekowych w zakresie m.in. przewlekłej białaczki limfocytowej, ostrej białaczki szpikowej oraz szpiczaka plazmocytowego, które bezwzględnie powinny trafić do refundacji. Lista została opublikowana 20 października 2022 r. przez Modern Healthcare Institute.
Eksperci podkreślili niezaspokojone potrzeby refundacyjne w zakresie trzech terapii lekowych stosowanych w szpiczaku plazmocytowym: ciltacabtagene autoleucel (Carvykti), selinexor (Nexpovio) oraz isatuximab-irfc (Sarclisa). W rozwoju nowych technologii widoczny jest odwrót od chemioterapii i obranie drogi w kierunku terapii celowanych i ich skojarzeń.
– Program lekowy powinien być przede wszystkim dla pacjentów, tak aby im pomagać w możliwie szerokim zakresie. Tymczasem przy jego obecnym kształcie wielu chorych wciąż nie otoczono opieką – podkreślają.
Przeczytaj także: „Szpiczaki, białaczki i rak płuca jeszcze tym roku w agendzie AOTMiT”.
Sekwencyjny sposób leczenia pacjenta
Leczenie szpiczaka to cykl nawrotów i pojawiających się oporności na dotychczasowe leczenie, dlatego dobór terapii powinien być jak najbardziej dostosowany do potrzeb pacjenta.
Jak zauważa dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu w rozmowie z portalem mzdrowie.pl, szpiczaka plazmocytowego z definicji nie da wyleczyć. Można jednak tak zaplanować długofalowe leczenie, że pacjent będzie żył z tą chorobą długie lata, podobnie jak z inną chorobą przewlekłą.
– Leczenie ma charakter sekwencyjny, co oznacza, że terapię rozpoczyna się od podania jakiejś chemioterapii, mając świadomość, że ona wcześniej czy później przestanie działać i będzie trzeba zastosować u chorego kolejne terapie– zaznacza dr Dytfeld.
Ważne są zatem kolejne linie leczenia. Na szczęście postęp medycyny, w ostatnich latach spowodował, że nowotwory krwi mogą być coraz szybciej diagnozowane oraz skutecznie leczone. Zmiana ta dotyczy także szpiczaka plazmocytowego, w leczeniu którego pojawiają się coraz to nowsze chemioterapie, coraz silniejsze i bezpieczniejsze, które z jednej strony umożliwiają intensyfikowanie leczenia na poszczególnych etapach choroby, z drugiej – dokładanie kolejnych chemioterapii w kolejnych liniach leczenia – czwartej i piątej.
Dobry rok w refundacji, ale…
Jak wyjaśnia Fundacja Carita im. Wiesławy Adamiec, 2022 rok był kontynuacją pozytywnych zmian refundacyjnych w hematoonkologii, w tym w szpiczaku plazmocytowym. Wprowadzenie w pierwszej linii lenalidomidu w obu skojarzeniach, z deksametazonem (Rd) oraz z bortezomibem i deksametazonem (RVd), pomalidomidu w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem (PVd) w drugiej i czwartej linii leczenia oraz włączenie leków generycznych dla substancji lenalidomid w znaczny sposób wpłynęły na poprawę sytuacji pacjentów ze szpiczakiem. Rozszerzenie refundacji o leki generyczne to ważna informacja dla wszystkich chorych ponieważ celem leczenia podtrzymującego jest przedłużenie okresu remisji choroby.
Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita, uważa, że życie ze szpiczakiem jest możliwe, a on sam jest tego przykładem.
– Kluczem jest wczesna diagnostyka i skuteczne leczenie, a najważniejszy z perspektywy pacjentów jest dostęp do kompleksowej opieki, przez diagnostykę po leczenie terapiami zgodnymi z aktualnymi standardami. Jedną z głównych metod leczenia w przypadku szpiczaka jest farmakologia, dlatego zależy nam na tym, aby pacjenci mieli dostęp do terapii w każdej linii leczenia – dodaje.
Dlatego Fundacja Carita apeluje o niezaprzepaszczanie osiągnięć poprzednich terapii i wielu lat walki pacjentów. Osoby chore mają możliwość żyć dłużej, a jakość ich życia dzięki innowacyjnym terapiom, schematom leczenia i jego indywidualizacji stale się poprawia.
Białe plamy w programach lekowych
Pacjenci wchodzący na ścieżkę leczenia mają dostęp do większości potrzebnych leków, szczególnie teraz, kiedy w refundacji pojawiły się możliwości skutecznego leczenia już od pierwszej linii. Eksperci zwracają jednak uwagę, że problematyczna staje się sytuacja, w której chory mierzy się z nawrotami i opornością.
– Wielu pacjentów nabywa oporność na podstawowe leki, takie jak bortezomib i lenalidomid, podawane w schematach trójlekowych, i przestaje na nie reagować. Jeżeli choroba powraca w ciągu kilku miesięcy od zakończenia leczenia danym schematem, konieczne jest podanie innych leków i innych schematów, w ramach kolejnej linii leczenia. Dlatego tak ważny jest dostęp do jak najszerszego wachlarza terapii lekowych i schematów leczenia nie tylko w pierwszej linii, ale też w kolejnych liniach – twierdzą.
Na problem ten zwraca uwagę prezes Rokicki. Jak przyznaje, pacjenci z niepokojem patrzą w przyszłość. Obawiają się, że w pewnym momencie skończą się możliwości dające oręże do dalszej walki ze szpiczakiem.
–To szczególnie traumatyczna wizja dla tych, których leczenie zaczęło się od terapii mniej innowacyjnych, niż obecnie są dostępne, więc okresy remisji były zdecydowanie krótsze niż dzieje się to obecnie, przy zastosowaniu nowoczesnych technologii. Walka ze szpiczakiem to maraton, a nie sprint – dodaje.
Tych terapii nie może zabraknąć
Niestety, z uwagi na brak refundacji pacjenci z opornością na dotychczasowe terapie mają ograniczone możliwości dalszego leczenia.
Szczególnym problemem są chorzy po wielu terapiach, z obecną opornością wielolekową, dla których liczba możliwych do zastosowania terapii jest ograniczona. W tej grupie pacjentów osiągnięcie odpowiedzi na leczenie oraz długiego czasu przeżycia wolnego od progresji stanowi szczególne wyzwanie.
Jak wskazują eksperci, odpowiedzią na to wyzwanie jest zapewnienie dostępu do terapii izatuksymabem w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem w czwartej linii leczenia. – Terapia skierowana jest do pacjentów będących po trzeciej linii leczenia, którzy nie odpowiadają na dotychczasowe leczenie lenalidomidem oraz inhibitorami proteasomów, stosowanymi w pierwszych liniach oraz w przypadku kolejnych nawrotów – podkreślają.
Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, lekarz kierujący Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej, w rozmowie z „Wprost” z kolei zwraca uwagę na inną, szczególną grupę chorych. Są to pacjenci, którzy od początku leczenia nie otrzymywali klasycznej chemioterapii, lecz nowoczesne leki.
– Ci chorzy – w ocenie eksperta – będą w lepszym stanie ogólnym, jednak ich leczenie będzie większym wyzwaniem, gdyż komórki nowotworowe są już po ekspozycji na nowoczesne terapeutyki.
– Dla nich ratunkiem jest skuteczny schemat leczenia, jak w przypadku isatuximabu – wyjaśnia prof. Giannopoulos.
Schemat trójlekowy oparty na isatuximabie, który jest zarejestrowany do stosowania w połączeniu z pomalidomidem lub karfilzomibem, jest bardzo skuteczny w dalszych liniach leczenia. Znajduje on także zastosowanie w przypadku pacjentów z opornym szpiczakiem. Lek niestety nie jest w ogóle dostępny.
Niezaspokojone potrzeby refundacyjne
Czołowi polscy hematolodzy – konsultant krajowy, konsultanci wojewódzcy i szefowie klinik hematologicznych – opracowali listę terapii lekowych w zakresie m.in. przewlekłej białaczki limfocytowej, ostrej białaczki szpikowej oraz szpiczaka plazmocytowego, które bezwzględnie powinny trafić do refundacji. Lista została opublikowana 20 października 2022 r. przez Modern Healthcare Institute.
Eksperci podkreślili niezaspokojone potrzeby refundacyjne w zakresie trzech terapii lekowych stosowanych w szpiczaku plazmocytowym: ciltacabtagene autoleucel (Carvykti), selinexor (Nexpovio) oraz isatuximab-irfc (Sarclisa). W rozwoju nowych technologii widoczny jest odwrót od chemioterapii i obranie drogi w kierunku terapii celowanych i ich skojarzeń.
– Program lekowy powinien być przede wszystkim dla pacjentów, tak aby im pomagać w możliwie szerokim zakresie. Tymczasem przy jego obecnym kształcie wielu chorych wciąż nie otoczono opieką – podkreślają.
Przeczytaj także: „Szpiczaki, białaczki i rak płuca jeszcze tym roku w agendzie AOTMiT”.
