Zolgensma w leczeniu osób ze rdzeniowym zanikiem mięśni – raport

Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przedstawiła ocenę efektywności oraz jakości leczenia technologią lekową o wysokim poziomie innowacyjności – objętej refundacją w ramach Funduszu Medycznego –  Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) w terapii chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).

AOTMiT opublikowała raport z oceny efektywności objętych refundacją technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności oraz jakości leczenia, na podstawie danych z rejestrów medycznych lub elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych, o którym mowa w art. 188c ust. 1 ustawy z 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, pod warunkiem że dane kliniczne niezbędne do opracowania tego raportu są wystarczające. 

W analizie wykorzystano dane 35 pacjentów z SMA leczonych terapią genową w programie lekowym B.102.FM. włączonych do niego od 19 września 2022 r. do 26 lutego 2024 r.

– Produkt leczniczy Zolgensma został objęty refundacją ze środków Funduszu Medycznego 1 września 2022 r. w ramach programu lekowego B.102.FM. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni (ICD-10: G12.0, G12.1). Lek został oceniony przez agencję w ramach tworzenia wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI), opublikowanego 26 lutego 2021 r. – napisano.

Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wystąpiła do Narodowego Funduszu Zdrowia z prośbą o udostępnienie danych sprawozdawczych, niezbędnych do przeprowadzenia oceny efektywności technologii Zolgensma. Dokonano wstępnej oceny przekazanych danych w celu stwierdzenia, czy są one wystarczające do przeprowadzenia analizy, i stwierdzono, iż dostępne dane kliniczne – choć nie w pełni kompletne – pozwalają na dokonanie oceny.

– Ocena obejmowała analizę danych pod kątem wskaźników efektywności zgodnie z zapisami programu lekowego, dotyczącymi monitorowania leczenia w zakresie oceny jego skuteczności. Przeanalizowano również dostępne dane na temat bezpieczeństwa stosowania terapii. Wyniki uzyskane przez pacjentów leczonych ocenianą technologią w ramach programu lekowego B.102.FM. zestawiono z wynikami z głównego badania rejestracyjnego AVXS-101-CL-303, opisanego w raporcie agencji sporządzonym w ramach tworzenia wykazu TLI – czytamy.

Pozyskano i przeanalizowano rónież dane, dotyczące oceny efektywności alternatywnych opcji leczenia – substancje czynne nusinersen oraz rysdyplam, dostępne również w ramach programu lekowego B.102.FM.

W raporcie podkreślono, że niemożliwe jest wiarygodne porównanie skuteczności i bezpieczeństwa opcji leczenia bez zastosowania randomizacji, w różnych populacjach. – Z uwagi na zapisy ustawowe dokonano przedstawienia wyników efektywności opcji alternatywnych, stosując założenia umożliwiające dobór populacji jak najbardziej zbliżonej do pacjentów kwalifikujących się do leczenia produktem leczniczym Zolgensma i w zakresie zbieżnych wskaźników efektywności. Analizy dokonano na podstawie pozyskanych danych z Systemu Monitorowania Programów Terapeutycznych (SMPT) dla substancji czynnej nusinersen. Substancja czynna rysdyplam została wykluczona z analizy, ponieważ, jak wskazują dane sprawozdawcze, była stosowana u pacjentów z innym typem SMA, niewpisującym się we wskazanie refundacyjne leku Zolgensma. Opisane wyniki nie stanowią porównania ocenianego produktu leczniczego z opcją alternatywną, a jedynie przedstawiają osobno dane na temat skuteczności i bezpieczeństwa obu interwencji – czytamy.

Dodatkowo w opracowaniu dokonano przeglądu dostępnych dowodów naukowych w celu aktualizacji informacji opisanych w ramach raportu sporządzonego w trakcie tworzenia wykazu TLI, na podstawie którego oceniana technologia została umieszczona na liście TLI, a następnie na tej podstawie objęta refundacją ze środków Funduszu Medycznego.

– Pacjenci leczeni w ramach programu lekowego uzyskali wyniki nie gorsze niż uczestnicy głównego badania rejestracyjnego ocenianej technologii. Nie odnotowano żadnego zgonu ani konieczności stałej wentylacji mechanicznej, u większości pacjentów odnotowano zadowalające wyniki rozwoju motorycznego, a profil bezpieczeństwa jest zbieżny z wynikami badania klinicznego – podsumowała w komunikacie agencja.

Publikujemy raport w całości.