123RF
ABM finansuje badania nad nowymi możliwościami leczenia nowotworów mózgu
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 08.06.2022
Źródło: ABM
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
W Polsce rozpoznawanych jest rocznie około 3 tys. nowotworów ośrodkowego układu nerwowego. Glejaki stanowią najliczniejszą grupę spośród wszystkich nowotworów mózgu, odpowiadając w 70 proc. za przyczynę zgonu – informuje Agencja Badań Medycznych i wylicza badania nad terapiami tych nowotworów.
8 czerwca obchodzony jest Światowy Dzień Walki z Guzem Mózgu. Jak przekazała Agencja Badań Medycznych, w Polsce rozpoznawanych jest rocznie około 3 tys. nowotworów ośrodkowego układu nerwowego. Glejaki stanowią najliczniejszą grupę spośród wszystkich nowotworów mózgu, odpowiadając w 70 proc. za przyczynę zgonu.
Wśród glejaków wyróżniamy te o powolnym wzroście i stosunkowo dobrym rokowaniu oraz wieloletnim okresie przeżycia, jak również skrajnie złośliwą postać – glejaka wielopostaciowego ze średnim czasem przeżycia chorego 15 miesięcy. Mimo postępu, jaki dokonał się w ostatnich latach w dziedzinie onkologii, standardem w leczeniu pozostaje radykalna resekcja guza oraz terapia uzupełniająca w postaci radio- i chemioterapii. Glejak wielopostaciowy pozostaje jednym z najbardziej opornych na leczenie i złośliwych ludzkich nowotworów.
Jak tłumaczy dr. hab. n. med. Wojciech Kaspera z Katedry Neurochirurgii i Oddziału Klinicznego Neurochirurgii Wydziału Nauk Medycznych Śląskiego Uniwersytetu Medycznego (SUM) w Katowicach, niepowodzenia w leczeniu glejaka wielopostaciowego można tłumaczyć unikalną zdolnością jego komórek do hamowania odpowiedzi immunologicznej w organizmie człowieka. Główną rolę w rozpoznaniu komórki nowotworowej oraz jej zniszczeniu odgrywają limfocyty T. Rozpoznają one na powierzchni nowotworu specyficzne białka, tzw. antygeny, a następnie generują odpowiedź immunologiczną na dany antygen, mającą na celu zwalczenie komórek nowotworu.
– Niestety, komórki glejaka wielopostaciowego posiadają na swojej powierzchni białka nazywane tarczą molekularną, blokujące punkty kontroli układu immunologicznego na powierzchni limfocytów T i powodujące ucieczkę nowotworu spod nadzoru układu immunologicznego – wyjaśnia dr Wojciech Kaspera, główny badacz.
Szansa na przełom w leczeniu złośliwych nowotworów mózgu
Projekt „Ocena odpowiedzi immunologicznej u chorych leczonych pembrolizumabem z nowo zdiagnozowanym glejakiem wielopostaciowym mózgu (PIRG)” wsparty przez Agencję Badań Medycznych ma ocenić efektywność immunoterapii opartej na zastosowaniu przeciwciał monoklonalnych blokujących punkty kontroli odpowiedzi immunologicznej u pacjentów z glejakiem.
Badania mają przynieść odpowiedź na pytanie, jak reagują pacjenci z nowo zdiagnozowanym glejakiem na włączenie do standardowego leczenia jednego z leków działających na punkty kontroli odpowiedzi immunologicznej – pembrolizumabu. Efektem badania może być opracowanie nowego schematu leczenia glejaka wielopostaciowego i znaczące wydłużenie czasu przeżycia chorych. Agencja Badań Medycznych przypomina, że została powołana właśnie po to, żeby wypełnić lukę w finansowaniu niekomercyjnych badań klinicznych. Przez ostatnie lata przeznaczyła na ten cel 2 mld zł, rozpoczęto ponad 158 projektów w zakresie onkologii, kardiologii, geriatrii, pediatrii. 50 tys. pacjentów skorzysta z dostępu do innowacyjnych terapii.
– Terapia z wykorzystaniem inhibitorów punktów kontroli opiera się na nieco odmiennej filozofii podejścia do leczenia guzów nowotworowych. Zakłada ona zmobilizowanie do walki z nowotworem własnego układu immunologicznego poprzez odwrócenie immunosupresyjnego oddziaływania nowotworu na nasz układ immunologiczny. Chcemy podawać pembrolizumab chorym z rozpoznanym glejakiem wielopostaciowym nie tylko w okresie pooperacyjnym, lecz także przed planowanym leczeniem chirurgicznym. Mamy nadzieję doprowadzić w ten sposób do aktywacji układu immunologicznego już przed chirurgicznym usunięciem guza, a kontynuując podawanie pembrolizumabu – wzmocnić skuteczność pooperacyjnej chemio- i radioterapii. Przede wszystkim zaś mamy nadzieję na przedłużenie chorym życia – podkreśla dr Kaspera.
Projekt ma charakter wieloośrodkowy i obok SUM w jego realizację zaangażowane jest Centrum Onkologii – Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie w Gliwicach. Rekrutacja chorych do projektu ruszy w drugiej połowie czerwca br. Do badania zostaną włączeni chorzy, u których na podstawie wykonanych badań obrazowych zostanie rozpoznany glejak wielopostaciowy przed wdrożeniem leczenia chirurgicznego. Zainteresowani projektem pacjenci i lekarze mogą kontaktować się z Oddziałem Klinicznym Neurochirurgii SUM w Sosnowcu pod nr. tel. 32 36 82 551.
Z nadzieją dla najmłodszych
Natomiast naukowcy z Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” chcą sprawdzić, czy zastosowana przez nich terapia przyczyni się do wydłużenia czasu przeżycia dzieci z rozlanym glejakiem pnia mózgu (DIPG).
Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego DIPG jest jednym z najgorzej rokujących guzów o niezaspokojonych potrzebach medycznych. Dotychczas stosowane leczenie jest niesatysfakcjonujące. Dzieci z rozpoznaną chorobą żyją średnio 9–12 miesięcy. Naukowcy zakładają, że zastosowanie syrolimusu w monoterapii lub w połączeniu z trametynibem u wybranych pacjentów z DIPG będzie bezpieczne i wpłynie na poprawę przeżycia w porównaniu z grupą historyczną dzieci leczonych radioterapią.
– U dzieci w wieku od 3 do 18 lat, u których na podstawie badania rezonansem magnetycznym rozpoznany zostanie DIPG, przeprowadzona będzie biopsja neurochirurgiczna guza. Pobrany materiał poddany zostanie ocenie histopatologicznej i profilowaniu molekularnemu. Następnie pacjenci zgodnie ze standardowym postępowaniem terapeutycznym będą poddani radioterapii. W trakcie napromieniania wszyscy będą otrzymywać syrolimus. Rodzaj leczenia uzupełniającego po zakończonej radioterapii będzie uzależniony od wyników badań molekularnych – tłumaczy dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska, główna badaczka w projekcie.
Unikalna baza na skalę światową
Celem proponowanej terapii jest uzyskanie przedłużenia życia, poprawa jego jakości, jak również umożliwienie dzieciom z rozlanym glejakiem pnia mózgu przeprowadzenie kompleksowej diagnostyki i leczenia w Polsce. Ponadto badanie może przyczynić się do opracowania optymalnego leczenia dla tych pacjentów, poprzez identyfikację istotnych dla terapii markerów molekularnych, dostosowanie rodzaju produktu leczniczego do wskazanych markerów oraz ocenę ich bezpieczeństwa i skuteczności.
Analiza bioinformatyczna oraz statystyczna w zakresie identyfikacji korelacji kliniczno-molekularnych wsparta zostanie narzędziem analityczno-bazodanowym, poświęconym nowotworom dziecięcym, co przyczyni się do powstania unikatowego narzędzia wspomagającego opracowanie optymalnego leczenia dla pacjentów onkologicznych. Utworzenie repozytorium danych genetycznych pacjentów z DIPG będzie unikalną w skali światowej bazą danych.
Rekrutacja pacjentów trwa. Więcej informacji można uzyskać: https://nauka.czd.pl/badanie-dipgen/, tel. 22 815 17 74, e-mail: onkologia@ipczd.pl
Sztuczna inteligencja posłuży pacjentom
Instytut „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”, dzięki finansowaniu ze środków Agencji Badań Medycznych uruchomił badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w leczeniu rzadkich i ultrarzadkich chorób ośrodkowego układu nerwowego związanych z aktywacją szlaku mTOR u dzieci – BraimTOR. Badanie obejmuje dzieci z padaczką lekooporną oraz dzieci z glejakami o wysokim stopniu złośliwości.
Realizacja projektu ma na celu wypracowanie najbardziej optymalnego leczenia dla grupy chorych, gdzie aktualny stan wiedzy medycznej nie oferuje żadnych rozwiązań lub są one mało skuteczne. W tym celu w zaplanowanym projekcie zastosowane zostaną innowacyjne rozwiązania z wykorzystaniem wysokoskalowych badań molekularnych wspartych rozwiązaniami opracowanymi z zakresu sztucznej inteligencji. Wypracowane w ten sposób rozwiązania przyczynią się do rozwoju nowoczesnych form terapii opartych, m.in. na terapii celowanej, a tym samym wpłyną na poprawę wyników leczenia dzieci z chorobami neurologicznymi i nowotworowymi.
Projekt BraimTOR to również propozycja innego niż dotychczas stosowanego podejścia do badań dotyczących chorób rzadkich. W badaniu punktem wyjścia jest nie tyle jednostka chorobowa, co wspólny defekt molekularny – w tym przypadku szerokie spektrum chorób neurologicznych, neuroonkologicznych zebrane zostało w jedną grupę, dla której wspólnym mianownikiem są defekty szlaku mTOR. Takie podejście umożliwia przeprowadzenie badania w szerszej grupie pacjentów, co często w przypadku chorób rzadkich jest dużym wyzwaniem. Jednocześnie daje to szansę większej grupie pacjentów na opracowanie nowych terapii.
– Dzięki otrzymanemu finansowaniu z Agencji Badań Medycznych jesteśmy w stanie zaoferować dzieciom obciążonym chorobami onkologicznymi i neurologicznymi, badania na najwyższym poziomie medycznym, zapewniając dostęp do najnowocześniejszych technologii. Dzięki temu mamy możliwość opracowywania nowych algorytmów diagnostyczno-terapeutycznych, co może przyczynić się do dalszego rozwoju nowoczesnych form leczenia, a tym samym poprawy wyników leczenia u naszych pacjentów – podkreśla dr hab. n. med. Joanna Trubicka, prof. IPCZD, główna badaczka w projekcie.
Wśród glejaków wyróżniamy te o powolnym wzroście i stosunkowo dobrym rokowaniu oraz wieloletnim okresie przeżycia, jak również skrajnie złośliwą postać – glejaka wielopostaciowego ze średnim czasem przeżycia chorego 15 miesięcy. Mimo postępu, jaki dokonał się w ostatnich latach w dziedzinie onkologii, standardem w leczeniu pozostaje radykalna resekcja guza oraz terapia uzupełniająca w postaci radio- i chemioterapii. Glejak wielopostaciowy pozostaje jednym z najbardziej opornych na leczenie i złośliwych ludzkich nowotworów.
Jak tłumaczy dr. hab. n. med. Wojciech Kaspera z Katedry Neurochirurgii i Oddziału Klinicznego Neurochirurgii Wydziału Nauk Medycznych Śląskiego Uniwersytetu Medycznego (SUM) w Katowicach, niepowodzenia w leczeniu glejaka wielopostaciowego można tłumaczyć unikalną zdolnością jego komórek do hamowania odpowiedzi immunologicznej w organizmie człowieka. Główną rolę w rozpoznaniu komórki nowotworowej oraz jej zniszczeniu odgrywają limfocyty T. Rozpoznają one na powierzchni nowotworu specyficzne białka, tzw. antygeny, a następnie generują odpowiedź immunologiczną na dany antygen, mającą na celu zwalczenie komórek nowotworu.
– Niestety, komórki glejaka wielopostaciowego posiadają na swojej powierzchni białka nazywane tarczą molekularną, blokujące punkty kontroli układu immunologicznego na powierzchni limfocytów T i powodujące ucieczkę nowotworu spod nadzoru układu immunologicznego – wyjaśnia dr Wojciech Kaspera, główny badacz.
Szansa na przełom w leczeniu złośliwych nowotworów mózgu
Projekt „Ocena odpowiedzi immunologicznej u chorych leczonych pembrolizumabem z nowo zdiagnozowanym glejakiem wielopostaciowym mózgu (PIRG)” wsparty przez Agencję Badań Medycznych ma ocenić efektywność immunoterapii opartej na zastosowaniu przeciwciał monoklonalnych blokujących punkty kontroli odpowiedzi immunologicznej u pacjentów z glejakiem.
Badania mają przynieść odpowiedź na pytanie, jak reagują pacjenci z nowo zdiagnozowanym glejakiem na włączenie do standardowego leczenia jednego z leków działających na punkty kontroli odpowiedzi immunologicznej – pembrolizumabu. Efektem badania może być opracowanie nowego schematu leczenia glejaka wielopostaciowego i znaczące wydłużenie czasu przeżycia chorych. Agencja Badań Medycznych przypomina, że została powołana właśnie po to, żeby wypełnić lukę w finansowaniu niekomercyjnych badań klinicznych. Przez ostatnie lata przeznaczyła na ten cel 2 mld zł, rozpoczęto ponad 158 projektów w zakresie onkologii, kardiologii, geriatrii, pediatrii. 50 tys. pacjentów skorzysta z dostępu do innowacyjnych terapii.
– Terapia z wykorzystaniem inhibitorów punktów kontroli opiera się na nieco odmiennej filozofii podejścia do leczenia guzów nowotworowych. Zakłada ona zmobilizowanie do walki z nowotworem własnego układu immunologicznego poprzez odwrócenie immunosupresyjnego oddziaływania nowotworu na nasz układ immunologiczny. Chcemy podawać pembrolizumab chorym z rozpoznanym glejakiem wielopostaciowym nie tylko w okresie pooperacyjnym, lecz także przed planowanym leczeniem chirurgicznym. Mamy nadzieję doprowadzić w ten sposób do aktywacji układu immunologicznego już przed chirurgicznym usunięciem guza, a kontynuując podawanie pembrolizumabu – wzmocnić skuteczność pooperacyjnej chemio- i radioterapii. Przede wszystkim zaś mamy nadzieję na przedłużenie chorym życia – podkreśla dr Kaspera.
Projekt ma charakter wieloośrodkowy i obok SUM w jego realizację zaangażowane jest Centrum Onkologii – Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie w Gliwicach. Rekrutacja chorych do projektu ruszy w drugiej połowie czerwca br. Do badania zostaną włączeni chorzy, u których na podstawie wykonanych badań obrazowych zostanie rozpoznany glejak wielopostaciowy przed wdrożeniem leczenia chirurgicznego. Zainteresowani projektem pacjenci i lekarze mogą kontaktować się z Oddziałem Klinicznym Neurochirurgii SUM w Sosnowcu pod nr. tel. 32 36 82 551.
Z nadzieją dla najmłodszych
Natomiast naukowcy z Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” chcą sprawdzić, czy zastosowana przez nich terapia przyczyni się do wydłużenia czasu przeżycia dzieci z rozlanym glejakiem pnia mózgu (DIPG).
Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego DIPG jest jednym z najgorzej rokujących guzów o niezaspokojonych potrzebach medycznych. Dotychczas stosowane leczenie jest niesatysfakcjonujące. Dzieci z rozpoznaną chorobą żyją średnio 9–12 miesięcy. Naukowcy zakładają, że zastosowanie syrolimusu w monoterapii lub w połączeniu z trametynibem u wybranych pacjentów z DIPG będzie bezpieczne i wpłynie na poprawę przeżycia w porównaniu z grupą historyczną dzieci leczonych radioterapią.
– U dzieci w wieku od 3 do 18 lat, u których na podstawie badania rezonansem magnetycznym rozpoznany zostanie DIPG, przeprowadzona będzie biopsja neurochirurgiczna guza. Pobrany materiał poddany zostanie ocenie histopatologicznej i profilowaniu molekularnemu. Następnie pacjenci zgodnie ze standardowym postępowaniem terapeutycznym będą poddani radioterapii. W trakcie napromieniania wszyscy będą otrzymywać syrolimus. Rodzaj leczenia uzupełniającego po zakończonej radioterapii będzie uzależniony od wyników badań molekularnych – tłumaczy dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska, główna badaczka w projekcie.
Unikalna baza na skalę światową
Celem proponowanej terapii jest uzyskanie przedłużenia życia, poprawa jego jakości, jak również umożliwienie dzieciom z rozlanym glejakiem pnia mózgu przeprowadzenie kompleksowej diagnostyki i leczenia w Polsce. Ponadto badanie może przyczynić się do opracowania optymalnego leczenia dla tych pacjentów, poprzez identyfikację istotnych dla terapii markerów molekularnych, dostosowanie rodzaju produktu leczniczego do wskazanych markerów oraz ocenę ich bezpieczeństwa i skuteczności.
Analiza bioinformatyczna oraz statystyczna w zakresie identyfikacji korelacji kliniczno-molekularnych wsparta zostanie narzędziem analityczno-bazodanowym, poświęconym nowotworom dziecięcym, co przyczyni się do powstania unikatowego narzędzia wspomagającego opracowanie optymalnego leczenia dla pacjentów onkologicznych. Utworzenie repozytorium danych genetycznych pacjentów z DIPG będzie unikalną w skali światowej bazą danych.
Rekrutacja pacjentów trwa. Więcej informacji można uzyskać: https://nauka.czd.pl/badanie-dipgen/, tel. 22 815 17 74, e-mail: onkologia@ipczd.pl
Sztuczna inteligencja posłuży pacjentom
Instytut „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”, dzięki finansowaniu ze środków Agencji Badań Medycznych uruchomił badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w leczeniu rzadkich i ultrarzadkich chorób ośrodkowego układu nerwowego związanych z aktywacją szlaku mTOR u dzieci – BraimTOR. Badanie obejmuje dzieci z padaczką lekooporną oraz dzieci z glejakami o wysokim stopniu złośliwości.
Realizacja projektu ma na celu wypracowanie najbardziej optymalnego leczenia dla grupy chorych, gdzie aktualny stan wiedzy medycznej nie oferuje żadnych rozwiązań lub są one mało skuteczne. W tym celu w zaplanowanym projekcie zastosowane zostaną innowacyjne rozwiązania z wykorzystaniem wysokoskalowych badań molekularnych wspartych rozwiązaniami opracowanymi z zakresu sztucznej inteligencji. Wypracowane w ten sposób rozwiązania przyczynią się do rozwoju nowoczesnych form terapii opartych, m.in. na terapii celowanej, a tym samym wpłyną na poprawę wyników leczenia dzieci z chorobami neurologicznymi i nowotworowymi.
Projekt BraimTOR to również propozycja innego niż dotychczas stosowanego podejścia do badań dotyczących chorób rzadkich. W badaniu punktem wyjścia jest nie tyle jednostka chorobowa, co wspólny defekt molekularny – w tym przypadku szerokie spektrum chorób neurologicznych, neuroonkologicznych zebrane zostało w jedną grupę, dla której wspólnym mianownikiem są defekty szlaku mTOR. Takie podejście umożliwia przeprowadzenie badania w szerszej grupie pacjentów, co często w przypadku chorób rzadkich jest dużym wyzwaniem. Jednocześnie daje to szansę większej grupie pacjentów na opracowanie nowych terapii.
– Dzięki otrzymanemu finansowaniu z Agencji Badań Medycznych jesteśmy w stanie zaoferować dzieciom obciążonym chorobami onkologicznymi i neurologicznymi, badania na najwyższym poziomie medycznym, zapewniając dostęp do najnowocześniejszych technologii. Dzięki temu mamy możliwość opracowywania nowych algorytmów diagnostyczno-terapeutycznych, co może przyczynić się do dalszego rozwoju nowoczesnych form leczenia, a tym samym poprawy wyników leczenia u naszych pacjentów – podkreśla dr hab. n. med. Joanna Trubicka, prof. IPCZD, główna badaczka w projekcie.
