123RF
AOTMiT uznała za zasadne refundację natrii hydroxybutyras w terapii narkolepsji
Autor: Monika Stelmach
Data: 16.11.2021
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
Narkolepsja to przewlekła hipersomnia, której objawami osiowymi są: nadmierna senność w ciągu dnia i katapleksja. Choroba znacznie upośledza jakość życia dotkniętych nią pacjentów. Badania wskazywały zmniejszenie ciężkich ataków katapleksji i senności w ciągu dnia po zastosowaniu hydroksymaślanu sodu.
Jak czytamy w uzasadnieniu Rady Przejrzystości AOTMiT, badania obserwacyjne dotyczące niewielkiej (od 8 do 27 pacjentów) populacji pediatrycznej wskazywały na znamienne statystycznie zmniejszenie ciężkich ataków katapleksji i zmniejszenia senności w ciągu dnia po zastosowaniu hydroksymaślanu sodu.
W przeglądzie systematycznym Alshaikh 2012 wykazano, że zastosowanie hydroksymaślanu sodu przyczynia się do istotnego zmniejszenia średniej tygodniowej liczby ataków katapleksji o 8,46 epizodu oraz zmniejszenia częstotliwości napadów senności o 9,65. Pacjenci otrzymujący SXB mieli statystycznie więcej zdarzeń niepożądanych niż placebo, w tym nudności, zawroty głowy i moczenie mimowolne. Ryzyko wystąpienia wymiotów nie różniło się istotnie od placebo, jednak istniała tendencja do przewagi placebo w porównaniu z SXB.
W randomizowanym badaniu Plazzi 2018 wykazano, że mediana zmiany tygodniowej liczby ataków katapleksji w stosunku do wartości wyjściowej wyniosła 12,7 dla uczestników losowo przydzielonych do grupy placebo i 0,3 dla uczestników losowo przypisanych do kontynuacji leczenia hydroksymaślanem sodu (p <0,0001). Zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia we wszystkich okresach badania zgłosiło 75 (72 proc.) ze 104 uczestników. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi wynikającymi z leczenia (>5 proc.) były moczenie, nudności, wymioty, ból głowy, zmniejszenie masy ciała, zmniejszenie apetytu, zapalenie nosogardzieli i zawroty głowy.
Większość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem miała nasilenie łagodne lub umiarkowane, zgłoszono dwa poważne zdarzenia niepożądane, nie zgłoszono żadnych zgonów. Technologia nie jest powszechnie rekomendowana. Trzy rekomendacje HAS były pozytywne, dwie SMC i jedna CADTH negatywne, natomiast AWMSG dwukrotnie nie mógł wydać rekomendacji z powodu braku wniosku producenta.
W przeglądzie systematycznym Alshaikh 2012 wykazano, że zastosowanie hydroksymaślanu sodu przyczynia się do istotnego zmniejszenia średniej tygodniowej liczby ataków katapleksji o 8,46 epizodu oraz zmniejszenia częstotliwości napadów senności o 9,65. Pacjenci otrzymujący SXB mieli statystycznie więcej zdarzeń niepożądanych niż placebo, w tym nudności, zawroty głowy i moczenie mimowolne. Ryzyko wystąpienia wymiotów nie różniło się istotnie od placebo, jednak istniała tendencja do przewagi placebo w porównaniu z SXB.
W randomizowanym badaniu Plazzi 2018 wykazano, że mediana zmiany tygodniowej liczby ataków katapleksji w stosunku do wartości wyjściowej wyniosła 12,7 dla uczestników losowo przydzielonych do grupy placebo i 0,3 dla uczestników losowo przypisanych do kontynuacji leczenia hydroksymaślanem sodu (p <0,0001). Zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia we wszystkich okresach badania zgłosiło 75 (72 proc.) ze 104 uczestników. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi wynikającymi z leczenia (>5 proc.) były moczenie, nudności, wymioty, ból głowy, zmniejszenie masy ciała, zmniejszenie apetytu, zapalenie nosogardzieli i zawroty głowy.
Większość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem miała nasilenie łagodne lub umiarkowane, zgłoszono dwa poważne zdarzenia niepożądane, nie zgłoszono żadnych zgonów. Technologia nie jest powszechnie rekomendowana. Trzy rekomendacje HAS były pozytywne, dwie SMC i jedna CADTH negatywne, natomiast AWMSG dwukrotnie nie mógł wydać rekomendacji z powodu braku wniosku producenta.
