Dawid Zuchowicz/Agencja Wyborcza.pl
Bez refundacji terapii genowej dla chorych na SMA ►
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
| Tagi: | Maciej Miłkowski, Kacper Ruciński |
– W Polsce terapia genowa lekiem Zolgensma, zawierającym substancję czynną onasemnogen abeparwowek, nie będzie refundowana. Jesteśmy zdruzgotani – poinformowała Fundacja SMA, udostępniając nagranie fragmentu wypowiedzi wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego z posiedzenia Podkomisji stałej do spraw organizacji ochrony zdrowia i innowacyjności w medycynie.
Przypomnijmy – w październiku Miłkowski poinformował, że „producent postawił zaporową cenę 6–7 mln zł za podanie leku dla jednego pacjenta”. – Przedstawiłem producentowi ofertę, pod jakimi warunkami resort może tę terapię przyjąć. Aktualnie oczekujemy na stanowisko firmy – mówił.
30 listopada podczas posiedzenie podkomisji wiceminister Miłkowski kontynuował sprawę. Przyznał, że „lek terapii genowej Zolgensma nie zostanie w Polsce objęty refundacją”. Stwierdził, że „nie doszło do porozumienia z firmą Novartis, a wydana już negatywna decyzja ministra zdrowia formalnie kończy proces refundacyjny”.
Fundacja SMA na swojej stronie internetowej udostępniła nagranie wypowiedzi przedstawiciela resortu.
Fundacja wyjaśniła, że „wprawdzie producent leku złożył odwołanie od decyzji, którą Ministerstwo Zdrowia powinno rozpatrzyć w ciągu 60 dni, jednak bieżący proces refundacyjny wydaje się być zakończony”.
– To bardzo smutna wiadomość. Co prawda wszystkie dzieci chore na SMA w Polsce mogą być leczone refundowanym lekiem Spinraza i życie ich nie jest zagrożone, ale to innowacyjna terapia genowa lekiem Zolgensma stanowi niewyobrażalny krok naprzód w leczeniu tej ciężkiej choroby. Z danym wynika, że jednokrotne przyjęcie terapii genowej skutecznie i trwale zatrzymuje proces chorobowy, a przed dziećmi – zwłaszcza tymi, które przyjęły terapię genową wcześnie – nie stoi widmo dożywotnich pobytów w szpitalu co kilkanaście tygodni, rozbijających funkcjonowanie rodzin. W świecie nauki panuje konsensus, że dzieci, które odpowiednio wcześnie przyjęły terapię genową, najprawdopodobniej do końca życia nie będą potrzebowały żadnych innych leków na SMA – napisano na stronie fundacji, udostępniając nagranie, podczas którego Kacper Ruciński z organizacji ocenia decyzję ministerstwa.
– Rodzice dzieci z SMA mają prawo być rozczarowani, kiedy przypomną sobie niedawne obietnice prezydenta Andrzeja Dudy i premiera Mateusza Morawieckiego, którzy ogłaszając powstanie Funduszu Medycznego, zapewniali, że jego celem będzie objęcie refundacją między innymi terapii genowej lekiem Zolgensma. Jest dla nas niezrozumiałe, dlaczego te obietnice nie zostały dotrzymane – podsumowano na stronie internetowej.
Nagranie posiedzenie podkomisji dostępne jest na stronie internetowej: www.sejm.gov.pl/sejm9/transmisje_arch.
Przeczytaj także: „Negatywna decyzja w sprawie Zolgensmy – leku stosowanego w SMA”.
30 listopada podczas posiedzenie podkomisji wiceminister Miłkowski kontynuował sprawę. Przyznał, że „lek terapii genowej Zolgensma nie zostanie w Polsce objęty refundacją”. Stwierdził, że „nie doszło do porozumienia z firmą Novartis, a wydana już negatywna decyzja ministra zdrowia formalnie kończy proces refundacyjny”.
Fundacja SMA na swojej stronie internetowej udostępniła nagranie wypowiedzi przedstawiciela resortu.
Fundacja wyjaśniła, że „wprawdzie producent leku złożył odwołanie od decyzji, którą Ministerstwo Zdrowia powinno rozpatrzyć w ciągu 60 dni, jednak bieżący proces refundacyjny wydaje się być zakończony”.
– To bardzo smutna wiadomość. Co prawda wszystkie dzieci chore na SMA w Polsce mogą być leczone refundowanym lekiem Spinraza i życie ich nie jest zagrożone, ale to innowacyjna terapia genowa lekiem Zolgensma stanowi niewyobrażalny krok naprzód w leczeniu tej ciężkiej choroby. Z danym wynika, że jednokrotne przyjęcie terapii genowej skutecznie i trwale zatrzymuje proces chorobowy, a przed dziećmi – zwłaszcza tymi, które przyjęły terapię genową wcześnie – nie stoi widmo dożywotnich pobytów w szpitalu co kilkanaście tygodni, rozbijających funkcjonowanie rodzin. W świecie nauki panuje konsensus, że dzieci, które odpowiednio wcześnie przyjęły terapię genową, najprawdopodobniej do końca życia nie będą potrzebowały żadnych innych leków na SMA – napisano na stronie fundacji, udostępniając nagranie, podczas którego Kacper Ruciński z organizacji ocenia decyzję ministerstwa.
– Rodzice dzieci z SMA mają prawo być rozczarowani, kiedy przypomną sobie niedawne obietnice prezydenta Andrzeja Dudy i premiera Mateusza Morawieckiego, którzy ogłaszając powstanie Funduszu Medycznego, zapewniali, że jego celem będzie objęcie refundacją między innymi terapii genowej lekiem Zolgensma. Jest dla nas niezrozumiałe, dlaczego te obietnice nie zostały dotrzymane – podsumowano na stronie internetowej.
Nagranie posiedzenie podkomisji dostępne jest na stronie internetowej: www.sejm.gov.pl/sejm9/transmisje_arch.
Przeczytaj także: „Negatywna decyzja w sprawie Zolgensmy – leku stosowanego w SMA”.
