123RF
EMA przygląda się przyczynom śmierci dwojga dzieci po terapii genowej i wydaje nowe zarządzenia
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 08.02.2023
Źródło: Fundacja SMA
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
| Tagi: | Zolgensma, SMA, Fundacja SMA, EMA |
Dwoje dzieci zmarło w następstwie ostrej niewydolności wątroby spowodowanej podaniem Zolgensmy. Oba przypadki wydają się mieć związek z nieoptymalnym monitorowaniem oraz leczeniem uszkodzonej przez lek wątroby. EMA wydała zarządzenia, które mają zapobiegać takim sytuacjom w przyszłości.
Powyższe dwa przypadki śmierci dzieci miały miejsce w ubiegłym roku w Rosji i Uzbekistanie. Wiadomo też o innych przypadkach śmierci dzieci w ciągu krótkiego czasu po podaniu terapii genowej, w większości w Europie, aczkolwiek w pozostałych przypadkach związek przyczynowo-skutkowy z lekiem nie został jednoznacznie potwierdzony.
Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT) Europejskiej Agencji Leków (EMA) badał sprawę i zalecił umieścić w dokumentacji leku informacje o ryzyku takich komplikacji. Natomiast w styczniu br. sprawa była rozpatrywana przez Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP), który zdecydował o umieszczeniu odpowiednich ostrzeżeń dotyczących monitorowania dzieci przed i po podaniu leku Zolgensma. Oba przypadki wydają się mieć związek z nieoptymalnym monitorowaniem oraz leczeniem uszkodzonej przez lek wątroby.
Równolegle Komitet ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Leków (PRAC) zalecił wystosowanie odpowiedniego pisma do wszystkich lekarzy stosujących tę terapię. Wysyłanie takich pism do lekarzy przez producentów jest standardową procedurą w przypadku zaobserwowania poważnych działań niepożądanych leków znajdujących się w obrocie.
– Terapia genowa jest lekiem niezwykle zaawansowanym, wykorzystującym przełomowe technologie oraz niestosowane wcześniej dawki i wektory wirusowe, aby uzyskać wysoką skuteczność terapeutyczną. Jakkolwiek u większości dzieci stosowanie tej terapii przebiega bezpiecznie, to zdarzają się przypadki ciężkich komplikacji – zaznacza na swojej stronie Fundacja SMA.
Fundacja podkreśla także, że stosowanie leku Zolgensma musi odbywać się tylko w wyspecjalizowanych ośrodkach eksperckich, w których doświadczony zespół lekarski będzie w stanie kompetentnie, bezstronnie ocenić bezpieczeństwo oraz rzeczywistą potrzebę kliniczną zastosowania tej zaawansowanej terapii u danego pacjenta.
Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT) Europejskiej Agencji Leków (EMA) badał sprawę i zalecił umieścić w dokumentacji leku informacje o ryzyku takich komplikacji. Natomiast w styczniu br. sprawa była rozpatrywana przez Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP), który zdecydował o umieszczeniu odpowiednich ostrzeżeń dotyczących monitorowania dzieci przed i po podaniu leku Zolgensma. Oba przypadki wydają się mieć związek z nieoptymalnym monitorowaniem oraz leczeniem uszkodzonej przez lek wątroby.
Równolegle Komitet ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Leków (PRAC) zalecił wystosowanie odpowiedniego pisma do wszystkich lekarzy stosujących tę terapię. Wysyłanie takich pism do lekarzy przez producentów jest standardową procedurą w przypadku zaobserwowania poważnych działań niepożądanych leków znajdujących się w obrocie.
– Terapia genowa jest lekiem niezwykle zaawansowanym, wykorzystującym przełomowe technologie oraz niestosowane wcześniej dawki i wektory wirusowe, aby uzyskać wysoką skuteczność terapeutyczną. Jakkolwiek u większości dzieci stosowanie tej terapii przebiega bezpiecznie, to zdarzają się przypadki ciężkich komplikacji – zaznacza na swojej stronie Fundacja SMA.
Fundacja podkreśla także, że stosowanie leku Zolgensma musi odbywać się tylko w wyspecjalizowanych ośrodkach eksperckich, w których doświadczony zespół lekarski będzie w stanie kompetentnie, bezstronnie ocenić bezpieczeństwo oraz rzeczywistą potrzebę kliniczną zastosowania tej zaawansowanej terapii u danego pacjenta.
