123RF
FDA zatwierdziła efgartigimod do leczenia chorych na miastenię
Redaktor: Iwona Konarska
Data: 21.12.2021
Źródło: Medscape
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
| Tagi: | efgartigimod, FDA |
Jest to pierwsza w swojej klasie celowana terapia dla dorosłych z uogólnioną miastenią (gMG), u których stwierdzono obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR).
Zwrócono uwagę na znaczne niezaspokojone potrzeby terapeutyczne osób, u których zdiagnozowano miastenię, podobnie jak w przypadku wielu innych rzadkich chorób. Zatwierdzenie leku, jak zapewniono, to ważny krok do udostępnienia nowatorskiej opcji terapii dla pacjentów.
Rzadkie i przewlekłe autoimmunologiczne zaburzenie nerwowo-mięśniowe związane z gMG powoduje wyniszczające i potencjalnie zagrażające życiu osłabienie mięśni oraz znacząco upośledza niezależność funkcjonowania i jakość życia. Większość takich pacjentów ma przeciwciała immunoglobuliny G (IgG), które są najczęściej skierowane przeciwko nikotynowym receptorom acetylocholiny w mięśniach szkieletowych.
Efgartigimod to fragment przeciwciała, który ma służyć redukcji patogennych przeciwciał IgG.
Jak podano, efgartigimod był skuteczny i dobrze tolerowany, co stwierdzono w trzeciej fazie randomizowanego, kontrolowanego placebo badania, do którego włączono 187 dorosłych niezależnie od występowania przeciwciał receptora acetylocholiny. 84 pacjentów losowo przydzielono do grupy otrzymującej efgartigimod w dawce 10 mg/kg, a 83 – do grupy placebo. Badanie trwało 26 tygodni. Obydwie terapie podawano w formie czterech wlewów na cykl, po jednym wlewie tygodniowo. Proces powtarzano w razie potrzeby, w zależności od odpowiedzi klinicznej, nie wcześniej niż 8 tygodni po rozpoczęciu poprzedniego cyklu.
Leczenie efgartigimodem zmniejszyło obciążenie chorobą oraz poprawiło jakość życia pacjentów z gMG. Ponadto korzyści te zaobserwowano we wczesnym etapie terapii i były one trwałe, co oznacza, że efgartigimod jest lekiem bardzo szybko działającym w porównaniu z innymi terapiami, które mogą trwać 4, 6, a czasem 10 miesięcy. Stąd FDA zdecydowała się na przyspieszoną ścieżkę rejestracji. Eksperci podkreślają też, że terapia może zmniejszyć obciążenie tą chorobą i zmienić sposób, w jaki ją leczymy.
Rzadkie i przewlekłe autoimmunologiczne zaburzenie nerwowo-mięśniowe związane z gMG powoduje wyniszczające i potencjalnie zagrażające życiu osłabienie mięśni oraz znacząco upośledza niezależność funkcjonowania i jakość życia. Większość takich pacjentów ma przeciwciała immunoglobuliny G (IgG), które są najczęściej skierowane przeciwko nikotynowym receptorom acetylocholiny w mięśniach szkieletowych.
Efgartigimod to fragment przeciwciała, który ma służyć redukcji patogennych przeciwciał IgG.
Jak podano, efgartigimod był skuteczny i dobrze tolerowany, co stwierdzono w trzeciej fazie randomizowanego, kontrolowanego placebo badania, do którego włączono 187 dorosłych niezależnie od występowania przeciwciał receptora acetylocholiny. 84 pacjentów losowo przydzielono do grupy otrzymującej efgartigimod w dawce 10 mg/kg, a 83 – do grupy placebo. Badanie trwało 26 tygodni. Obydwie terapie podawano w formie czterech wlewów na cykl, po jednym wlewie tygodniowo. Proces powtarzano w razie potrzeby, w zależności od odpowiedzi klinicznej, nie wcześniej niż 8 tygodni po rozpoczęciu poprzedniego cyklu.
Leczenie efgartigimodem zmniejszyło obciążenie chorobą oraz poprawiło jakość życia pacjentów z gMG. Ponadto korzyści te zaobserwowano we wczesnym etapie terapii i były one trwałe, co oznacza, że efgartigimod jest lekiem bardzo szybko działającym w porównaniu z innymi terapiami, które mogą trwać 4, 6, a czasem 10 miesięcy. Stąd FDA zdecydowała się na przyspieszoną ścieżkę rejestracji. Eksperci podkreślają też, że terapia może zmniejszyć obciążenie tą chorobą i zmienić sposób, w jaki ją leczymy.
