Kolejne kraje decydują się na refundację rysdyplamu w terapii SMA

Hiszpania dołączyła do państw, które zdecydowały się na refundację rysdyplamu. Jednak populacja objęta refundacją to tylko pacjenci w wieku powyżej dwóch miesięcy z SMA typu I, którzy posiadają do 3 kopii genu SMN2. Lek nie będzie refundowany dla chorych na SMA2 i SMA3.

Lek ten koryguje składanie genu SMN2, przesuwając równowagę w kierunku włączania eksonu 7 do transkryptu mRNA, co prowadzi do zwiększonego wytwarzania funkcjonalnego i stabilnego białka SMN.

Wcześniej Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzenie wskazań do stosowania rysdyplamu u dzieci w wieku poniżej dwóch miesięcy z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Zatwierdzenie to opiera się na tymczasowych danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa z badania RAINBOWFISH przeprowadzonego u noworodków. Badanie wykazało, że u większości dzieci przedobjawowych leczonych rysdyplamem efekty były znaczące.

Hiszpania – podobnie jak np. Dania – wprowadza ograniczenie wiekowe dla rysdyplamu. Terapia będzie refundowana u pacjentów przed 6. rokiem życia. Nie ma obecnie udowodnionego wpływu rysdyplamu na starsze dzieci i osoby dorosłe z SMA typu 2 i 3 w grupie wiekowej od 6 do 25 lat. Prowadzone są badania nad lekiem w grupie starszych.

Przeczytaj także: „Najnowsze dowody skuteczności leków stosowanych w SMA”, „Rekomendacje HTA dotyczące terapii doustnej rdzeniowego zaniku mięśni”, „Skuteczność leków w SMA a wybór terapii”.