123RF
Minister zdrowia podtrzymał negatywną decyzję w sprawie refundacji Zolgensmy w terapii SMA
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 18.02.2022
Źródło: Novartis
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
| Tagi: | onasemnogen abeparwowek, Zolgensma, SMA, refundacja |
Decyzja ministra zdrowia w drugiej instancji w sprawie refundacji terapii genowej Zolgensmą w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) zamyka proces refundacyjny.
W związku z zakończeniem procesu refundacyjnego dla leku Zolgensma w leczeniu pacjentów z SMA firma Novartis Poland wydała oświadczenie w sprawie negatywnej decyzji refundacyjnej dla tej terapii genowej (onasemnogen abeparwowek).
– Z przykrością informujemy, że minister zdrowia w drugiej instancji podtrzymał negatywną decyzję w sprawie refundacji terapii genowej (onasemnogen abeparwowek) w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Terapia genowa była przedmiotem postępowania refundacyjnego w ramach ustawy o Funduszu Medycznym. Decyzja ministra zdrowia w drugiej instancji zamyka proces – czytamy w oświadczeniu Novartis.
Jak podkreślono w komunikacie, istnieją obszerne dowody naukowe, które wykazały klinicznie znaczące korzyści terapeutyczne dla populacji pacjentów z SMA, kwalifikującej się do leczenia terapią genową, dla których wiele innych krajów europejskich podjęło pozytywne decyzje refundacyjne, dzięki czemu społeczność SMA otrzymała dostęp do tej nowej opcji terapeutycznej.
– Pozytywnie odpowiedzieliśmy na zaproszenie ministra zdrowia do wzięcia aktywnego udziału w nowym i złożonym procesie ubiegania się o finansowanie terapii genowej ze środków Funduszu Medycznego, dążąc do ustalenia ceny leku uwzględniającej realia społeczno-ekonomiczne, wierząc, że doprowadzi to do szybszego dostępu do transformacyjnej i wysoce innowacyjnej jednorazowej terapii genowej dla dzieci z SMA. Proponowane przez nas rozwiązania zawierały elementy rabatu, określenia maksymalnych wydatków płatnika, płatności ratalnych, płacenia za efekt leczenia tak, aby ostateczny koszt leczenia terapią genową był uzasadniony ekonomicznie i odzwierciedlał lokalne warunki i wymagania refundacyjne – przekonuje Novartis w swoim komunikacie.
Producent terapii zauważa, ze program przesiewu badań noworodków w kierunku SMA jest systematycznie wdrażany w kolejnych województwach, aby objąć swoim zasięgiem cały kraj do końca tego roku. Z perspektywy lekarzy i pacjentów to unikalna sytuacja, dzięki której lekarze mają możliwość rozpoczęcia leczenia pacjentów z SMA na wczesnym etapie, kiedy objawy choroby jeszcze nie wystąpiły. To właśnie terapia genowa jest szczególnie potrzebna dla tej grupy pacjentów, ponieważ wczesna diagnoza choroby, w połączeniu z jednorazowym podaniem terapii, może dać pacjentom szansę na rozwój podobny do zdrowych rówieśników. Dostępne dowody naukowe wskazują na istotny wpływ terapii genowej na poprawę przeżycia, osiąganie kolejnych etapów rozwoju ruchowego oraz zachowanie funkcji oddechowych i opuszkowych u dzieci z SMA.
– Dane kliniczne wykazały również, że terapia genowa zapewnia szybką, znaczącą i klinicznie istotną korzyść u pacjentów z SMA typu 1, w tym przedłużone przeżycie bez zdarzeń niepożądanych, osiągnięcie kolejnych etapów rozwoju ruchowego i trwałość leczenia. Obecne dowody naukowe dla terapii genowej obejmują okres 6,8 roku – twierdzi firma.
Producent leku zapowiada, że mimo negatywnej decyzji refundacyjnej w tym procesie, będzie kontynuować nasze wysiłki na rzecz polskich pacjentów z SMA. – Potwierdzamy nasze zaangażowanie na rzecz pacjentów i środowiska medycznego oraz pozostajemy otwarci na dialog z ministrem zdrowia w poszukiwaniu rozwiązań umożliwiających dostęp do leczenia terapią genową pacjentów z SMA w Polsce, podobnie jak w innych krajach europejskich – deklaruje Novartis.
– Z przykrością informujemy, że minister zdrowia w drugiej instancji podtrzymał negatywną decyzję w sprawie refundacji terapii genowej (onasemnogen abeparwowek) w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Terapia genowa była przedmiotem postępowania refundacyjnego w ramach ustawy o Funduszu Medycznym. Decyzja ministra zdrowia w drugiej instancji zamyka proces – czytamy w oświadczeniu Novartis.
Jak podkreślono w komunikacie, istnieją obszerne dowody naukowe, które wykazały klinicznie znaczące korzyści terapeutyczne dla populacji pacjentów z SMA, kwalifikującej się do leczenia terapią genową, dla których wiele innych krajów europejskich podjęło pozytywne decyzje refundacyjne, dzięki czemu społeczność SMA otrzymała dostęp do tej nowej opcji terapeutycznej.
– Pozytywnie odpowiedzieliśmy na zaproszenie ministra zdrowia do wzięcia aktywnego udziału w nowym i złożonym procesie ubiegania się o finansowanie terapii genowej ze środków Funduszu Medycznego, dążąc do ustalenia ceny leku uwzględniającej realia społeczno-ekonomiczne, wierząc, że doprowadzi to do szybszego dostępu do transformacyjnej i wysoce innowacyjnej jednorazowej terapii genowej dla dzieci z SMA. Proponowane przez nas rozwiązania zawierały elementy rabatu, określenia maksymalnych wydatków płatnika, płatności ratalnych, płacenia za efekt leczenia tak, aby ostateczny koszt leczenia terapią genową był uzasadniony ekonomicznie i odzwierciedlał lokalne warunki i wymagania refundacyjne – przekonuje Novartis w swoim komunikacie.
Producent terapii zauważa, ze program przesiewu badań noworodków w kierunku SMA jest systematycznie wdrażany w kolejnych województwach, aby objąć swoim zasięgiem cały kraj do końca tego roku. Z perspektywy lekarzy i pacjentów to unikalna sytuacja, dzięki której lekarze mają możliwość rozpoczęcia leczenia pacjentów z SMA na wczesnym etapie, kiedy objawy choroby jeszcze nie wystąpiły. To właśnie terapia genowa jest szczególnie potrzebna dla tej grupy pacjentów, ponieważ wczesna diagnoza choroby, w połączeniu z jednorazowym podaniem terapii, może dać pacjentom szansę na rozwój podobny do zdrowych rówieśników. Dostępne dowody naukowe wskazują na istotny wpływ terapii genowej na poprawę przeżycia, osiąganie kolejnych etapów rozwoju ruchowego oraz zachowanie funkcji oddechowych i opuszkowych u dzieci z SMA.
– Dane kliniczne wykazały również, że terapia genowa zapewnia szybką, znaczącą i klinicznie istotną korzyść u pacjentów z SMA typu 1, w tym przedłużone przeżycie bez zdarzeń niepożądanych, osiągnięcie kolejnych etapów rozwoju ruchowego i trwałość leczenia. Obecne dowody naukowe dla terapii genowej obejmują okres 6,8 roku – twierdzi firma.
Producent leku zapowiada, że mimo negatywnej decyzji refundacyjnej w tym procesie, będzie kontynuować nasze wysiłki na rzecz polskich pacjentów z SMA. – Potwierdzamy nasze zaangażowanie na rzecz pacjentów i środowiska medycznego oraz pozostajemy otwarci na dialog z ministrem zdrowia w poszukiwaniu rozwiązań umożliwiających dostęp do leczenia terapią genową pacjentów z SMA w Polsce, podobnie jak w innych krajach europejskich – deklaruje Novartis.
