123RF
Ministerstwo Zdrowia tłumaczy się z warunków refundacji leków na SMA
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 29.08.2022
Źródło: PAP
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
Resort Zdrowia zaapelował o odpowiedzialność za słowa przy formułowaniu hipotez na temat leczenia SMA w Polsce, powołując się na stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych. Podkreślono w nim, że nie ma podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez skutecznego leczenia.
– W związku ze stanowiskiem Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych apelujemy do polityków i dziennikarzy o odpowiedzialność za słowa przy formułowaniu hipotez na temat leczenia SMA w Polsce – zaapelował resort w poniedziałek na Twitterze. Poinformowano jednocześnie, że odbędzie się spotkanie w ministerstwie z lekarzami i przedstawicielami Fundacji SMA.
Chodzi o wykaz leków refundowanych na wrzesień, ogłoszony przez Ministerstwo Zdrowia 22 sierpnia, w którym znalazła się Zolgensma – najdroższy lek stosowany w terapii rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci. Refundacja obejmuje leczenie tym preparatem dzieci do szóstego miesiąca życia.
W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem, który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając cztery dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące.
Nusinersen finansowany jest od prawie 3,5 roku. Jeżeli pojawią się przeciwskazania do leczenia tym lekiem, to dostępny jest także trzeci, który od września również będzie refundowany. Evrysdi podaje się doustnie i przeznaczony jest dla pacjentów w wieku od dwóch miesięcy.
Jednak w przestrzeni publicznej – jak zauważyło Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych – przy dużym zaangażowaniu dziennikarzy, polityków, Rzecznika Praw Obywatelskich i rodziców dzieci objętych programem lekowym nusinersenem toczy się dyskusja dotycząca zastosowanego kryterium wieku w przyjętym przez MZ programie lekowym.
– Chcielibyśmy zdementować krążące w mediach fałszywe informacje o pozostawieniu bez leczenia dzieci powyżej 6. miesiąca życia lub młodszych wcześniej leczonych preparatem nusinersen. Oświadczamy, że wszystkie dzieci z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni są i będą nadal objęte leczeniem nusinersenem. Nie ma więc żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez skutecznego leczenia. Kryteria włączenia pacjentów do programu lekowego były szeroko dyskutowane przez ekspertów neurologów dziecięcych i neurologów. Oparte są na danych naukowych zaczerpniętych z dostępnych badań i literatury przedmiotu. Program został skonstruowany tak, aby wszyscy pacjenci byli objęci należną im opieką i niepozostawieni bez leczenia – podkreślono w stanowisku.
Członkowie Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych oświadczyli jednocześnie, że eksperci zaangażowani w proces konstrukcji programu lekowego uznali, że wobec istnienia w Polsce programu przesiewu noworodkowego i możliwości identyfikowania pacjentów z SMA w pierwszym miesiącu ich życia najbezpieczniej i najskuteczniej jest stosować terapię genową jak najwcześniej.
– Jeżeli u pacjenta nieleczonego zostanie rozpoznany SMA powyżej 6. miesiąca życia, prawdopodobieństwo skuteczności terapii genowej w tak zaawansowanym stadium choroby jest niskie i obarczone dużo większym ryzykiem wystąpienia objawów niepożądanych. Nasze stanowisko jest spójne z tym przyjętym w wielu innych krajach refundujących terapię genową (np. Włochy, Dania, Norwegia, Kanada). Mamy nadzieję, że w przestrzeni medialnej wybrzmi fakt, że w Polsce wprowadzono kompleksowy program leczenia SMA i to aż trzema terapiami dla wszystkich potrzebujących, a nie informacja, że Ministerstwo Zdrowia nie refunduje preparatu Zolgensma dla kilkunastu dzieci (leczonych preparatem Spinraza). Refundacja trzech leków i aktywny program badań przesiewowych noworodków stawia Polskę w czołówce krajów Europy pod względem diagnostyki i dostępu do terapii SMA – podkreślili.
Lider PSL Władysław Kosiniak-Kamysz zaprosił na wtorek 30 sierpnia do Sejmu rodziców dzieci chorych na SMA, które nie zostały objęte refundacją leku Zolgensma. Zaproszenie wystosował też do ministra zdrowia Adama Niedzielskiego. Z kolei RPO w piśmie do ministra zdrowia ocenił, że taki cenzus wieku powoduje poczucie niesprawiedliwości wśród rodziców dzieci chorych na SMA, dotychczas korzystających ze zbiórek publicznych, a niemogących skorzystać ze wskazanej refundacji.
– Określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma, opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii – podkreślił w piśmie do RPO minister zdrowia Adam Niedzielski. Jak dodał, przedłożone przez producenta główne badanie rejestracyjne leku było przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesięcy i na ten wiek, jako najwłaściwszy do podawaniu leku, wskazuje również Publiczny Raport Oceniający Europejskiej Agencji Leków.
– Biorąc pod uwagę powyższe badania oraz wskazania ekspertów, a także analizę dowodów naukowych przeprowadzoną przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, mogliśmy podjąć tylko jedną decyzję, tj. dopuścić lek do stosowania w grupie wiekowej od narodzin do 6. miesiąca życia – napisał szef MZ.
Chodzi o wykaz leków refundowanych na wrzesień, ogłoszony przez Ministerstwo Zdrowia 22 sierpnia, w którym znalazła się Zolgensma – najdroższy lek stosowany w terapii rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci. Refundacja obejmuje leczenie tym preparatem dzieci do szóstego miesiąca życia.
W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem, który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając cztery dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące.
Nusinersen finansowany jest od prawie 3,5 roku. Jeżeli pojawią się przeciwskazania do leczenia tym lekiem, to dostępny jest także trzeci, który od września również będzie refundowany. Evrysdi podaje się doustnie i przeznaczony jest dla pacjentów w wieku od dwóch miesięcy.
Jednak w przestrzeni publicznej – jak zauważyło Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych – przy dużym zaangażowaniu dziennikarzy, polityków, Rzecznika Praw Obywatelskich i rodziców dzieci objętych programem lekowym nusinersenem toczy się dyskusja dotycząca zastosowanego kryterium wieku w przyjętym przez MZ programie lekowym.
– Chcielibyśmy zdementować krążące w mediach fałszywe informacje o pozostawieniu bez leczenia dzieci powyżej 6. miesiąca życia lub młodszych wcześniej leczonych preparatem nusinersen. Oświadczamy, że wszystkie dzieci z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni są i będą nadal objęte leczeniem nusinersenem. Nie ma więc żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez skutecznego leczenia. Kryteria włączenia pacjentów do programu lekowego były szeroko dyskutowane przez ekspertów neurologów dziecięcych i neurologów. Oparte są na danych naukowych zaczerpniętych z dostępnych badań i literatury przedmiotu. Program został skonstruowany tak, aby wszyscy pacjenci byli objęci należną im opieką i niepozostawieni bez leczenia – podkreślono w stanowisku.
Członkowie Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych oświadczyli jednocześnie, że eksperci zaangażowani w proces konstrukcji programu lekowego uznali, że wobec istnienia w Polsce programu przesiewu noworodkowego i możliwości identyfikowania pacjentów z SMA w pierwszym miesiącu ich życia najbezpieczniej i najskuteczniej jest stosować terapię genową jak najwcześniej.
– Jeżeli u pacjenta nieleczonego zostanie rozpoznany SMA powyżej 6. miesiąca życia, prawdopodobieństwo skuteczności terapii genowej w tak zaawansowanym stadium choroby jest niskie i obarczone dużo większym ryzykiem wystąpienia objawów niepożądanych. Nasze stanowisko jest spójne z tym przyjętym w wielu innych krajach refundujących terapię genową (np. Włochy, Dania, Norwegia, Kanada). Mamy nadzieję, że w przestrzeni medialnej wybrzmi fakt, że w Polsce wprowadzono kompleksowy program leczenia SMA i to aż trzema terapiami dla wszystkich potrzebujących, a nie informacja, że Ministerstwo Zdrowia nie refunduje preparatu Zolgensma dla kilkunastu dzieci (leczonych preparatem Spinraza). Refundacja trzech leków i aktywny program badań przesiewowych noworodków stawia Polskę w czołówce krajów Europy pod względem diagnostyki i dostępu do terapii SMA – podkreślili.
Lider PSL Władysław Kosiniak-Kamysz zaprosił na wtorek 30 sierpnia do Sejmu rodziców dzieci chorych na SMA, które nie zostały objęte refundacją leku Zolgensma. Zaproszenie wystosował też do ministra zdrowia Adama Niedzielskiego. Z kolei RPO w piśmie do ministra zdrowia ocenił, że taki cenzus wieku powoduje poczucie niesprawiedliwości wśród rodziców dzieci chorych na SMA, dotychczas korzystających ze zbiórek publicznych, a niemogących skorzystać ze wskazanej refundacji.
– Określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma, opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii – podkreślił w piśmie do RPO minister zdrowia Adam Niedzielski. Jak dodał, przedłożone przez producenta główne badanie rejestracyjne leku było przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesięcy i na ten wiek, jako najwłaściwszy do podawaniu leku, wskazuje również Publiczny Raport Oceniający Europejskiej Agencji Leków.
– Biorąc pod uwagę powyższe badania oraz wskazania ekspertów, a także analizę dowodów naukowych przeprowadzoną przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, mogliśmy podjąć tylko jedną decyzję, tj. dopuścić lek do stosowania w grupie wiekowej od narodzin do 6. miesiąca życia – napisał szef MZ.
